Princíp zdieľania údajov sa datuje do začiatku vedeckého objavu - výskumníci z rôznych disciplín a krajín vytvárajú spoluprácu, učia sa od iných, identifikujú nové vedecké príležitosti a pracujú na tom, aby sa novoobjavené informácie stali spoločnými poznatkami a praktickými pokrokmi. Ak sa výskum týka dobrovoľníkov, ktorí súhlasia s účasťou na klinických skúškach na testovanie nových liekov, zariadení alebo iných zásahov, táto zásada zdieľania údajov správne preberá úlohu etického mandátu. Títo účastníci sú často informovaní o tom, že takýto výskum nemusí priamo ťažiť z nich, ale môže ovplyvniť životy iných. Ak sa klinická výskumná komunita nedokáže podeliť o to, čo sa naučilo, čo umožňuje, aby údaje zostali nepublikované alebo neohlásené, vedci odmietajú sľub účastníkom klinických skúšok, strácajú čas a zdroje a ohrozujú verejnú dôveru.

V rámci verejného a súkromného sektora sa Spojené štáty stále viac zameriavajú na zdieľanie údajov, a to aj prostredníctvom smerníc z Bieleho domu, aby zabezpečili, že cenné vedecké údaje získané s federálnymi finančnými prostriedkami sú verejne dostupné a použiteľné. 1 Ako najväčší verejný donor biomedicínskeho výskumu (NIH) má osobitnú zodpovednosť za zdieľanie údajov pri ochrane záujmov výskumných pracovníkov a účastníkov výskumu.

Ministerstvo zdravotníctva a ľudských služieb USA (HHS) dnes navrhlo pravidlo2 na implementáciu požiadaviek zákona o zmenách a doplneniach zákona o potravinách a liekoch spoločnosti 2007 (FDAAA), ktoré vyžadujú verejné zdieľanie súhrnných údajov z určitých klinických skúšok liekov regulovaných FDA a zariadenia.3 Takéto súhrnné údaje by museli zahŕňať demografické a iné základné charakteristiky účastníkov, údaje o primárnych a sekundárnych výsledkoch a informácie o nežiaducich udalostiach. Napriek tomu, že FDAAA s takouto požiadavkou existuje už niekoľko rokov, navrhované nariadenie po jeho dokončení objasní požiadavky a rozšíri ich spôsobom, ktorý umožňuje zákon. HHS sa snaží získať verejný komentár2 s cieľom informovať o konečnom obsahu nariadení.

Vedecká komunita má neuspokojivé výsledky pri šírení výsledkov klinických skúšok. Mnohé faktory môžu prispieť k týmto zlým publikálnym sadzbám, vrátane niektorých, ktoré sú mimo kontroly výskumných pracovníkov. Napriek maximálnemu úsiliu vyšetrovateľov, výsledky niektorých pokusov nemusia nikdy dosiahnuť prah, ktorý sa považuje za potrebný na to, aby si zaslúžili pozornosť redaktorov časopisov a čitateľov. Dokonca aj publikované výsledky sa môžu sústrediť iba na najzávažnejšie zistenia vyšetrovateľov. Iné prostriedky na zdieľanie takýchto údajov sú potrebné, pretože reálna a potenciálna ujma môže byť dôsledkom neúplného zverejnenia výsledkov klinických skúšok. Avšak ťažkosti s dosiahnutím publikácie vo vedeckých časopisoch o negatívnych výsledkoch nemožno úplne viniť. Nedávna analýza klinických štúdií 400 ukázala, že 30% nedošlo k zdieľaniu výsledkov prostredníctvom publikácie alebo prostredníctvom výsledkov oznamovania v klinických štúdiách v rámci 4 rokov dokončenia. 4 Toto je vážna otázka a navrhované pravidlo podčiarkuje zámer NIH podniknúť silné kroky na podporu včasného šírenia výsledkov klinických skúšok.

