Prinsippet om datadeling går fram til begynnelsen av vitenskapelig funn. Det er hvordan forskere fra ulike fagområder og land danner samarbeid, lærer fra andre, identifiserer nye vitenskapelige muligheter, og jobber for å skifte nyoppdaget informasjon til felles kunnskap og praktiske fremskritt. Når forskning involverer menneskelige frivillige som er enige om å delta i kliniske studier for å teste nye stoffer, enheter eller andre tiltak, antar dette prinsippet om datadeling riktig rollen som et etisk mandat. Disse deltakerne blir ofte informert om at slik forskning kanskje ikke vil være til nytte for dem direkte, men kan påvirke andres liv. Hvis det kliniske forskningsmiljøet ikke deler med det som læres, slik at data forblir upublisert eller ikke rapportert, forsker de bort på løftet til deltakerne i klinisk prøve, sparer tid og ressurser og truer offentlig tillit.

Overfor offentlig og privat sektor har USA i økende grad fokusert på datadeling, blant annet gjennom direktiver fra Det hvite hus for å sikre at verdifulle vitenskapelige data generert med føderal finansiering er allment tilgjengelige og brukbare. 1 Som den største offentlige fonden av biomedisinsk forskning i World, National Institutes of Health (NIH) har et spesielt ansvar for å dele data samtidig som interessene til forskere og forskningsdeltakere sikres.

I dag foreslo det amerikanske Department of Health and Human Services (HHS) en regel2 for å implementere kravene i 2007 (FDAAA), for å kreve offentlig deling av sammendragsdata fra visse kliniske studier av FDA-regulerte stoffer og enheter.3 Slike oppsummeringsdata vil trenge å inkludere demografiske og andre baselineegenskaper for deltakere, data om primære og sekundære resultater og informasjon om bivirkninger. Selv om FDAAA, med et slikt krav, har eksistert i flere år, vil den foreslåtte forskriften, når den er ferdiggjort, klargjøre kravene og utvide dem på lovlig måte. HHS søker offentlig kommentar2 for å informere det endelige innholdet i regelverket.

Det vitenskapelige samfunn har en skuffende oversikt over formidling av resultater fra kliniske studier. Mange faktorer kan bidra til disse dårlige publiseringsrenten, inkludert noen som ikke er kontrolleres av forskere. Til tross for undersøkernes beste innsats, kan resultatene av noen forsøk aldri nå terskelen som anses nødvendig for å gjøre oppmerksomheten til journalredaktører og lesere. Selv publiserte resultater kan bare fokusere på funn av interesse for etterforskerne. Andre måter å dele slike data på er nødvendig, fordi både ekte og potensiell skade kan skyldes manglende fullstendig avsløring av resultatene av kliniske studier. Imidlertid kan problemer med å oppnå offentliggjøring i vitenskapelige tidsskrifter for negative resultater ikke skyldes helt. En nylig analyse av 400 kliniske studier viste at 30% ikke hadde delt resultat gjennom publisering eller gjennom resultatrapportering i ClinicalTrials.gov innen 4 års fullføring. 4 Dette er et alvorlig problem, og den foreslåtte regelen understreker NIHs hensikt å ta sterk handling å fremme rettidig spredning av resultater fra kliniske studier.

Uten tilgang til fullstendig informasjon om et bestemt vitenskapelig spørsmål, inkludert negative eller ufullstendige data, kan dupliserende studier påbegynnes som unødvendig plasserer pasienter i fare eller utsetter dem for tiltak som er kjent for å være ineffektive for spesifikke bruksområder. Hvis flere relaterte studier utføres, men bare positive resultater blir rapportert, kan publiseringsforstyrrelser forstyrre bevisgrunnlaget. Ufullstendig kunnskap kan da inkorporeres i kliniske retningslinjer og pasientbehandling. Imidlertid kan en av de største skaderne fra resultatløsningen være det erosjon av tilliten som forskere får tildelt av prøvedeltakere, og når offentlige midler brukes, av skattebetalere.

Innsatsen for å få informasjon utledet fra kliniske forsøk offentlig har vært i gang i nesten 2 tiår. I 2000, som følger av FDA moderniseringsloven av 1997, etablerte NIH ClinicalTrials.gov, en offentlig database operert av NIHs Nasjonalbibliotek for medisin. I 2007 utvidet FDAAA delmengden av kliniske forsøk som ble krevd for å registrere seg innen 21-dager med innmelding av den første deltakeren. 3 Registrering innebærer å sende viktig informasjon om tilstanden under studien, de undersøkte tiltakene, rekrutteringskriteriene og plasseringen av prøveområder til ClinicalTrials. gov. Denne informasjonen gjør det mulig for pasienter og klinikere å finne registreringsprosjekter som er fokusert på forhold av spesifikk interesse, Mer enn 57 000 unike besøkende får tilgang til nettstedet hver dag. FDAAA mandater også, med noen unntak, at grunnleggende sammendragsresultater fra registrerte forsøk på godkjente produkter sendes til databasen generelt innen 1 året etter at forsøket fullførte samlingen av primære utfallsdata. Mer enn 14 000 resultatregistre er allerede lagt ut, men rapportering av resultater har ennå ikke blitt rutinemessig over hele klinisk forskningsvirksomhet.

