Carcinom pulmonar și tiroidian: FDA aprobă tratamentul cu Retevmo
Food and Drug Administration (FDA) a aprobat Retevmo (selpercatinib) pentru trei tipuri de tratament pentru cancer care prezintă alterarea (schimbarea) genei RET (rearanjat în timpul transfecției).
FDA, aprobă Retevmo în tratamentul carcinomului pulmonar „celule non-mici”
În special, Retevmo a fost aprobat pentru tratamentul diferitelor tipuri de cancer. Poate fi administrat la:
- cancer pulmonar cu celule mici (NSCLC) difuz la pacienții adulți
- cancer tiroidian medular avansat (TCM) sau TCM care s-a răspândit la pacienții cu vârsta de 12 ani sau mai mult
- Cancer tiroidian avansat pozitiv de fuziune RET la subiecți cu vârsta de 12 ani sau mai mult
Retemvo este prima terapie specifică aprobată pentru cancer cu modificări ale genei RET. Pentru aprobarea Retevmo, FDA s-a bazat pe rezultatele unui studiu clinic care a implicat pacienți cu fiecare dintre cele trei tipuri de cancer.
În timpul studiului clinic, pacienții au primit Retevmo 160 mg pe cale orală de două ori pe zi până la progresia bolii sau o toxicitate inacceptabilă. Rata generală de răspuns (ORR), care reflectă procentul de pacienți care au avut o anumită cantitate de contracție tumorală și durata răspunsului (DOR) au fost luate ca principalele măsuri ale rezultatului eficacității.
Eficacitatea tratamentului NSCLC a fost evaluată la 105 pacienți adulți cu NSCLC cu fuziune RET pozitivă, tratată anterior cu chimioterapie cu platină. ORR pentru cei 105 pacienți a fost de 64%.
Pentru 81% dintre pacienții care au răspuns la tratament, durata a fost de cel puțin șase luni.
FDA și eficacitatea Retevmo
Eficacitatea Retemvo a fost, de asemenea, evaluată la 39 de pacienți cu NSCLC de fuziune RET-pozitivă niciodată tratată până acum. Pentru acești pacienți, ORR a fost de 84%. În 58% din cazurile de răspuns la tratament, durata a fost de cel puțin șase luni.
Eficacitatea tratamentului MTC la adulți și pacienți pediatri a fost evaluată la 143 de pacienți cu TCM avansat sau metastatic RET-mutant, tratați anterior cu cabozantinib, vandetanib sau ambele, precum și la pacienții cu TCM mutant RET avansat sau metastatic, care anterior nu au avut a primit tratament cu cabozantinib sau vandetanib.
ORR pentru 55 de pacienți tratați anterior a fost de 69%. Pentru 76% dintre pacienții care au răspuns la tratament, durata a fost de cel puțin șase luni.
Eficacitatea a fost, de asemenea, evaluată la 88 de pacienți care nu au fost tratați anterior. ORR pentru acești pacienți a fost de 73%. În 61% din cazurile de răspuns la tratament, durata a fost de cel puțin șase luni.
Eficacitatea medicamentelor pentru Food & Drug Administration (FDA)
Eficacitatea Retevmo în tratamentul cancerului tiroidian RET pozitiv de fuziune la adulți și pacienți pediatri cu vârsta de 12 ani și peste a fost evaluată într-un studiu care a înscris 19 pacienți cu cancer tiroidian RET pozitiv, care au fost refractari la iod radioactiv (RAI), dacă opțiunea de tratament corespunzătoare și a primit anterior un alt tratament sistemic și 8 pacienți cu carcinom tiroid RET pozitiv de fuziune, refractari la RAI, dar care nu au primit nicio terapie suplimentară.
ORR, pentru cei 19 pacienți tratați anterior, a fost de 79%. În 87% din cazurile de răspuns la tratament, durata a fost de cel puțin șase luni. La cei 8 pacienți care nu au primit nici o altă terapie decât RAI, ORR a fost de 100%.
La 75% dintre pacienți, răspunsul a durat cel puțin șase luni. Cele mai frecvente reacții adverse ale Retevmo au fost creșterea enzimelor aspartat aminotransferază (AST) și alanină aminotransferază (ALT) în ficat, creșterea glicemiei, scăderea numărului de globule albe, scăderea albuminei în sânge, scăderea calciului în sânge, gură uscată, diaree, creșterea creatininei, creșterea fosfatazei alcaline, hipertensiune arterială, oboseală, umflare în corp sau membre, număr scăzut de trombocite din sânge, creșterea colesterolului, erupții cutanate, constipație și scăderea sodiului în sânge.
Printre reacțiile adverse grave pe care Retevmo le poate provoca, hepatotoxicitate, hipertensiune arterială, prelungirea intervalului QT, sângerare și reacții alergice.
Retevmo a primit desemnarea medicamentelor orfane, revizuirea prioritară și terapia de descoperire de la FDA și a fost aprobată prin procesul de aprobare accelerată.