Редкие заболевания, EMA рекомендует продлить показания к применению меполизумаба против EGPA, редкого аутоиммунного воспалительного заболевания.
EMA рекомендовала продлить показания к применению Нукалы (меполизумаба) в качестве дополнительного лечения для пациентов в возрасте 6 лет и старше с ремиттирующим или рефрактерным эозинофильным гранулематозом с полиангиитом (EGPA), редким заболеванием, вызывающим васкулит (хроническое воспаление). мелких и средних артерий и вен)
Воспаленные сосуды могут поражать различные органы, включая легкие, сердце, кожу, нервную систему и желудочно-кишечный тракт. По оценкам, от 0.18 до 4 новых случаев на 1 миллион человек ежегодно диагностируется с EGPA (также известный как синдром Чарджа-Стросса).
Общая распространенность болезни оценивается от 5.3 до 38 на 1 миллион человек.
EMA поддерживает расширение Nucala (меполизумаб): в настоящее время большинство пациентов с EGPA лечатся противовоспалительными кортикостероидами.
Однако, когда пациенты используют кортикостероиды в течение длительного времени, они могут вызывать побочные эффекты, такие как проблемы с глазами, увеличение веса, высокий уровень сахара в крови, истончение костей и повышенный риск бактериальных, грибковых и вирусных инфекций.
Другие варианты лечения, используемые для контроля болезни и ее симптомов, включают иммунодепрессанты (т. Е. Лекарства, снижающие активность иммунной системы).
Они также могут вызывать серьезные побочные эффекты. Существует неудовлетворенная медицинская потребность в новых методах лечения этого заболевания.
Nucala уже одобрен в Европейском союзе (ЕС) для лечения пациентов в возрасте от 6 лет и старше с определенным типом астмы, называемым эозинофильной астмой.
Меполизумаб - активное вещество в Нукале.
Это человеческое моноклональное антитело, которое присоединяется к определенному белку, обнаруженному в организме, называемому интерлейкином-5 (ИЛ-5). ИЛ-5 способствует продукции и росту эозинофилов (тип белые клетки крови которые участвуют в возникновении EGPA).
Присоединяясь к IL-5, меполизумаб блокирует его действие и тем самым снижает количество эозинофилов.
Это помогает уменьшить воспаление, что приводит к улучшению симптомов EGPA.
Мнение комитета EMA по лекарствам для человека (CHMP) основано на данных рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования, в котором изучалась безопасность и эффективность меполизумаба при лечении рецидивирующего или рефрактерного EGPA у 136 взрослых пациентов, принимавших стабильные кортикостероиды. терапия в течение 52 недель.
Пациенты получали 300 мг меполизумаба или плацебо подкожно каждые четыре недели, продолжая при этом стабильную ежедневную пероральную терапию кортикостероидами.
Начиная с 4-й недели, доза кортикостероидов снижалась в течение 52-недельного периода лечения.
Взрослые пациенты, получавшие меполизумаб, достигли значительно большей продолжительности ремиссии (т.е. периода без признаков или симптомов заболевания после лечения) как на 36-й, так и на 48-й неделе по сравнению с пациентами, получавшими плацебо.
Кроме того, значительно более высокая доля пациентов, получавших меполизумаб, достигла ремиссии как на 36-й, так и на 48-й неделе по сравнению с плацебо.
Данные по безопасности и эффективности у детей были экстраполированы из клинических испытаний с участием взрослых пациентов.
В рамках своей рекомендации CHMP попросил компанию провести исследование безопасности после утверждения (PASS) для сбора дополнительных данных об использовании Nucala у детей в возрасте 6-17 лет с EGPA.
Наиболее частые побочные эффекты Нукалы (меполизумаба) в клинических испытаниях включали гиперчувствительность и реакции, связанные с приемом препарата, инфекции, боль в шее, головную боль и респираторные расстройства.
Мнение, принятое CHMP на заседании в сентябре 2021 года, является промежуточным шагом на пути Nucala к доступу пациентов к этому новому показанию.
Заключение CHMP теперь будет отправлено в Европейскую комиссию для принятия решения о разрешении на продажу в масштабах ЕС.
После выдачи разрешения на продажу решения о цене и компенсации будут приниматься на уровне каждого государства-члена с учетом потенциальной роли / использования этого лекарства в контексте национальной системы здравоохранения этой страны.
Читайте также:
Синдром Гийена-Барре, невролог: «Нет связи с Covid или вакциной»
Редкий врожденный торакошизис: первая педиатрическая операция в немецкой больнице Джидды
Редкие заболевания: новая надежда на болезнь Эрдхейма-Честера
Редкие заболевания, синдром плавучей гавани: итальянское исследование биологии BMC