Sällsynta sjukdomar, EMA rekommenderar förlängning av indikationen för mepolizumab mot EGPA, en sällsynt autoimmun inflammatorisk störning
EMA har rekommenderat att ge Nucala (mepolizumab) en utvidgning av indikationen som en tilläggsbehandling för patienter i åldern 6 år och äldre med återfallande eller refraktär eosinofil granulomatos med polyangiit (EGPA), en sällsynt sjukdom som orsakar vaskulit (kronisk inflammation) av små till medelstora artärer och vener)
De inflammerade kärlen kan påverka olika organ, inklusive lungor, hjärta, hud, nervsystem och mag -tarmkanalen. Det uppskattas att mellan 0.18 till 4 nya fall per 1 miljon människor diagnostiseras varje år med EGPA (även känt som Churg-Strauss syndrom).
Den totala prevalensen av sjukdomen uppskattas till mellan 5.3 och 38 per 1 miljon människor.
EMA stöder förlängning av Nucala (mepolizumab): för närvarande behandlas de flesta patienter med EGPA med antiinflammatoriska kortikosteroider
Men när patienter använder kortikosteroider på lång sikt kan de leda till biverkningar som ögonproblem, viktökning, högt blodsocker, gallring av ben och ökad risk för bakteriella, svamp- och virusinfektioner.
Andra behandlingsalternativ som används för att kontrollera sjukdomen och dess symtom inkluderar immunsuppressiva läkemedel (dvs. läkemedel som minskar immunsystemets aktivitet).
De kan också orsaka allvarliga biverkningar. Det finns ett otillfredsställt medicinskt behov av nya behandlingar för sjukdomen.
Nucala är redan godkänt i Europeiska unionen (EU) för att behandla patienter i åldern 6 år och äldre med en viss typ av astma som kallas eosinofil astma.
Mepolizumab är den aktiva substansen i Nucala
Det är en human monoklonal antikropp som fäster till ett specifikt protein som finns i kroppen som kallas interleukin-5 (IL-5). IL-5 främjar produktionen och tillväxten av eosinofiler (typ av vita blod celler som är inblandade i att orsaka EGPA).
Genom att ansluta sig till IL-5 blockerar mepolizumab dess verkan och minskar därigenom antalet eosinofiler.
Detta hjälper till att minska inflammation, vilket resulterar i förbättring av EGPA -symtom.
Yttrandet från EMA: s kommitté för humanläkemedel (CHMP) baseras på data från en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie som undersökte säkerheten och effekten av mepolizumab vid behandling av återfallande eller eldfast EGPA hos 136 vuxna patienter på en stabil kortikosteroid behandling under en period av 52 veckor.
Patienterna fick 300 mg mepolizumab eller placebo administrerat subkutant var fjärde vecka, medan de fortsatte sin stabila dagliga orala kortikosteroider.
Från och med vecka 4 minskades kortikosteroiddosen under 52-veckors behandlingsperiod.
Vuxna patienter som behandlats med mepolizumab uppnådde en betydligt längre ackumulerad remissionstid (dvs. en period utan sjukdomstecken eller symtom efter behandling) både vecka 36 och vecka 48 jämfört med patienter som fick placebo.
Dessutom uppnådde en signifikant högre andel patienter som behandlades med mepolizumab remission både vecka 36 och vecka 48 jämfört med placebo.
Säkerhets- och effektdata för barn har extrapolerats från kliniska prövningar med vuxna patienter.
Som en del av sin rekommendation begärde CHMP att företaget skulle utföra en säkerhetsstudie efter godkännande (PASS) för att samla in ytterligare data om användningen av Nucala hos barn i åldern 6-17 år med EGPA.
De vanligaste biverkningarna med Nucala (mepolizumab) i kliniska prövningar inkluderade överkänslighet och administrationsrelaterade reaktioner, infektioner, nacksmärta, huvudvärk och andningsbesvär
Det yttrande som CHMP antog vid sitt möte i september 2021 är ett mellanliggande steg på Nucalas väg till patientåtkomst i denna nya indikation.
CHMP: s yttrande kommer nu att skickas till Europeiska kommissionen för antagande av ett beslut om ett EU-omfattande godkännande för försäljning.
När ett godkännande för försäljning har beviljats kommer beslut om pris och ersättning att fattas på varje medlemsstats nivå, med beaktande av den potentiella rollen/användningen av detta läkemedel inom ramen för det nationella hälsosystemet i landet.
Läs också:
Guillain-Barrés syndrom, neurolog: 'Ingen koppling till Covid eller vaccin'
Sällsynt medfödd thoracoschisis: Första barnkirurgi vid det tyska sjukhuset i Jeddah
Sällsynta sjukdomar: nytt hopp för Erdheim-Chesters sjukdom
Sällsynta sjukdomar, flytande hamnsyndrom: en italiensk studie om BMC-biologi