Sjeldne sykdommer: positive resultater av en fase 3-studie for behandling av idiopatisk hypersomni

Idiopatisk hypersomni: resultater fra den internasjonale fase 3 kliniske studien, sponset av Jazz Pharmaceuticals og publisert i Lancet Neurology, viste en klinisk positiv forbedring i den generelle alvorlighetsgraden av symptomer på idiopatisk hypersomni og pasientens selvrapporterte globale inntrykk av endring med administrering av en lav-natrium kalsium, magnesium, kalium og oksybat mikstur, med en generell sikkerhetsprofil som samsvarer med den som er rapportert for narkolepsi

Studie av idiopatisk hypersomni som involverte 154 pasienter i USA

Studien, en multisenter randomisert dobbeltblind placebokontrollert studie, involverte 154 voksne i alderen 19-75 år fulgt ved 50 søvnsentre i USA og 6 europeiske land mellom 27. november 2018 og 6. mars 2020.

Disse bevisene førte til godkjenning i august 2021 av US Food and Drug Administration av lav-natriumoksybat som et orphan medikament for behandling av idiopatisk hypersomni hos voksne, og det ble gjort kommersielt tilgjengelig i november 2021 for den indikasjonen.

SJELDEN SYKDOMMER? BESØK UNIAMO – ITALIENSK FORBUND FOR SJÆLDNE SYKDOMMER STAND PÅ NØDSUTSPAREN

Hva er idiopatisk hypersomni?

Begrepet hypersomni refererer til et overdrevent behov for søvn eller en tilstand av kontinuerlig døsighet som forstyrrer hverdagen.

Sannsynlige årsaker inkluderer tilstander som narkolepsi, søvnapné, restless legs-syndrom, alvorlig søvnmangel, depresjon, bruk av visse medisiner (som beroligende midler) eller misbruk av narkotika og alkohol.

Hvis årsakene til hypersomni på dagtid, selv om det er regelmessig søvn om natten, ikke er kjent, omtales lidelsen som idiopatisk eller primær hypersomni.

Idiopatisk hypersomni er en svekkende nevrologisk søvnforstyrrelse karakterisert ved kronisk overdreven søvnighet på dagtid, dvs. manglende evne til å holde seg våken og våken i løpet av dagen, noe som resulterer i et ukontrollerbart behov for å sove eller uplanlagte fall i søvn eller døsighet.

Hovedsymptomene kan omfatte forvirring, irritabilitet og alvorlig søvninaktivitet eller søvndrukken (langvarige problemer med å våkne med hyppig tilbakevending til søvn).

I tillegg kan personer med idiopatisk hypersomni oppleve langvarig og uopprettende nattesøvn, kognitiv svikt i tenkning og lange, urolige lur.

Les også:

Restless Legs Syndrome: Hva det er og hvordan man behandler det

Sjeldne sykdommer: Bardet Biedl syndrom

kilde:

The Lancet Neurology

Du vil kanskje også like