Juvenil idiopatisk artritt: studie av oral terapi med tofacitinib av Gaslini fra Genova
Juvenil idiopatisk artritt: IRCCS Gaslini-forskere demonstrerer effekten av en ny oral biologisk terapi
Studien, som involverte 225 unge pasienter fra 64 pediatriske sykehus i 20 land, førte til at stoffet ble godkjent av EMA og FDA for behandling av juvenil polyartikulær idiopatisk artritt og juvenil psoriasisartritt.
Det prestisjetunge vitenskapelige tidsskriftet The Lancet har publisert resultatene av en terapeutisk studie av et innovativt biologisk medikament kalt tofacitinib
Legemidlet virker på cellene i immunsystemet ved å hemme frigjøringen av molekyler som stimulerer betennelse.
Data fra den internasjonale studien, koordinert av forskere ved IRCCS Istituto Giannina Gaslini i Genova, viser at stoffet er effektivt og trygt for behandling av juvenil idiopatisk artritt.
BARNES HELSE: Lær mer om medisinsk barn ved å besøke stativet på Emergency EXPO
Juvenil idiopatisk artritt er en kronisk autoimmun sykdom
Det er av ukjent opprinnelse, påvirker den pediatriske befolkningen og starter ofte i svært tidlig alder.
Det representerer en av de viktigste årsakene til ervervet funksjonshemming hos barn.
Det er anslått at rundt 60,000 XNUMX barn i Europa er rammet av denne sykdommen.
Studien, koordinert av Dr Nicola Ruperto, barnelege og forsker ved IRCCS Istituto Giannina Gaslini, involverte 225 unge pasienter fra 64 pediatriske sykehus i 20 land organisert i to internasjonale forskningsnettverk: Pediatric Rheumatology International Trials Organization (PRINTO) og Pediatric Rheumatology Study Colla Gruppe (PRCSG).
"Polyartikulær juvenil idiopatisk artritt er en kronisk invalidiserende sykdom som begrenser barns deltakelse i daglige aktiviteter og har stor innvirkning på deres livskvalitet," understreket Dr. Nicola Ruperto.
«Selv om flere effektive og trygge terapier allerede er tilgjengelige, svarer omtrent en tredjedel av pasientene ikke tilfredsstillende.
Videre representerer tofacitinib et interessant alternativ til tradisjonelle biologiske legemidler, også fordi det kan administreres oralt, og dermed unngår ulempene for barn og deres familier med injeksjoner eller infusjoner av legemidlet, som ofte må utføres i et sykehusmiljø.
Oral administrering gir viktige fordeler: det gjør terapien mer akseptabel for barn, spesielt de yngste, og letter foreldrenes oppgave”.
Polyartikulær juvenil idiopatisk artritt: Gaslinis fortreffelighet i Genova
"Artikkelen bekrefter den internasjonale fortreffeligheten til Gaslini Institute-forskerne og oppfordrer oss til å arbeide for å utvide denne koordineringsevnen også til andre sektorer der vår IRCCS har en lederrolle" kommenterer Generaldirektøren for Gaslini Dr. Renato Botti.
Barnesykehuset vårt, som er et vitenskapelig institutt for sykehusinnleggelse og omsorg," sier presidenten for Liguria-regionen og helseråd Giovanni Toti, "er en juvel i kronen for Liguria, for landet og på internasjonalt nivå, ikke bare i landet. omsorg for unge pasienter som kommer til Genova fra forskjellige deler av Italia og verden, men også i vitenskapelig forskning rettet mot å forbedre livene til barn med sjeldne og funksjonshemmende sykdommer og deres familier.
Det faktum at Gaslini-fagfolk ledet denne studien som leder av 64 pediatriske sykehus fra 20 land fyller oss med stolthet».
Takket være denne studien har tofacitinib blitt godkjent av både European Medicines Agency (EMA) og Food and Drug Administration (FDA) i USA for behandling av polyartikulær juvenil idiopatisk artritt og juvenil psoriasisartritt.
Barn i alderen to år og eldre som har respondert utilstrekkelig på tidligere behandling med antirevmatiske legemidler kan behandles.
"Artikkelen ble ansett som så relevant av Lancet at den fortjente den redaksjonelle kommentaren, med sikte på å fremheve den revolusjonerende betydningen av tilgjengeligheten av den første orale biologiske terapien for behandling av juvenil idiopatisk artritt," sier den vitenskapelige direktøren for Gaslini Institute. Prof. Angelo Ravelli.
Les også:
Revmatoid artritt behandlet med implanterte celler som frigjør medisin
Sammenligning av arbeidssko for ambulansepersonell og EMS -arbeidere