Malattia da aglutinina fredde: um novo anticorpo monoclonale por trattare una delle malattie raro del sangue

Malattia da aglutinina fredde é uma patologia rara em cui i globuli rossi vengono distrutti dal sistema immunitario porque riconosciuti come intrusi

L'importanza della scoperta relativa alla malattia da aglutinine fredde

Per questa patologia al momento non ci sono terapie specifiche and quelle availablei possone dare importanti effetti collaterali.

Wilma Barcellini, responsabile della Fisiopatologia delle anemie del Policlinico di Milano, contribuiu com um studio internazionale pubblicato sulla rivista scientifica “New England Journal of Medicine”: questa ricerca ha individuato una nuova possibilità terapeutica con la somministrazione di un nuovo monoclonal .

La terapia é ancora a livello sperimentale, não está ancora no commercio ma si sta già lavorando por uma sua aprovação.

La malattia da aglutinine fredde é uma rara malattia cronica con frequente e gravi ricadute causate da infezioni o dalla stagione fredda

Se trata de uma forma particular de anemia autoimune que provoca stanchezza intensa, brividi, febbre, cefalea, palpitazioni e ittero.

Spesso si associano perturbai circolatori: le estremità delle dita diventano fredde, insensibili e cambiano colore.

Todos esses sintomas são dovuti alla rapida distruzione degli eritrociti, que é o globuli rossi, responsabili del trasporto dell'ossigeno.

Questa distruzione é causa de produtos anticorrosivos para errore dal sistema immunitario del paziente che, invece di colpire virus e batteri, attaccano proprio gli eritrociti.

Questo meccanismo é potenziato dall'attivazione di un insieme di proteine ​​chiamato complemento, che contribuiscono alla comparsa di “buchi” nei globuli rossi portando alla loro rottura.

E 'proprio qui che interviene la nuova terapia. Sutimlimab, bloco in modo rápido e prolungato il complemento. Dessa forma, os globuli rossi non vengono mais distrutti e di conseguenza aumentano i livelli di emoglobina, la qualità della vita dei pazienti migliora e l'affaticamento, si riduce completo.

Gli effetti collaterali sono di entità lieve or moderata.

MALATTIE RARO? POR APROVAÇÃO VISITA LO STAND DI UNIAMO - FEDERAZIONE ITALIANA MALATTIE RARA EM EXPO DE EMERGÊNCIA

Malattia da aglutinine fredde e Sutimlimab: la presentazione dei risultati dello studio

I risultati di este studio foram stati discussi anche al recente Congresso della Società Europea and Indicano Sutimlimab come potenziale primo trattamento aprovado para la “malattia da aglutinine fredde”, migliorando allo stesso tempo la gestione di questa malattia rara e la quotidianitàle del persone rara e la quotidianitàle del persone. .

“Questa pubblicazione - spiega Wilma Barcellini - é um importante riconoscimento all'impegno della nostra Unità, che fa parte dell'Ematologia dirigida por Luca Baldini e é um centro de riferimento importante um livello internazionale neste campo.

Secondo il nostro studio, Sutimlimab ha permesso di ottenere ottime and durature risposte nel 54% dei pazienti, un aumento medio dell'emoglobina di 2,6 g / dL, in assenza di necessità trasfusionali nel 71% dei pazienti and di significativi effetti collaterali; stiamo già lavorando a un'evoluzione di questa terapia con formulações que garantiscano un'attività terapeutica più prolungata, con som administrazioni maggiormente intervallate nel tempo and somministrabili per via sottocutanea ”.

Para saber mais:

Malattie rare, al Bambino Gesù identificate 4 nuove patologie: risultati pubblicati sull'American Journal of Human Genetics

Malattie raro, Scarpa: “malattie acumulo lisosomiale sottodiagnosticate, sono circa 70 e colpiscono un bambino ogni 7.000 nati”

Fonte dell'articolo:

Policlinico di Milano - sito ufficiale

Você pode gostar também