Zasada udostępniania danych datuje się na początek odkryć naukowych - tak naukowcy z różnych dyscyplin i krajów tworzą współpracę, uczą się od innych, identyfikują nowe możliwości naukowe i pracują nad przekształceniem nowo odkrytych informacji w dzieloną wiedzę i praktyczne postępy. Kiedy badania obejmują ludzkich ochotników, którzy zgadzają się uczestniczyć w badaniach klinicznych w celu testowania nowych leków, urządzeń lub innych interwencji, ta zasada udostępniania danych prawidłowo przyjmuje rolę etycznego mandatu. Uczestnicy ci są często informowani, że takie badania mogą nie przynieść im bezpośrednich korzyści, ale mogą wpływać na życie innych. Jeśli społeczność badaczy klinicznych nie podzieli się zdobytą wiedzą, dzięki czemu dane pozostaną niepublikowane lub nieudokumentowane, naukowcy nie będą dotrzymywać obietnicy uczestnikom badań klinicznych, marnują czas i zasoby oraz zagrażają zaufaniu publicznemu.

W sektorach publicznych i prywatnych Stany Zjednoczone w coraz większym stopniu koncentrują się na wymianie danych, w tym za pomocą dyrektyw z Białego Domu, w celu zapewnienia, że ​​cenne dane naukowe generowane przez fundusze federalne są publicznie dostępne i możliwe do wykorzystania. 1 Jako największy publiczny podmiot finansujący badania biomedyczne w W świecie National Institutes of Health (NIH) spoczywa szczególna odpowiedzialność za udostępnianie danych przy jednoczesnym zabezpieczeniu interesów naukowców i uczestników badań.

W dniu dzisiejszym Departament Zdrowia i Opieki Społecznej USA (HHS) zaproponował regułę 2 w celu spełnienia wymagań ustawy o zmianach w zarządzaniu żywnością i lekami w 2007 (FDAAA), aby wymagać publicznego udostępnienia danych podsumowujących z niektórych badań klinicznych leków regulowanych przez FDA oraz devices.3 Takie dane podsumowujące powinny zawierać dane demograficzne i inne podstawowe dane uczestników, dane dotyczące wyników pierwotnych i wtórnych oraz informacje o zdarzeniach niepożądanych. Chociaż FDAAA, z takim wymogiem, istnieje już od kilku lat, proponowane rozporządzenie, po sfinalizowaniu, wyjaśni wymagania i rozszerzy je w sposób dozwolony przez prawo. HHS szuka publicznego komentarza 2, aby poinformować o ostatecznej treści regulaminu.

Społeczność naukowa ma rozczarowujące osiągnięcia w rozpowszechnianiu wyników badań klinicznych. Liczne czynniki mogą przyczynić się do tych niskich wskaźników publikacji, w tym niektórych, które są poza kontrolą naukowców. Pomimo najlepszych wysiłków badaczy, wyniki niektórych badań mogą nigdy nie osiągnąć progu uważanego za konieczny, aby zasłużyć na uwagę redaktorów i czytelników czasopism. Nawet opublikowane wyniki mogą skupiać się wyłącznie na odkryciach najbardziej interesujących dla badaczy. Inne sposoby udostępniania takich danych są konieczne, ponieważ zarówno rzeczywista, jak i potencjalna szkoda mogą wynikać z braku pełnego ujawnienia wyników badań klinicznych. Trudności z uzyskaniem publikacji w czasopismach naukowych o negatywnych wynikach nie można jednak całkowicie obwiniać. Niedawna analiza badań klinicznych 400 wykazała, że ​​30% nie podzielił wyników przez publikację lub raportowanie wyników w ClinicalTrials.gov w ciągu 4 lat zakończenia.4 Jest to poważny problem, a proponowana reguła podkreśla intencję NIH do podjęcia zdecydowanych działań promowanie terminowego rozpowszechniania wyników badań klinicznych.

Bez dostępu do pełnych informacji o konkretnym pytaniu naukowym, w tym danych negatywnych lub niejednoznacznych, można rozpocząć powielanie badań, które niepotrzebnie narażają pacjentów na ryzyko lub narażają je na interwencje, o których wiadomo, że są nieskuteczne w konkretnych zastosowaniach. Jeśli przeprowadzonych zostanie wiele powiązanych badań, ale zostaną zgłoszone tylko pozytywne wyniki, uprzedzenie publikacji może zniekształcić bazę dowodów. Niekompletną wiedzę można następnie włączyć do wytycznych klinicznych i opieki nad pacjentem. Jednak jedną z największych szkód wynikających z nieujawniania wyników może być erozja zaufania przyznawanego badaczom przez uczestników procesu oraz, w przypadku korzystania z funduszy publicznych, przez podatników.

Wysiłki mające na celu upublicznienie informacji pochodzących z badań klinicznych trwają od prawie 2 lat. W 2000, po przejściu Aktu Aktualizacji FDA firmy 1997, NIH ustanowiło ClinicalTrials.gov, publiczną bazę danych prowadzoną przez National Library of Medicine NIH. W 2007 FDAAA rozszerzyła podgrupę badań klinicznych wymaganych do rejestracji w ciągu 21 dni od zarejestrowania pierwszego uczestnika. Rejestracja 3 polega na przekazywaniu ważnych informacji o badanym stanie, testowanych interwencjach, kryteriach rekrutacji i lokalizacji witryn testowych na ClinicalTrials. Gov. Informacje te pozwalają pacjentom i lekarzom klinicystom na znalezienie obecnie zapisywanych badań koncentrujących się na warunkach szczególnego zainteresowania; więcej niż unikalni odwiedzający 57 000 codziennie odwiedzają stronę. FDAAA upoważnia również, z pewnymi wyjątkami, do podstawowego podsumowania wyników zarejestrowanych badań zatwierdzonych produktów, które są składane do bazy danych zasadniczo w ciągu 1 roku od zakończenia zbierania pierwotnych danych o wynikach badania. Więcej niż zapisy wyników 14 000 zostały już opublikowane, ale raportowanie wyników nie stało się jeszcze rutyną w całym przedsiębiorstwie badań klinicznych.