Bez prístupu k úplným informáciám o konkrétnej vedeckej otázke vrátane negatívnych alebo nepresvedčivých údajov môžu byť iniciované duplicitné štúdie, ktoré zbytočne ohrozujú pacientov alebo ich vystavujú zásahom, o ktorých je známe, že sú neúčinné pre špecifické použitie. Ak sa vykonajú viaceré súvisiace štúdie, ale sú hlásené iba pozitívne výsledky, predpojatosť publikácie môže skresliť dôkazovú základňu. Neúplné poznatky potom môžu byť začlenené do klinických pokynov a starostlivosti o pacienta. Jedným z najväčších škôd z dôvodu nezverejnenia výsledkov však môže byť narušenie dôveryhodnosti poskytovanej výskumníkom účastníkmi skúšok a, ak sa používajú verejné prostriedky, daňoví poplatníci.

Úsilie o sprístupnenie informácií získaných z verejných klinických skúšok prebiehalo takmer za desaťročie 2. V publikácii 2000 v nadväznosti na prijatie zákona o modernizácii FDA pre spoločnosť 1997 založila spoločnosť NIH spoločnosť ClinicalTrials.gov, verejnú databázu prevádzkovanú Národnou knižnicou medicíny NIH. V databáze 2007 rozšírila FDAAA podmnožinu klinických štúdií, ktoré sa vyžadujú na registráciu v rámci dní registrácie prvého účastníka. Registrácia 21 zahŕňa predloženie dôležitých informácií o skúmanom stave, testovaných intervenciách, kritériách prijímania a umiestnení skúšobných miest do klinických štúdií. gov. Tieto informácie umožňujú pacientom a klinickým lekárom, aby v súčasnosti našli skúšky prijímania zamerané na podmienky osobitného záujmu; viac ako 3 57 unikátni návštevníci pristupujú na stránku každý deň. FDAAA tiež s určitými výnimkami povoľuje, aby základné súhrnné výsledky z registrovaných skúšok schválených produktov boli predložené do databázy vo všeobecnosti v priebehu roka 000 od ukončenia zberu údajov primárnych výsledkov. Viac záznamov o výsledkoch 1 14 už bolo zverejnených, ale hlásenie výsledkov sa zatiaľ nestalo rutinou v rámci klinického výskumu.

Podskupina klinických skúšok podliehajúcich navrhovanému nariadeniu FDAAA zahŕňa určité kontrolované intervenčné štúdie s liekmi, biologickými výrobkami a zariadeniami, ktoré sú regulované FDA; sú vylúčené štúdie fáz 1 o liekoch a biologických výrobkoch a malé štúdie uskutočniteľnosti pomôcok. Údaje z krytých klinických skúšok musia byť predložené bez ohľadu na to, kto financuje alebo vykoná skúšku. Hoci FDAAA v súčasnosti vyžaduje len výsledky skúšok schválených výrobkov, umožňuje spoločnosti HHS rozšíriť rozsah pôsobnosti na neschválené výrobky. Vzhľadom na dôležitosť údajov zo skúšok liekov alebo pomôcok, ktoré nikdy nevyústili do schválenia, licencie alebo schválenia FDA, navrhuje HHS túto možnosť využiť a rozšíri rozsah predkladania výsledkov na skúšky neschválených produktov.

