Дуготрајно лечење Буросумабом смањује оптерећење болести код одраслих са Кс-везаном хипофосфатемијом
Ретка метаболичка болест костију генетског порекла: хипофосфатемија повезана са Кс: Киова Кирин Цо објавила је објављивање нових података који наглашавају трајне предности лечења буросумабом код одраслих са Кс-везаном хипофосфатемијом (КСЛХ), ретком метаболичком болешћу костију
Подаци показују да одрасли са КСЛХ доживљавају значајан бол, укоченост, умор и поремећене физичке и покретне функције.
Лечење буросумабом је повезано са значајним побољшањем у односу на почетну вредност након 96 недеља.
РЕДКЕ БОЛЕСТИ? ПОСЕТИТЕ ШТАНД УНИАМО – ИТАЛИЈАНСКЕ ФЕДЕРАЦИЈЕ ЗА РЕДКЕ БОЛЕСТИ НА ВАНРЕДНОЈ ИЗЛОЖБИ
Кс-везана хипофосфатемија: истраживање
Подаци потичу из отворене, рандомизоване, двоструко слепе, плацебом контролисане студије фазе 3 да би се проценила ефикасност и безбедност лека код одраслих са КСЛХ.
Студија је испунила своју примарну крајњу тачку, показујући статистички значајан ефекат у повећању концентрације фосфата у серуму након 24 недеље, у поређењу са плацебом.
Након 24 недеље, група која је примала плацебо прешла је на нови третман и прикупљени су подаци о метаболичким и биохемијским маркерима, исходима пријављених пацијената (ПРО) и мерама мобилности до 96 недеља.
Ова нова публикација се фокусира на резултате анализе ПРО и резултата мобилности.
У 96. недељи, студија је показала статистички значајна побољшања у ПРО у поређењу са почетном линијом, укључујући Индекс остеоартритиса Западног Онтарија и Универзитета МцМастер (ВОМАЦ), Кратак инвентар бола-кратка форма (БПИ-СФ) и Кратак инвентар умора (БФИ) . Статистички значајна побољшања у функцији ходања, мерена 6-минутним тестом ходања (6МВТ), такође су примећена након 96 недеља у поређењу са почетном линијом.
Претходно објављени подаци за 48 недеља такође су показали побољшања у неким ПРО, укључујући укоченост и бол, као и зарастање прелома или пседуктура.
Др Мариа Луиса Бранди, коауторка студије и председница ФИРМО-а, Фиренца, Италија, рекла је: „Студија наглашава многе физичке изазове са којима се суочавају одрасли пацијенти са КСЛХ, укључујући бол, укоченост, умор и потешкоће при ходању.
Раније се показало да третман побољшава хомеостазу фосфата код одраслих пацијената са КСЛХ у поређењу са плацебом.
Нова анализа сугерише да, упркос дугорочним компликацијама и физичким оштећењима повезаним са КСЛХ код одраслих, ова терапија такође може дугорочно побољшати физичку функцију и квалитет живота одраслих са КСЛХ.
Томохиро Судо, извршни директор Киова Кирин одељења за глобалну стратегију производа, рекао је: „Киова Кирин је посвећен побољшању живота људи са КСЛХ и њихових породица.
Радимо марљиво на бољем разумевању, управљању и лечењу КСЛХ.
Ови важни нови подаци наглашавају многе физичке изазове са којима се људи са КСЛХ свакодневно суочавају, које су њихове незадовољене потребе и како Киова Кирин следи свој циљ, да насмеје људе.'
Подаци су објављени у часопису БМЈ РМД Опен, Рхеуматиц анд Мусцулоскелетал Дисеасес. Буросумаб је у Европи одобрен за лечење КСЛХ код деце и адолесцената узраста од 1 до 17 година са радиографским доказима болести костију, као и код одраслих.
Овај лек је подложан додатном праћењу.
ИНФОРМАЦИЈЕ О ХИПОФОСФАТЕМИЈИ ПОВЕЗАНОЈ са Кс
Кс-везана хипофосфатемија (КСЛХ) је редак генетски поремећај који узрокује абнормалности костију, мишића и зглобова.