Część badań klinicznych podlegających proponowanemu rozporządzeniu FDAAA obejmuje pewne kontrolowane badania interwencyjne leków, produktów biologicznych i urządzeń, które są regulowane przez FDA; Wykluczone są badania fazy 1 leków i produktów biologicznych oraz małe studia wykonalności urządzeń. Dane z objętych badaniami klinicznymi muszą być przedkładane niezależnie od tego, kto finansuje lub przeprowadza badanie. Mimo że FDAAA obecnie wymaga jedynie wyników zatwierdzonych produktów, umożliwia HHS rozszerzenie zakresu na niezatwierdzone produkty. Biorąc pod uwagę znaczenie danych pochodzących z prób leków lub urządzeń, które nigdy nie skutkują zwolnieniem, uzyskaniem zezwolenia lub zatwierdzeniem przez FDA, HHS proponuje skorzystanie z tej opcji i rozszerzenie zakresu przekazywania wyników na próby niezatwierdzonych produktów.

Według FDAA nieprzestrzeganie jej postanowień może skutkować karami cywilnymi w wysokości $ 10 000 dziennie (ocenianych przez FDA) i może mieć wpływ na finansowanie badań finansowanych przez rząd federalny, które są niezgodne. 3 Bezpośrednim celem jest aby badania finansowane przez NIH były zgodne z 100% zgodnie z tym aktem, a NIH jest zaangażowany we współpracę z finansowanymi przez NIH śledczymi, aby upewnić się, że rozumieją swoje obowiązki związane z przekazywaniem wyników badań. Rozumiemy, że raportowanie wyników badań klinicznych wymaga czasu i wysiłku. Dane dotyczące wszystkich wcześniej określonych wyników muszą zostać przeanalizowane, a wymagane informacje muszą zostać przekazane w ustrukturyzowanym formacie do systemu przekazywania danych ClinicalTrials.gov, który jest dopracowywany w celu uproszczenia procesu. NIH zobowiązuje się do wspierania społeczności badaczy klinicznych; na przykład ClinicalTrials.gov zwiększa dostępność zindywidualizowanej, indywidualnej pomocy personelu podczas procesu składania wyników. Dzięki wprowadzeniu bardziej przejrzystych wymagań, rozszerzonych materiałów i zasobów wsparcia oraz ułatwionej sprawozdawczości, NIH oczekuje, że śledczy i organizacje finansujące będą dysponować narzędziami niezbędnymi do dostarczenia dokładnych, kompletnych i terminowych raportów z testów. Jednak dla stypendystów, którzy podlegają ustawie zmieniającej i nie przestrzegają po wystarczającym powiadomieniu, prawo wyraźnie wskazuje, że NIH i inni federalni sponsorzy prób klinicznych muszą następnie wstrzymać dalsze finansowanie dotacji i wszelkich przyszłych dotacji dla beneficjenta. 3 In Ponadto terminowe raportowanie badań klinicznych zostanie wzięte pod uwagę podczas przeglądu kolejnych wniosków o dofinansowanie.

Te wymagania FDAAA odnoszą się do publicznego ujawnienia danych zbiorczych, a nie danych od poszczególnych uczestników badania. Wartość większego dostępu do takich danych na poziomie uczestników jest prawdopodobnie znaczna, a inne kroki są podejmowane w celu opracowania podejść, aby umożliwić ten dostęp w przyszłości, jednocześnie chroniąc prywatność pacjentów i respektując zastrzeżone informacje. Instytut Medycyny, przy wsparciu NIH, planuje wydać raport na początku 2015 z zaleceniami dotyczącymi udostępniania danych z badań klinicznych na poziomie uczestników. Niektóre instytuty NIH już zaczęły wymagać udostępnienia publicznie dostępnych danych z niektórych badań finansowanych. 5 Europejska Agencja Leków pracowała również nad szerszym dostępem danych na poziomie uczestników. 6 W styczniu 2014, członkowie Pharmaceutical Research a producenci Ameryki i Europejskiej Federacji Przemysłu Farmaceutycznego rozpoczęli przegląd wniosków o dostęp do badań klinicznych na poziomie pacjenta. 7 Wielu producentów farmaceutycznych opracowało mechanizmy zapewniające dostęp do anonimowych danych na temat uczestników z badań klinicznych lub opracowują takie mechanizmy. 8,9

NIH dąży do zapewnienia przejrzystości wokół każdego badania klinicznego wspieranego przez NIH. Dlatego też dzisiaj NIH ogłosił także proponowaną politykę rejestrowania i raportowania wyników dla wszystkich badań klinicznych (badania interwencyjne, a nie obserwacyjne) finansowanych przez NIH, w tym badania fazy 1 leków regulowanych przez FDA, małe studia wykonalności urządzeń i badania kliniczne interwencje nie podlegają przepisom FDA, takim jak interwencje behawioralne. 10 Terminowe zgłaszanie badań klinicznych będzie brane pod uwagę podczas przeglądu kolejnych wniosków o dofinansowanie.

Nadszedł czas, by objąć epokę, w której przejrzystość i odpowiedzialne dzielenie się danymi są wspólnymi wartościami. Uczestnicy badania ufają, że dostarczone przez nich dane zostaną wykorzystane do poprawy zdrowia wielu osób. Obowiązkiem śledczych i podmiotów finansujących jest zagwarantowanie wypełnienia tego obowiązku.

Czytaj więcej