Длительное лечение буросумабом снижает бремя болезни у взрослых с Х-сцепленной гипофосфатемией

Редкое метаболическое заболевание костей генетического происхождения: Х-сцепленная гипофосфатемия: Kyowa Kirin Co объявила о публикации новых данных, подчеркивающих устойчивые преимущества лечения буросумабом у взрослых с Х-сцепленной гипофосфатемией (XLH), редким метаболическим заболеванием костей.

Данные показывают, что взрослые с XLH испытывают значительную боль, скованность, утомляемость, а также физические и амбулаторные функции.

Лечение буросумабом было связано со значительным улучшением по сравнению с исходным уровнем через 96 недель.

РЕДКИЕ ЗАБОЛЕВАНИЯ? ПОСЕТИТЕ СТЕНД UNIAMO - ИТАЛЬЯНСКАЯ ФЕДЕРАЦИЯ РЕДКИХ ЗАБОЛЕВАНИЙ НА EMERGENCY EXPO

Х-сцепленная гипофосфатемия: исследования

Данные получены из открытого рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования фазы 3 для оценки эффективности и безопасности препарата у взрослых с XLH.

Исследование достигло своей основной конечной точки, показав статистически значимый эффект повышения концентрации фосфата в сыворотке через 24 недели по сравнению с плацебо.

Через 24 недели группа, получавшая плацебо, перешла на новую терапию, и были собраны данные о метаболических и биохимических маркерах, результатах, сообщаемых пациентами (PRO), и показателях мобильности до 96 недель.

В этой новой публикации основное внимание уделяется результатам анализа PRO и показателей мобильности.

На 96 неделе исследование показало статистически значимые улучшения PRO по сравнению с исходным уровнем, включая индекс остеоартрита университетов Западного Онтарио и Макмастера (WOMAC), краткую форму краткого описания боли (BPI-SF) и краткую инвентаризацию усталости (BFI). . Статистически значимое улучшение функции ходьбы, измеренное с помощью теста 6-минутной ходьбы (6MWT), также наблюдалось через 96 недель по сравнению с исходным уровнем.

Ранее опубликованные данные за 48 недель также показали улучшение некоторых PRO, включая скованность и боль, а также заживление переломов или псевдотрубок.

Доктор Мария Луиза Брэнди, соавтор исследования и президент FIRMO, Флоренция, Италия, сказала: «В исследовании подчеркивается множество физических проблем, с которыми сталкиваются взрослые пациенты с XLH, включая боль, скованность, усталость и трудности при ходьбе.

Ранее было показано, что лечение улучшает гомеостаз фосфатов у взрослых пациентов с XLH по сравнению с плацебо.

Новый анализ показывает, что, несмотря на долгосрочные осложнения и физические нарушения, связанные с XLH у взрослых, эта терапия может также улучшить физическую функцию и качество жизни взрослых с XLH в долгосрочной перспективе ».

Томохиро Судо, исполнительный директор отдела глобальной продуктовой стратегии Kyowa Kirin, сказал: «Kyowa Kirin стремится улучшить жизнь людей с XLH и их семей.

Мы усердно работаем, чтобы лучше понимать, управлять и лечить XLH.

Эти важные новые данные подчеркивают множество физических проблем, с которыми люди с XLH сталкиваются каждый день, каковы их неудовлетворенные потребности и как Kyowa Kirin преследует свою цель - заставить людей улыбаться ».

Данные были опубликованы в журнале BMJ RMD Open, Rheumatic and Musculoskeletal Diseases. Буросумаб разрешен в Европе для лечения XLH у детей и подростков в возрасте от 1 до 17 лет с рентгенологическими признаками заболевания костей и у взрослых.

Это лекарство подлежит дополнительному мониторингу.

ИНФОРМАЦИЯ О ГИПОФОСФАТЕМИИ, СВЯЗАННАЯ С X-LINK

Х-сцепленная гипофосфатемия (XLH) - редкое генетическое заболевание, которое вызывает аномалии костей, мышц и суставов.

Хотя XLH не имеет потенциально фатальных последствий, из-за своей хронической и прогрессирующей природы он является бременем для пациента на всю жизнь и может серьезно снизить качество жизни человека.