Иако КСЛХ нема потенцијално фаталне последице, због своје хроничне и прогресивне природе он представља доживотно оптерећење за пацијента и може озбиљно да умањи квалитет живота особе.
Људи са КСЛХ имају генетски дефект на Кс хромозому који узрокује прекомеран губитак фосфата кроз урин и недовољну апсорпцију фосфата у цревима, због вишка хормона познатог као фактор раста фибробласта-23 (ФГФ23), што доводи до хронично ниских нивоа фосфата у крви.
Фосфат је минерал који игра суштинску улогу у одржавању адекватног нивоа енергије у телу, у функцији мишића и у формирању костију и зуба.
Иако не постоји лек за КСЛХ, терапије које имају за циљ да поврате нормалне нивое фосфата у телу могу помоћи у побољшању симптома болести.
КСЛХ је најчешћи облик наследног рахитиса.
Понекад се може појавити код особа које немају породичну историју болести, али је обично пренео родитељ који носи мутирани ген.
О БУРОСУМАБУ
Овај иновативни третман је креирао и развио Киова Кирин и представља рекомбинантно људско ИгГ1 моноклонско антитело усмерено против фосфатуришућег хормона ФГФ23 (фактор раста фибробласта 23).
ФГФ23 је хормон који смањује нивое серумских фосфата регулишући излучивање фосфата и активну производњу витамина Д у бубрезима.
Прекомерно излучивање фосфата путем бубрега и накнадна хипофосфатемија која се јавља код Кс-везане хипофосфатемије (КСЛХ) узрокована је прекомерним нивоима и активношћу ФГФ23.
Лек је дизајниран да се везује за ФГФ23 и тако инхибира његову биолошку активност. Блокирањем вишка ФГФ23 код пацијената, ово моноклонско антитело има за циљ да повећа бубрежну реапсорпцију фосфата и повећа производњу витамина Д, што позитивно утиче на цревну апсорпцију фосфата и калцијума.
Буросумаб је доступан за клиничку употребу од 2018.
Прво одобрење стигло је од Европске комисије, која је дала условно одобрење за овај нови третман за КСЛХ са радиографским доказима о болести костију код деце од годину дана и адолесцената са растућим коштаним системима.
2020. године ово овлашћење је проширено на одрасле и адолесценте који су завршили скелетни раст. У Италији је доступан од 2019. године (ОЈ 208 од 05.).
Од септембра 2020. индикован је за лечење Кс-везане хипофосфатемије (КСЛХ) код деце и адолесцената узраста 1-17 година са радиографским доказима болести костију, као и код одраслих
У Италији, рефундација је ограничена на лечење деце између 1 и 12 година, са радиографским доказима о болести костију и док се не достигне зрелост скелета.
Од маја 2021. доступан је за самоуправљање.
Одобрена је од стране америчке Управе за храну и лекове (ФДА) за пацијенте са КСЛХ од 6 месеци старости и од стране Хеалтх Цанада за пацијенте са КСЛХ од 1 године.
У 2019. години, јапанско национално здравствено осигурање (НХИ) надокнадило је буросумаб, у облику самоињектирања за лечење хипофосфатемичног рахитиса повезаног са ФГФ23 и хипофосфатемичке остеомалације.
У јануару 2020. Свиссмедиц је одобрио његову употребу за лечење одраслих, адолесцената и деце (година и више) са КСЛХ.
У јуну 2020. године, Управа за храну и лекове (ФДА) у САД га је одобрила за пацијенте две године и старије са тумором изазваном остеомалацијом (ТИО), ретком болешћу коју карактерише развој тумора који изазивају слабе и меке кости.
Киова Кирин је сарађивао у његовом развоју и глобалној комерцијализацији, на основу споразума о сарадњи и лиценцирању између Киова Кирин и Ултрагеник-а.
Прочитајте такође:
Ретке болести, синдром плутајуће луке: Италијанска студија о БМЦ биологији
Ретке болести, Ебстеинова аномалија: Ретка конгенитална болест срца
Реуматске болести: артритис и артроза, које су разлике?
Ретке болести: полипоза носа, патологија коју треба знати и препознати