EMA a recomandat acordarea unei extinderi a indicației către Nucala (mepolizumab) ca tratament suplimentar pentru pacienții cu vârsta de 6 ani și peste cu granulomatoză eozinofilă recidivantă sau refractară cu poliangită (EGPA), o afecțiune rară care cauzează vasculită (o inflamație cronică arterelor și venelor mici până la mijlocii)

Vasele inflamate pot afecta diferite organe, inclusiv plămâni, inimă, piele, sistemul nervos și tractul gastro-intestinal. Se estimează că între 0.18 și 4 cazuri noi la 1 milion de persoane sunt diagnosticate în fiecare an cu EGPA (cunoscut și sub numele de sindrom Churg-Strauss).

Prevalența generală a bolii este estimată a fi între 5.3 și 38 la 1 milion de persoane.

BOLI RARE? Pentru a afla mai multe, vizitați standul UNIAMO - FEDERAȚIA ITALIANĂ DE BOLI RARE LA EXPOZIȚIA DE URGENȚĂ

EMA susține extinderea Nucala (mepolizumab): în prezent, majoritatea pacienților cu EGPA sunt tratați cu corticosteroizi antiinflamatori

Cu toate acestea, atunci când pacienții utilizează corticosteroizi pe termen lung, pot duce la efecte secundare, cum ar fi probleme oculare, creșterea în greutate, creșterea zahărului din sânge, subțierea oaselor și risc crescut de infecții bacteriene, fungice și virale.

Alte opțiuni de tratament utilizate pentru combaterea bolii și a simptomelor acesteia includ medicamente imunosupresoare (adică medicamente care reduc activitatea sistemului imunitar).

De asemenea, pot provoca reacții adverse grave. Există o nevoie medicală nesatisfăcută de noi tratamente pentru boală.

Nucala este deja aprobat în Uniunea Europeană (UE) pentru a trata pacienții cu vârsta de 6 ani și peste cu un anumit tip de astm numit astm eozinofil.

Mepolizumab este substanța activă din Nucala

Este un anticorp monoclonal uman care se atașează la o proteină specifică găsită în organism numită interleukina-5 (IL-5). IL-5 promovează producerea și creșterea eozinofilelor (tip de celule albe care sunt implicate în cauzarea EGPA).

Prin atașarea la IL-5, mepolizumab îi blochează acțiunea și, prin urmare, reduce numărul de eozinofile.

Acest lucru ajută la reducerea inflamației, rezultând în ameliorarea simptomelor EGPA.

Avizul comitetului EMA pentru medicamente umane (CHMP) se bazează pe datele dintr-un studiu randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, care a investigat siguranța și eficacitatea mepolizumab în tratamentul EGPA recidivant sau refractar la 136 de pacienți adulți pe un corticosteroid stabil. terapie pe o perioadă de 52 de săptămâni.

Pacienții au primit 300 mg de mepolizumab sau placebo administrat subcutanat la fiecare patru săptămâni, continuând în același timp terapia lor zilnică stabilă cu corticosteroizi orali.

Începând cu săptămâna 4, doza de corticosteroizi a fost redusă în timpul perioadei de tratament de 52 de săptămâni.

Pacienții adulți tratați cu mepolizumab au obținut un timp de remisie semnificativ mai mare (adică o perioadă fără semne sau simptome de boală după tratament) atât în ​​săptămâna 36, ​​cât și în săptămâna 48, comparativ cu pacienții care au primit placebo.

În plus, o proporție semnificativ mai mare de pacienți tratați cu mepolizumab a obținut remisie atât în ​​săptămâna 36, ​​cât și în săptămâna 48, comparativ cu placebo.

Datele de siguranță și eficacitate la copii au fost extrapolate din studiile clinice cu pacienți adulți.

Ca parte a recomandării sale, CHMP a solicitat companiei să efectueze un studiu de siguranță ulterior aprobării (PASS) pentru a colecta date suplimentare privind utilizarea Nucala la copiii cu vârsta cuprinsă între 6-17 ani cu EGPA.

Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Nucala (mepolizumab) în studiile clinice au inclus reacții de hipersensibilitate și administrare, infecții, dureri de gât, cefalee și tulburări respiratorii

Avizul adoptat de CHMP la reuniunea sa din septembrie 2021 este un pas intermediar pe calea Nucala către accesul pacienților în această nouă indicație.

Avizul CHMP va fi trimis acum Comisiei Europene pentru adoptarea unei decizii privind o autorizație de introducere pe piață la nivelul UE.

Odată ce a fost acordată o autorizație de introducere pe piață, deciziile cu privire la preț și rambursare vor avea loc la nivelul fiecărui stat membru, luând în considerare rolul / utilizarea potențială a acestui medicament în contextul sistemului național de sănătate al țării respective.

Citiți și:

Sindromul Guillain-Barré, neurolog: „Nicio legătură cu Covid sau Vaccin”

Toracoschizis congenitale rare: prima chirurgie pediatrică la spitalul german din Jeddah

Boli rare: o nouă speranță pentru boala Erdheim-Chester

Boli rare, sindromul portului plutitor: un studiu italian despre biologia BMC

Sursa:

EMA - site-ul oficial