Люди с XLH имеют генетический дефект на Х-хромосоме, который вызывает чрезмерную потерю фосфата с мочой и недостаточное всасывание фосфата в кишечнике из-за избытка гормона, известного как фактор роста фибробластов-23 (FGF23), что приводит к хронически низким уровням фосфата в крови.

Фосфат - это минерал, который играет важную роль в поддержании адекватного уровня энергии в организме, в функции мышц и в формировании костей и зубов.

Хотя от XLH нет лекарства, методы лечения, направленные на восстановление нормального уровня фосфата в организме, могут помочь улучшить симптомы болезни.

XLH - наиболее распространенная форма наследственного рахита.

Иногда он может появиться у людей, у которых нет семейной истории болезни, но обычно передается от родителей, которые являются носителями мутировавшего гена.

О БУРОСУМАБЕ

Это инновационное лечение было создано и разработано Kyowa Kirin и представляет собой рекомбинантное человеческое моноклональное антитело IgG1, направленное против фосфатурирующего гормона FGF23 (фактор роста фибробластов 23).

FGF23 - это гормон, который снижает уровень фосфата в сыворотке крови, регулируя выведение фосфата и выработку активного витамина D почками.

Чрезмерная экскреция фосфата почками и последующая гипофосфатемия, которая возникает при Х-связанной гипофосфатемии (XLH), вызывается чрезмерными уровнями и активностью FGF23.

Препарат предназначен для связывания с FGF23 и, таким образом, ингибирования его биологической активности. Блокируя избыток FGF23 у пациентов, это моноклональное антитело направлено на увеличение реабсорбции фосфата почками и увеличение выработки витамина D, что положительно влияет на всасывание фосфата и кальция в кишечнике.

Буросумаб доступен для клинического применения с 2018 года.

Первое одобрение было получено Европейской комиссией, которая дала условное разрешение на это новое лечение XLH с рентгенографическим подтверждением болезни костей у детей от одного года и подростков с растущей скелетной системой.

В 2020 году это разрешение было распространено на взрослых и подростков, у которых завершился рост скелета. В Италии он доступен с 2019 года (OJ 208 от 05).

С сентября 2020 года он показан для лечения Х-сцепленной гипофосфатемии (XLH) у детей и подростков в возрасте от 1 до 17 лет с рентгенологическими признаками заболевания костей и у взрослых.

В Италии возмещение ограничивается лечением детей в возрасте от 1 до 12 лет с рентгенографическим подтверждением болезни костей и до достижения зрелости скелета.

С мая 2021 года он доступен для самоуправления.

Он одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для пациентов с XLH в возрасте от 6 месяцев и Министерством здравоохранения Канады для пациентов с XLH в возрасте от 1 года.

В 2019 году стоимость буросумаба в форме для самостоятельной инъекции для лечения гипофосфатемического рахита, связанного с FGF23, и гипофосфатемической остеомаляции была возмещена Национальным медицинским страхованием Японии (NHI).

В январе 2020 года Swissmedic одобрила его использование для лечения XLH у взрослых, подростков и детей (от одного года и старше).

В июне 2020 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило его для пациентов от двух лет и старше с индуцированной опухолью остеомаляцией (TIO), редким заболеванием, характеризующимся развитием опухолей, которые вызывают слабость и мягкость костей.

Kyowa Kirin сотрудничала в разработке и глобальной коммерциализации на основе соглашения о сотрудничестве и лицензирования между Kyowa Kirin и Ultragenyx.

Читайте также:

Редкие заболевания, синдром плавучей гавани: итальянское исследование биологии BMC

Редкие заболевания, EMA рекомендует продлить показания к применению меполизумаба против EGPA, редкого аутоиммунного воспалительного заболевания

Редкие заболевания, аномалия Эбштейна: редкое врожденное заболевание сердца

Ревматические заболевания: артрит и артроз, в чем разница?

Редкие заболевания: полипоз носа, патология, которую необходимо знать и распознать

источник:

Агентство Dire

Вас также может заинтересовать