EÚ schvaľuje teriflunomid s relaps-remitujúcou sklerózou multiplex (RRMS) u detí
Európska komisia (EK) schválila teriflunomid ako liečbu pediatrických pacientov vo veku 10 - 17 rokov s relaps-remitujúcou roztrúsenou sklerózou (RRMS)
Schválenie teriflunomidu ES je založené na údajoch zo štúdie TERIKIDY fázy 3
Schválenie potvrdzuje teriflunomid ako prvú perorálnu liečbu roztrúsenej sklerózy, ktorá má byť povolená ako liečba prvej línie u detí a dospievajúcich s SM v Európskej únii.
Odhaduje sa, že roztrúsená skleróza postihuje 2.8 milióna ľudí na celom svete a postihnutých je najmenej 30,000 XNUMX detí a dospievajúcich.
Detská roztrúsená skleróza je zriedkavý stav a jej nástup sleduje priebeh relaps-remitujúcej choroby v 98% prípadov.
V porovnaní s dospelými s MS majú pediatrickí pacienti často vyššiu mieru relapsov a vyššiu záťaž lézií.
Z dôvodu skorého nástupu ochorenia sa nezvratné postihnutie a progresia do sekundárnej formy často vyskytujú v mladšom veku ako u dospelých.
Príznaky SM môžu ovplyvniť všetky aspekty života mladého človeka, od fyzického zdravia až po duševné zdravie.
Je potrebné ešte veľa urobiť, aby sa zabezpečila širšia dostupnosť možností výberu liekov, ktorých užívanie podporuje štúdie určené špeciálne pre detskú populáciu.
Práca na splnení tejto potreby sa preto zameriava na človeka s ochorením v celej jeho zložitosti a globálnosti, “uviedla Maria Trojano, profesorka neurológie na univerzite v Bari a riaditeľka neurologickej kliniky v Policlinico di Bari.
„Detská roztrúsená skleróza je stále oblasťou významného nenaplnenia lekárskej potreby“
„Dostupnosť orálnej liečby pre jej miernu formu predstavuje nepochybnú výhodu pre prijatie liečby pacientom a následne ďalšiu príležitosť z hľadiska dodržiavania terapie,“ dodal profesor Claudio Gasperini, riaditeľ UOC pre neurológiu a neurofyziopatológiu AO San Camillo Forlanini Hospital v Ríme a vedúci študijnej skupiny pre roztrúsenú sklerózu pri SIN (Talianska neurologická spoločnosť).
Teriflunomid je v EÚ schválený od roku 2013 ako liečba dospelých pacientov s relaps-remitujúcou sklerózou multiplex (RRMS).
Toto nové európske schválenie pre pediatrickú škálu mu dáva ďalší rok patentovej ochrany v Európskej únii.
Štúdia TERIKIDY fázy 3 je multicentrická, randomizovaná, dvojito zaslepená, placebom kontrolovaná štúdia paralelných skupín, do ktorej bolo zaradených 166 pediatrických pacientov s relaps-remitujúcou sklerózou multiplex v 22 krajinách sveta.
Štúdia zahŕňala skríningové obdobie (až štyri týždne), po ktorom nasledovalo dvojito zaslepené obdobie liečby (až 96 týždňov po randomizácii).
V súčasnosti prebieha otvorená predĺžená fáza štúdie TERIKIDY fázy 3.
Primárnym koncovým ukazovateľom bol čas do prvého potvrdeného klinického relapsu s vopred špecifikovanou analýzou citlivosti vrátane času do aktivity zobrazenia vysokou magnetickou rezonanciou (MRI) ako ekvivalent relapsu.
Okrem toho pacienti, ktorí ukončili dvojito zaslepené obdobie alebo mali vysokú aktivitu MRI, boli oprávnení pokračovať v otvorenom predĺžení.
Primárne výsledky účinnosti a údaje o bezpečnosti a znášanlivosti z dvojito zaslepeného obdobia základnej štúdie (až 96 týždňov po randomizácii) boli pôvodne prezentované na virtuálnom kongrese EAN 2020.
V štúdii bolo 109 a 57 pacientov randomizovaných do skupín s teriflunomidom a placebom
Primárny cieľový ukazovateľ nebol štatisticky významný s numericky nižším rizikom klinického relapsu teriflunomidu oproti placebu.
Prechod z dvojito zaslepenej na otvorenú značku pre vysokú aktivitu MRI bol vyšší, ako sa očakávalo. Výmeny boli častejšie a skôr v skupine s placebom oproti teriflunomidom.
To znížilo účinnosť štúdie pre primárny cieľový ukazovateľ.
V vopred špecifikovanej analýze citlivosti zloženého koncového bodu času do prvého klinického relapsu alebo vysokej aktivity MRI, ktorá spĺňala kritériá štúdie na prechod na otvorenú liečbu, teriflunomid významne skrátil čas do klinického relapsu alebo zmeny v dôsledku vysokej aktivity MRI v porovnaní s placebom.
Primárne sekundárne cieľové ukazovatele ukázali, že teriflunomid významne znížil počet lézií T1 so zvýšeným obsahom gadolínia (Gd) na MRI a počet nových a zväčšených T2 lézií na MRI.
V štúdii bol teriflunomid dobre tolerovaný a mal zvládnuteľný bezpečnostný profil u pediatrickej populácie.
Celkový výskyt nežiaducich udalostí (AE) a závažných nežiaducich udalostí (SAE) bol podobný v skupine teriflunomidu a placeba. V štúdii nedošlo k žiadnym úmrtiam
Nežiaduce účinky hlásené častejšie v skupine s teriflunomidom ako v skupine s placebom zahŕňali nazofaryngitídu, infekciu horných dýchacích ciest, alopéciu, parestéziu, bolesti brucha a zvýšenú hladinu kreatínfosfokinázy v krvi (= 3-násobok hornej hranice normy).
Prípady pankreatitídy boli hlásené u veľmi malého počtu pacientov liečených teriflunomidom v porovnaní so žiadnym v skupine s placebom v dvojito zaslepenej fáze.
U pediatrických pacientov liečených teriflunomidom v otvorenej fáze štúdie boli hlásené ďalšie dva prípady pankreatitídy a jeden prípad závažnej akútnej pankreatitídy (s pseudopapilómom).
Prehĺbiť:
Prvý prípad meningitídy spojenej s SARS-CoV-2. Prípadová správa z Japonska