Taliansko: novorodenec dostáva Zolgesmu, inovatívny liek proti Sma (spinálna svalová atrofia)

Sma (spinálna svalová atrofia): malý pacient trpiaci Sma (spinálna svalová atrofia), ktorému bola v Puglii 12. januára po prvýkrát podaná novátorská droga Zolgesma v pediatrickej nemocnici Giovanniho XXIII. Nemocnice Policlinico - univerzita v Bari, darí sa mu, ale stále je pod prísnym klinickým monitorovaním.

Sma (spinálna svalová atrofia), Zolgesma podávaná infúziou apuliánskemu dieťaťu

Toto je prvé dieťa z Apúlie, tretie v Taliansku a najmladšie, ktoré kedy podstúpilo liečbu, ktorá sa uskutočnila vo veku 3 mesiacov, a ktoré malo prístup k génovej terapii.

Toto je inovatívny liek, príklad sofistikovaného genetického inžinierstva aplikovaného v lekárskej oblasti na liečbu choroby, ktorá mala pred nedávnym príchodom nových terapeutických stratégií trvale smrteľný výsledok do dvoch rokov života, “vysvetľujú neurológovia z detských nemocníc. , Delio Gagliardi a Pasquale Conti.

Génová terapia predstavuje možnosť liečby, ktorá okrem iných dnes používaných terapeutických možností pôsobí na korekciu génového defektu jediným podaním počas života a je zaradená do zoznamu liekov, ktoré môžu byť hradené národnými zdravotnú službu na liečbu počas prvých šiestich mesiacov života pacientov s genetickou diagnózou alebo klinickou diagnózou chrbticovej svalová atrofia typu 1″.

Na podstúpenie liečby bolo novorodenec podrobený predbežným testom v rotterdamskom laboratóriu, ktoré zhromažďuje vzorky krvi z celej Európy.

Medzitým sa zdravotnícki pracovníci zúčastnili školení farmaceutickej spoločnosti.

Droga prispôsobená hmotnosti malého pacienta bola objednaná v nemocničnej lekárni a behom niekoľkých dní bola odoslaná z európskeho distribučného centra v Írsku a uskladnená v lekárni pri teplote -70 stupňov.

Dieťaťu bol potom tento liek podaný infúziou a teraz je pod prísnym klinickým monitorovaním.

Prečítajte si tiež:

Detská zdravotná starostlivosť: Objav nemocnice Bambino Gesù na detskej motorovej rehabilitácii

10 krokov na vykonanie správnej imobilizácie chrbtice pacienta s traumou

Koronavírus a eugenika? Imunita stáda a práva zdravotne postihnutých osôb

zdroj:

Agentúra Dire

Tiež sa vám môže páčiť