Italien: ett nyfött barn får Zolgesma, ett innovativt läkemedel mot Sma (spinal muskelatrofi)

Sma (spinal muskelatrofi): den lilla patienten som lider av Sma (spinal muskelatrofi), som fick det innovativa läkemedlet Zolgesma för första gången i Puglia den 12 januari på Giovanni XXIII barnsjukhus vid Policlinico sjukhusuniversitet i Bari, mår bra men är fortfarande under noggrann klinisk övervakning.

Sma (spinal muskelatrofi), Zolgesma infunderas till Apulian baby

Detta är det första barnet från Puglia, det tredje i Italien och det yngsta någonsin som har genomgått behandlingen, som ägde rum vid 3 månaders ålder, som har haft tillgång till genterapi.

Detta är ett innovativt läkemedel, ett exempel på sofistikerad genteknik som tillämpas inom det medicinska området för behandling av en sjukdom som, före det nya tillkomsten av nya terapeutiska strategier, fick ett konsekvent dödligt resultat inom två år av livet, "förklarar neurologer för barn på sjukhus , Delio Gagliardi och Pasquale Conti.

Genterapi representerar en behandlingsmöjlighet som verkar på korrigering av gendefekten i en enda administrering under en livstid, utöver de andra terapeutiska alternativen som används idag, och ingår i listan över läkemedel som kan betalas av den nationella hälso- och sjukvård för behandling inom de första sex månaderna av livet av patienter med genetisk diagnos eller klinisk diagnos av ryggrads- muskelatrofi typ 1″.

För att genomgå behandlingen genomgick det nyfödda barnet preliminära tester i ett laboratorium i Rotterdam som samlar blodprover från hela Europa.

Under tiden har hälsoarbetarna deltagit i utbildning av läkemedelsföretaget.

Läkemedlet, anpassat efter vikten hos den lilla patienten, beställdes från sjukhusapoteket och transporterades inom några dagar från ett europeiskt distributionscenter i Irland och förvarades i apoteket vid en temperatur på -70 grader.

Barnet infunderades sedan med läkemedlet och är nu under noggrann klinisk övervakning.

Läs också:

Barnhälsovård: Upptäckten av Bambino Gesù-sjukhuset vid barnrehab

10 steg för att utföra en korrekt spinalimmobilisering av en traumapatient

Coronavirus och eugenik? Flockimmunitet och funktionshindrades rättigheter

källa:

Dire Agency

Du kanske också gillar