Podľa FDAAA, nedodržanie jej ustanovení môže mať za následok občianskoprávne pokuty vo výške $ 10 000 denne (posúdené FDA) a môže mať vplyv na financovanie federálne financovaných štúdií, ktoré sú mimo dodržiavania pravidiel. 3 Bezprostredným cieľom je aby testy financované NIH boli v súlade s týmto zákonom v súlade s 100% a NIH sa zaviazala spolupracovať s vyšetrovateľmi financovanými NIH, aby sa uistili, že chápu svoje povinnosti týkajúce sa predkladania výsledkov výskumu. Chápeme, že hlásenie výsledkov klinických skúšok si vyžaduje čas a úsilie. Údaje o všetkých predbežne stanovených výsledkoch sa musia analyzovať a požadované informácie sa musia predložiť v štruktúrovanom formáte systému na predkladanie údajov ClinicalTrials.gov, ktorý sa zdokonaľuje tak, aby bol proces čo najjednoduchší. NIH sa zaväzuje podporovať komunitu v klinických skúškach; napríklad, ClinicalTrials.gov zvyšuje dostupnosť individualizovanej, individuálnej pomoci zamestnancov počas procesu predkladania výsledkov. Prostredníctvom implementácie jasnejších požiadaviek, rozšírených podporných materiálov a zdrojov a zjednodušeného nahlasovania NIH očakáva, že vyšetrovatelia a sponzorské organizácie budú mať potrebné nástroje na poskytovanie presných, kompletných a včasných podaní výsledkov skúšok. Avšak pre príjemcov, ktorí podliehajú pozmeňujúcim a doplňujúcim aktom a nedodržiavajú sa po dostatočnom oznámení, je zákon jasný, že NIH a ďalší federatívni donori klinických skúšok musia potom zadržať ďalšie financovanie grantu a akýkoľvek budúci grant grantu. 3 In Okrem toho sa pri prehodnocovaní následných žiadostí o financovanie vezme do úvahy včasné hlásenie klinických skúšok.

Tieto požiadavky FDAAA sa týkajú zverejnenia súhrnných údajov, a nie údajov od jednotlivých účastníkov výskumu. Hodnota väčšieho prístupu k takýmto údajom na úrovni účastníkov je pravdepodobne značná a prijali sa ďalšie kroky na vytvorenie prístupov na umožnenie takého prístupu v budúcnosti pri súčasnom ochrane súkromia pacientov a rešpektovaní chránených informácií. Ústav lekárstva s podporou NIH plánuje na začiatku vydania správy 2015 vypracovať správu s odporúčaniami týkajúcimi sa zdieľania údajov na úrovni účastníkov z klinických štúdií. Niektoré inštitúty NIH už začali požadovať, aby údaje z niektorých financovaných štúdií na úrovni účastníkov boli verejne prístupné.5 Európska agentúra pre lieky tiež pracuje na širšom prístupe údajov na úrovni účastníka.6 V januári 2014 sa členom farmaceutického výskumu výrobcovia v Amerike a Európska federácia farmaceutického priemyslu a združení začali skúmať žiadosti o prístup k výskumu na úrovni pacientov na úrovni klinických štúdií. 7 Viacerí farmaceutickí výrobcovia majú alebo vyvíjajú mechanizmy na poskytovanie prístupu k anonymizovaným údajom na úrovni účastníkov z klinických štúdií. 8,9

NIH sa zaviazala zabezpečiť transparentnosť okolo každého klinického skúšania podporovaného NIH. Preto NIH dnes oznámila navrhovanú politiku registrácie a vykazovania výsledkov pre všetky klinické štúdie (intervenčné štúdie, nie pozorovacie) financované NIH, vrátane fázových štúdií 1 liekov regulovaných FDA, malých štúdií uskutočniteľnosti pomôcok a klinických skúšok intervencie, ktoré nepodliehajú predpisom FDA, ako napríklad behaviorálne intervencie.10 Pri prehodnocovaní následných žiadostí o financovanie sa zohľadní včasné hlásenie klinických skúšok.

Nastal čas, aby sme prijali éru, v ktorej sú transparentnosť a zodpovedné zdieľanie údajov spoločné hodnoty. Účastníci výskumu veria, že údaje, ktoré poskytujú, budú použité na zlepšenie zdravia mnohých. Je zodpovednosťou vyšetrovateľov a poskytovateľov finančných prostriedkov zaručiť, aby sa táto povinnosť splnila.

čítaj viac