Den delmengde av kliniske studier som er underlagt FDAAAs foreslåtte regulering, inneholder visse kontrollerte intervensjonsstudier av legemidler, biologiske produkter og enheter som er regulert av FDA. utelukket er fase 1 studier av narkotika og biologiske produkter og små mulighetsstudier av enheter. Data fra dekkede kliniske studier må sendes uavhengig av hvem som har midler eller gjennomfører forsøket. Selv om FDAAA for øyeblikket kun krever resultater av forsøk på godkjente produkter, tillater det HHS å utvide omfanget til uautoriserte produkter. I lys av betydningen av data fra forsøk på legemidler eller enheter som aldri resulterer i FDA-godkjenning, lisensavtale eller godkjenning, foreslår HHS å utøve dette alternativet og utvide omfanget av resultatinnleveringen til forsøk på uautoriserte produkter.

Ifølge FDAAA kan manglende overholdelse av bestemmelsene i denne saken resultere i sivile straffer på så mye som $ 10 000 per dag (vurdert av FDA) og kunne påvirke finansiering for føderalt finansierte forsøk som ikke er i samsvar. 3 Det umiddelbare målet er Å ha NIH-finansierte forsøk er 100% kompatible i henhold til denne loven, og NIH er forpliktet til å jobbe med NIH-finansierte etterforskere for å sikre at de forstår sitt ansvar for innsending av forskningsresultater. Vi forstår at rapportering av resultatene av kliniske forsøk tar tid og krefter. Data for alle forutbestemte utfall må analyseres og kreves. Informasjon må sendes i et strukturert format til ClinicalTrials.gov datainnleveringssystemet, som blir raffinert for å gjøre prosessen så enkel som mulig. NIH er forpliktet til å støtte det kliniske forsøkssamfunnet; for eksempel, ClinicalTrials.gov øker tilgjengeligheten av individualisert, en-til-en-medarbeidere assistanse under resultat innsending prosessen. Dermed forventer NIH med gjennomføring av klare krav, utvidet støttemateriale og ressurser, og underlatt rapportering at etterforskere og sponsororganisasjoner vil ha de nødvendige verktøyene for å levere nøyaktige, komplette og rettidige forsøksresultater. Imidlertid for lovgivere som er underlagt endringsloven og ikke overholder etter tilstrekkelig varsel, er loven klar at NIH og andre føderale finansierere av kliniske forsøk må holde tilbake ytterligere midler til bevilgningen og eventuelle fremtidige tilskudd til stipendiaten. 3 In I tillegg vil rettidig rapportering av kliniske studier bli tatt i betraktning ved gjennomgang av påfølgende søknader om finansiering.

Disse kravene til FDAAA vedrører offentliggjøring av sammendragsdata, i stedet for data fra individuelle forskningsdeltakere. Verdien av større tilgang til slike data på deltakernivå er sannsynligvis betydelig, og andre skritt blir tatt for å utvikle tilnærminger for å gjøre denne tilgangen mulig i fremtiden, samtidig som personvernet beskyttes og respekterer proprietær informasjon. Institutt for medisin, med støtte fra NIH, planlegger å utstede en rapport i begynnelsen av 2015 med anbefalinger om deling av deltakernivådata fra kliniske forsøk. Noen NIH-institutter har allerede begynt å kreve at deltakernivådata fra visse finansierte studier gjøres tilgjengelig for offentligheten. 5 Det europeiske legemiddelkontoret har også arbeidet mot bredere tilgang på data på deltakernivå. 6 I januar 2014, medlemmer av farmasøytisk forskning og produsenter av Amerika og den europeiske sammenslutningen av farmasøytiske næringer og foreninger begynte å vurdere forespørsler om tilgang til forskningsmiljøer på klinisk prøve på pasientnivå.7 En rekke farmasøytiske produsenter har eller utvikler mekanismer for å gi tilgang til anonymiserte deltakernivådata fra kliniske studier. 8,9

NIH er forpliktet til å sikre gjennomsiktighet rundt hvert NIH-støttet klinisk forsøk. Derfor har NIH i dag kunngjort en foreslått politikk for registrering og resultatrapportering for alle kliniske forsøk (inngripsstudier, ikke observasjonelle) finansiert av NIH, inkludert fase 1-studier av FDA-regulerte legemidler, små mulighetsstudier av enheter og kliniske studier av intervensjoner som ikke er underlagt FDA-regulering, så som atferdsintervensjoner. 10 Tidlig rapportering av kliniske studier vil bli tatt i betraktning ved gjennomgang av påfølgende søknader om finansiering.

Det er på tide å omfavne en epoke der gjennomsiktighet og ansvarlig datadeling er fellesverdier. Forskere deltar på at dataene de gir, vil bli brukt til å fremme helsen til mange. Det er ansvaret for etterforskere og finansiere å garantere at forpliktelsen er oppfylt.

Les mer