Zriedkavé ochorenia, EMA odporúča rozšírenie indikácie pre mepolizumab proti EGPA, zriedkavej autoimunitnej zápalovej poruche
EMA odporučila poskytnúť rozšírenie indikácie na Nucalu (mepolizumab) ako prídavnú liečbu pre pacientov vo veku 6 rokov a starších s relaps-remitujúcou alebo refraktérnou eozinofilnou granulomatózou s polyangiitídou (EGPA), zriedkavou poruchou, ktorá spôsobuje vaskulitídu (chronický zápal malých až stredne veľkých tepien a žíl)
Zapálené cievy môžu postihnúť rôzne orgány, vrátane pľúc, srdca, pokožky, nervového systému a gastrointestinálneho traktu. Odhaduje sa, že s 0.18 až 4 novými prípadmi na 1 milión ľudí je každoročne diagnostikovaných EGPA (známy tiež ako Churgov-Straussov syndróm).
Celková prevalencia ochorenia sa odhaduje na 5.3 až 38 na 1 milión ľudí.
EMA podporuje rozšírenie lieku Nucala (mepolizumab): v súčasnosti je väčšina pacientov s EGPA liečená protizápalovými kortikosteroidmi
Keď však pacienti používajú kortikosteroidy dlhodobo, môžu to mať vedľajšie účinky, ako sú problémy s očami, prírastok hmotnosti, vysoká hladina cukru v krvi, rednutie kostí a zvýšené riziko bakteriálnych, plesňových a vírusových infekcií.
Medzi ďalšie možnosti liečby používané na kontrolu choroby a jej symptómov patria imunosupresíva (tj. Lieky, ktoré znižujú aktivitu imunitného systému).
Môžu tiež spôsobiť vážne vedľajšie účinky. Existuje neuspokojená lekárska potreba nových liečebných postupov pre túto chorobu.
Nucala je už schválená v Európskej únii (EÚ) na liečbu pacientov vo veku 6 rokov a starších s konkrétnym typom astmy nazývaným eozinofilná astma.
Mepolizumab je účinná látka v Nucale
Je to ľudská monoklonálna protilátka, ktorá sa viaže na špecifický proteín nachádzajúci sa v tele nazývaný interleukín-5 (IL-5). IL-5 podporuje produkciu a rast eozinofilov (typ biele krvinky ktoré sa podieľajú na vzniku EGPA).
Pripojením k IL-5 mepolizumab blokuje jeho účinok, a tým znižuje počet eozinofilov.
To pomáha znižovať zápal, čo má za následok zlepšenie symptómov EGPA.
Stanovisko Výboru pre humánne lieky (CHMP) agentúry EMA je založené na údajoch z randomizovanej, dvojito zaslepenej, placebom kontrolovanej štúdie, ktorá skúmala bezpečnosť a účinnosť mepolizumabu v liečbe relabujúceho alebo refraktérneho EGPA u 136 dospelých pacientov na stabilnom kortikosteroide terapia trvajúca 52 týždňov.
Pacienti dostávali 300 mg mepolizumabu alebo placeba podávaných subkutánne každé štyri týždne, pričom pokračovali v stabilnej dennej terapii perorálnymi kortikosteroidmi.
Od 4. týždňa sa dávka kortikosteroidu počas 52-týždňového liečebného obdobia znižovala.
Dospelí pacienti liečení mepolizumabom dosiahli v 36. aj 48. týždni signifikantne dlhší akumulovaný čas v remisii (tj. Obdobie bez prejavov alebo symptómov choroby po liečbe) v porovnaní s pacientmi, ktorí dostávali placebo.
Navyše signifikantne vyšší podiel pacientov liečených mepolizumabom dosiahol remisiu v 36. aj 48. týždni v porovnaní s placebom.
Údaje o bezpečnosti a účinnosti u detí boli extrapolované z klinických štúdií s dospelými pacientmi.
V rámci svojho odporúčania výbor CHMP požiadal, aby spoločnosť vykonala postbezpečnú štúdiu bezpečnosti (PASS) s cieľom zhromaždiť dodatočné údaje o používaní Nucaly u detí vo veku 6-17 rokov s EGPA.
Medzi najčastejšie vedľajšie účinky lieku Nucala (mepolizumab) v klinických skúšaniach patrili hypersenzitivita a reakcie súvisiace s podávaním, infekcie, bolesť krku, bolesť hlavy a respiračné poruchy
Stanovisko, ktoré výbor CHMP prijal na svojom zasadnutí v septembri 2021, je prechodným krokom na ceste spoločnosti Nucala k prístupu pacienta k tejto novej indikácii.
Stanovisko výboru CHMP bude teraz zaslané Európskej komisii na prijatie rozhodnutia o registrácii lieku v celej EÚ.
Po udelení rozhodnutia o registrácii sa budú rozhodovať o cene a náhrade na úrovni každého členského štátu, pričom sa zohľadní potenciálna úloha/použitie tohto lieku v kontexte národného zdravotného systému danej krajiny.
Prečítajte si tiež:
Guillain-Barrého syndróm, neurológ: „Žiadny odkaz na Covid alebo vakcínu“
Zriedkavé vrodené torakoschízy: prvá detská chirurgia v nemeckej nemocnici v Džidde
Zriedkavé choroby: Nová nádej pre Erdheim-Chesterovu chorobu
Zriedkavé choroby, syndróm plávajúceho prístavu: talianska štúdia o biológii BMC