Återfall-remitterande multipel skleros (RRMS) hos barn, godkänner EU teriflunomid
Europeiska kommissionen (EG) har godkänt teriflunomid som en behandling för barn i åldrarna 10-17 år med återfall-remitterande multipel skleros (RRMS)
EG-godkännande av teriflunomid bygger på data från fas 3-TERIKIDS-studien
Godkännandet bekräftar teriflunomid som den första orala behandlingen för multipel skleros som godkänns som första linjens behandling av barn och ungdomar med MS i Europeiska unionen.
Multipel skleros beräknas drabba 2.8 miljoner människor världen över och minst 30,000 XNUMX barn och ungdomar drabbas.
Pediatrisk multipel skleros är ett sällsynt tillstånd och dess uppkomst följer en återfall-remitterande sjukdomskurs i 98% av fallen.
Jämfört med vuxna med MS har pediatriska patienter ofta en högre återfall och en högre lesionsbörda.
På grund av den tidiga sjukdomsdebut förekommer ofta irreversibel funktionshinder och progression till sekundärform vid en tidigare ålder än hos vuxna.
Symtom på MS kan påverka alla aspekter av en ung persons liv, från fysisk hälsa till psykisk hälsa.
Mycket återstår att göra för att säkerställa en bredare tillgång till läkemedelsval vars användning stöds av studier utformade speciellt för den pediatriska befolkningen.
Att arbeta för att möta detta behov fokuserar därför på personen med sjukdomen i all dess komplexitet och globalitet, säger Maria Trojano, professor i neurologi vid University of Bari och chef för neurologiska kliniken vid Policlinico di Bari.
"Pediatrisk multipel skleros är fortfarande ett område med betydande outnyttjat medicinskt behov"
"Tillgängligheten av en oral behandling för dess måttliga form representerar en otvivelaktig fördel för patientens acceptans av behandlingen och följaktligen en ytterligare möjlighet när det gäller att följa behandlingen", tillade professor Claudio Gasperini, chef UOC Neurology and Neurophysiopathology AO San Camillo Forlanini Hospital i Rom och chef för SIN (Italian Society of Neurology).
Teriflunomide har godkänts i EU sedan 2013 som en behandling för vuxna patienter med återfall-remitterande multipel skleros (RRMS).
Detta nya europeiska godkännande för barnområdet ger det ytterligare ett år av patentskydd i Europeiska unionen.
Fas 3 TERIKIDS-studien är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie med flera centrum som inkluderade 166 pediatriska patienter med återfall-remitterande multipel skleros i 22 länder världen över.
Studien inkluderade en screeningperiod (upp till fyra veckor) följt av en dubbelblind behandlingsperiod (upp till 96 veckor efter randomisering).
Den öppna förlängningsfasen av fas 3 TERIKIDS-studien pågår för närvarande.
Den primära slutpunkten var tiden för första bekräftade kliniska återfall, med en förutbestämd känslighetsanalys inklusive tid till hög magnetisk resonansbildningsaktivitet (MRI) som motsvarande återfall.
Dessutom var patienter som avslutade den dubbelblinda perioden eller hade hög MR-aktivitet berättigade att fortsätta i den öppna förlängningen.
De primära effektresultaten och säkerhets- och toleransdata från den dubbelblinda studieperioden vid baslinjen (upp till 96 veckor efter randomisering) presenterades initialt vid EAN Virtual Congress 2020.
I studien randomiserades 109 respektive 57 patienter till teriflunomid respektive placebo
Det primära effektmåttet var inte statistiskt signifikant med en numeriskt lägre risk för kliniskt återfall för teriflunomid jämfört med placebo.
Övergången från dubbelblind till öppen etikett för hög MR-aktivitet var högre än förväntat. Switchar var vanligare och tidigare i gruppen placebo mot teriflunomid.
Detta minskade effekten av studien för den primära slutpunkten.
I den förutbestämda känslighetsanalysen av den sammansatta slutpunkten för tid till första kliniska återfall eller hög MR-aktivitet som uppfyller studiekriterierna för att byta till öppen markering, minskade teriflunomid signifikant tiden till kliniskt återfall eller switch på grund av hög MR-aktivitet jämfört med placebo.
De primära sekundära slutpunkterna visade att teriflunomid signifikant minskade antalet gadoliniumförstärkta (Gd) T1-lesioner per MR-skanning och antalet nya och förstorade T2-lesioner per MR-skanning.
I studien tolererades teriflunomid väl och hade en hanterbar säkerhetsprofil i den pediatriska populationen.
Den totala incidensen av biverkningar och allvarliga biverkningar var lika i teriflunomidgruppen respektive placebogruppen. Det fanns inga dödsfall i studien
AE rapporterade oftare i teriflunomidgruppen än i placebogruppen inkluderade nasofaryngit, övre luftvägsinfektion, alopeci, parestesi, buksmärta och ökat blodkreatinfosfokinas (= 3 gånger den övre normalgränsen).
Fall av pankreatit rapporterades hos ett mycket litet antal patienter som behandlades med teriflunomid jämfört med ingen i placebogruppen i den dubbelblinda fasen.
Hos pediatriska patienter som behandlades med teriflunomid i den öppna fasen av studien rapporterades ytterligare två fall av pankreatit och ett fall av svår akut pankreatit (med pseudo-papillom).
För att lära dig mer:
Första fallet av meningit associerat med SARS-CoV-2. En fallrapport från Japan