Redke bolezni: pozitivni rezultati študije faze 3 za zdravljenje idiopatske hipersomnije
Idiopatska hipersomnija: rezultati mednarodnega kliničnega preskušanja faze 3, ki ga sponzorira Jazz Pharmaceuticals in so objavljeni v Lancet Neurology, so pokazali klinično pozitivno izboljšanje splošne resnosti simptomov idiopatske hipersomnije in bolnikov globalni vtis spremembe z dajanjem zdravila, ki ga je sam poročal. peroralna raztopina z nizko vsebnostjo natrija, kalcija, magnezija, kalija in oksibata, s splošnim varnostnim profilom, ki je skladen s tistim, o katerem poročajo pri narkolepsiji
Študija Idiopatske hipersomnije, ki je vključevala 154 bolnikov v ZDA
Študija, večcentrično randomizirano dvojno slepo, s placebom kontrolirano preskušanje, je vključevala 154 odraslih, starih od 19 do 75 let, ki so jih spremljali v 50 centrih za spanje v ZDA in 6 evropskih državah med 27. novembrom 2018 in 6. marcem 2020.
Zaradi teh dokazov je avgusta 2021 Ameriška uprava za hrano in zdravila odobrila zdravilo z nizko vsebnostjo natrijevega oksibata kot zdravilo sirote za zdravljenje idiopatske hipersomnije pri odraslih, novembra 2021 pa je bilo komercialno dostopno za to indikacijo.
REDKE BOLEZNI? OBIŠČITE STOJNICO UNIAMO – ITALIJANSKE ZVEZE ZA REDKE BOLEZNI NA EMERGENCY EXPO
Kaj je idiopatska hipersomnija?
Izraz hipersomnija se nanaša na prekomerno potrebo po spanju ali stanje stalne zaspanosti, ki moti vsakdanje življenje.
Verjetni vzroki vključujejo stanja, kot so narkolepsija, apneja v spanju, sindrom nemirnih nog, hudo pomanjkanje spanja, depresija, uporaba nekaterih zdravil (kot so pomirjevala) ali zloraba drog in alkohola.
Če vzroki za hipersomnijo podnevi, čeprav je ponoči redno spanje, niso znani, motnjo imenujemo idiopatska ali primarna hipersomnija.
Idiopatska hipersomnija je izčrpavajoča nevrološka motnja spanja, za katero je značilna kronična čezmerna dnevna zaspanost, tj. nezmožnost ostati budna in budna čez dan, kar ima za posledico nenadzorovano potrebo po spanju ali nenačrtovano zaspanost ali zaspanost.
Glavni simptomi lahko vključujejo zmedenost, razdražljivost in hudo nedejavnost pri spanju ali pijanost (dolgotrajne težave pri prebujanju s pogostim vračanjem v spanje).
Poleg tega lahko ljudje z idiopatsko hipersomnijo doživijo dolgotrajen in nepopravljiv nočni spanec, kognitivne motnje v razmišljanju in dolge, nemirne dremeže.
Preberite tudi:
Sindrom nemirnih nog: kaj je to in kako ga zdraviti
Redke bolezni: Bardet Biedlov sindrom