Medulloblastom: Cercetătorii din spitalele din universitățile Tor Vergata, Sapienza și Trento au descoperit mecanismul celei mai agresive forme a bolii și au identificat medicamente care să blocheze creșterea acesteia

Noua speranță pentru tratarea meduloblastomului, cea mai frecventă tumoare malignă pe creier la copii

Cercetătorii de la Spitalul de Copii Bambino Gesù, în colaborare cu universitățile din Tor Vergata, Sapienza și Trento, au descoperit mecanismul care declanșează cea mai agresivă formă a bolii și au identificat două medicamente cu potențialul de a bloca creșterea cancerului și metastaze.

Studiul, susținut în întregime de AIRC, tocmai a fost publicat în revista științifică internațională Acta Neuropathologica.

Medulloblastomul este o tumoare malignă pe creier cu o incidență în Italia de aproximativ 7 copii afectați la milion

Rata generală de supraviețuire este în prezent de 80% pentru pacienții cu risc „standard”; din păcate, cifra scade la 30-60% pentru pacienții cu risc crescut.

Această tumoră se formează în cerebel, zona sistemului nervos situată la baza creierului și responsabilă pentru controlul echilibrului și coordonarea mișcării.

Tratamentul pentru medulloblastom implică îndepărtarea chirurgicală a tumorii, urmată de radioterapie și chimioterapie.

Principalul obstacol în calea tratamentului este însă prezența celulelor stem canceroase care sunt rezistente la radio și chimioterapie și au capacitatea de a se infiltra și răspândi în spinal cordonul bolnavilor tineri.

O nouă cale terapeutică pentru această tumoră pediatrică, în special pentru „Grupul 3”, forma cu cel mai mare risc de deces (care apare în mai mult de 40% din cazuri în decurs de 5 ani de la diagnostic), provine din rezultatele cercetărilor efectuate în laboratoare din Zona de Oncohaematologie a Bambino Gesù.

Studiul, coordonat de directorul Medicinii Experimentale și de Precizie și al Zonei de Oncohaematologie a Spitalului de Pediatrie al Sfântului Scaun, Prof. Franco Locatelli, și de Prof. Francesco Cecconi, a fost realizat în colaborare cu Universitățile din Roma „Tor Vergata ”și„ Sapienza ”și Universitatea din Trento. Primul autor este Francesca Nazio, cercetător la Bambino Gesù.

Echipa de oameni de știință a identificat un nou mecanism molecular, a cărui modificare este responsabilă pentru agresivitatea meduloblastomului

În special, s-a descoperit că în tumorile din grupa 3, proteina AMBRA1 este produsă la niveluri excesive și, ca rezultat, toate procesele reglementate de aceasta (autofagie și identitate stem) funcționează anormal.

Ca urmare a unui exces de AMBRA 1, mecanismul utilizat de celule pentru a scăpa de componentele deteriorate (autofagie) este îmbunătățit, iar celulele canceroase profită de acest lucru pentru a supraviețui și a prolifera.

În plus, excesul de AMBRA 1 menține celulele într-o stare stem, ceea ce, pe de o parte, le ajută să se replice mai repede, acumulându-se în țesuturile de origine și formând mase tumorale mari și, pe de altă parte, le ajută în capacitatea lor de a migrează și formează metastaze.

Pe baza acestor rezultate de laborator, cercetătorii au arătat, de asemenea, că combinația a două medicamente (un inhibitor al autofagiei și un inhibitor al factorului de stemness STAT3) poate bloca nu numai creșterea tumorii, ci și capacitatea sa de a produce metastaze.

Proteina AMBRA1 a fost deja identificată de aceeași echipă de cercetători Bambino Gesù ca un oncosupresor puternic în alte tipuri de cancer la copii și adulți, datorită rolului său direct în reglarea ciclului celular.

Acest pas înainte în cercetare îl propune și ca o țintă foarte relevantă.

Medulloblastoma, explicație de prof. Francesco Cecconi

„Mulți copii au deja metastaze în momentul diagnosticului, ceea ce face esențială dezvoltarea unor terapii mai eficiente”, explică Francesco Cecconi, cercetător la Bambino Gesù și profesor titular la Universitatea din Roma „Tor Vergata”.

„Pentru pacienții cu medulloblastom din grupa 3, care au adesea un prognostic slab, este urgent să se integreze noi opțiuni de tratament și, bineînțeles, dacă se confirmă în aplicația clinică, rezultatele noastre ar putea duce la o terapie personalizată pentru această formă agresivă de creier tumora ”.

Citiți și:

Scleroza multiplă recidivantă (RRMS) la copii, UE aprobă teriflunomida

Pediatrie: cazuri grave de diabet de tip 1 în Liguria s-au dublat de la începutul pandemiei Covid

Sursa:

Bambino Gesù - site-ul oficial