Barn / hjärntumörer: nytt hopp om behandling för medulloblastom tack vare Tor Vergata, Sapienza och Trento

Medulloblastoma: Sjukhusforskare vid universiteten Tor Vergata, Sapienza och Trento har upptäckt mekanismen för den mest aggressiva formen av sjukdomen och identifierat läkemedel för att blockera dess tillväxt

Nytt hopp för behandling av medulloblastom, den vanligaste maligna hjärntumören hos barn

Forskare vid Bambino Gesù barnsjukhus, i samarbete med universiteten i Tor Vergata, Sapienza och Trento, har upptäckt mekanismen som utlöser den mest aggressiva formen av sjukdomen och har identifierat två läkemedel med potential att blockera tillväxten av cancer och metastaser.

Studien, helt stödd av AIRC, har just publicerats i den internationella vetenskapliga tidskriften Acta Neuropathologica.

Medulloblastoma är en malign hjärntumör med en förekomst i Italien av cirka 7 barn som påverkas per miljon

Den övergripande överlevnadsgraden är för närvarande 80% för patienter med ”standard” risk. tyvärr sjunker siffran till 30-60% för högriskpatienter.

Denna tumör bildas i lillhjärnan, området i nervsystemet som ligger vid hjärnans bas och ansvarar för att kontrollera balans och koordinering av rörelse.

Behandling för medulloblastom innebär kirurgiskt avlägsnande av tumören, följt av strålbehandling och kemoterapi.

Det främsta hindret för behandling är dock förekomsten av cancerstamceller som är resistenta mot radio och kemoterapi och har förmågan att infiltrera och spridas i ryggrads- sladd av unga patienter.

En ny terapeutisk väg för denna pediatriska tumör, i synnerhet för "Grupp 3", formen med störst risk för dödsfall (förekommer i mer än 40% av fallen inom 5 år efter diagnosen), kommer från resultaten av forskning som utförts i laboratorier i Oncohaematology -området i Bambino Gesù.

Studien, som samordnades av chefen för experimentell och precisionsmedicin och för Oncohaematology -området vid Stora barns sjukhus, professor Franco Locatelli och av professor Francesco Cecconi, genomfördes i samarbete med universiteten i Rom ”Tor Vergata ”och” Sapienza ”och University of Trento. Den första författaren är Francesca Nazio, forskare vid Bambino Gesù.

Forskargruppen har identifierat en ny molekylär mekanism, vars förändring är ansvarig för aggressiviteten hos medulloblastom

I synnerhet upptäckte man att i grupp 3 -tumörer produceras AMBRA1 -proteinet vid höga nivåer och som ett resultat fungerar alla processer som regleras av det (autofagi och stamidentitet) onormalt.

Som ett resultat av ett överskott av AMBRA 1 förbättras mekanismen som används av celler för att bli av med skadade komponenter (autofagi), och cancerceller drar nytta av detta för att överleva och sprida sig.

Dessutom håller överskottet av AMBRA 1 cellerna i ett stamtillstånd, vilket å ena sidan hjälper dem att replikera snabbare, ackumuleras i ursprungets vävnader och bildar stora tumörmassor, och å andra sidan hjälper dem i sin förmåga att migrera och bilda metastaser.

Baserat på dessa laboratorieresultat visade forskarna också att kombinationen av två läkemedel (en autofagihämmare och en STAT3 -stamnessfaktorhämmare) inte bara kan blockera tumörtillväxt, utan också dess förmåga att producera metastaser.

AMBRA1 -proteinet hade redan identifierats av samma team av Bambino Gesù -forskare som en kraftfull oncosuppressor i andra barn- och vuxencancer, på grund av dess direkta roll i cellcykelreglering.

Detta ytterligare steg framåt i forskningen föreslår det också som ett mycket relevant mål.

Medulloblastoma, förklaring av prof. Francesco Cecconi

"Många barn har redan metastaser vid diagnosen, vilket gör det viktigt att utveckla effektivare terapier", förklarar Francesco Cecconi, forskare vid Bambino Gesù och professor vid universitetet i Rom "Tor Vergata".

"För patienter med grupp 3 -medulloblastom, som ofta har en dålig prognos, finns det ett akut behov av att integrera nya behandlingsalternativ och naturligtvis, om det bekräftas i klinisk tillämpning, kan våra resultat leda till en personlig behandling för denna aggressiva hjärnform. tumör".

Läs också:

Återfallande remitterande multipel skleros (RRMS) hos barn godkänner EU Teriflunomide

Barnläkemedel: Allvarliga fall av typ 1-diabetes i Ligurien fördubblades sedan början av Covid Pandemic

källa:

Bambino Gesù - officiell webbplats

Du kanske också gillar