Pulmoner ve tiroid kanseri: FDA Retevmo ile tedaviyi onayladı
Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), Retevmo'yu (selpercatinib) RET geninde (Transfeksiyon sırasında yeniden düzenlenmiş) değişiklik gösteren (değişen) üç tip kanser tedavisi için onayladı.
FDA, “küçük hücreli olmayan” pulmoner karsinom tedavisinde Retevmo'yu onayladı
Özellikle, Retevmo farklı kanser türlerinin tedavisi için onaylanmıştır. Aşağıdakilere uygulanabilir:
- erişkin hastalarda yaygın küçük hücreli dışı akciğer kanseri (KHDAK)
- 12 yaş ve üstü hastalarda yayılmış ileri medüller tiroid kanseri (TCM) veya TCM
- 12 yaş ve üstü deneklerde RET füzyon-pozitif gelişmiş tiroid kanseri
Retemvo, RET genindeki değişiklikler ile kanser için onaylanan ilk spesifik tedavidir. Retevmo'nun onayı için FDA, üç kanser türünün her birini içeren hastaları içeren bir klinik araştırmanın sonuçlarına dayanıyordu.
Klinik çalışma sırasında, hastalara hastalık ilerlemesi veya kabul edilemez toksisite oluncaya kadar günde iki kez oral yoldan 160 mg Retevmo verildi. Belli bir miktarda tümör kasılması olan hastaların yüzdesini ve yanıt süresini (DOR) yansıtan genel yanıt oranı (ORR) ana etkinlik sonuç ölçütleri olarak alınmıştır.
Daha önce platin kemoterapi ile tedavi edilen RET-pozitif füzyon NSCLC'si olan 105 yetişkin hastada NSCLC tedavisinin etkinliği değerlendirilmiştir. 105 hasta için ORR% 64 idi.
Tedaviye cevap veren hastaların% 81'inde süre en az altı aydı.
FDA ve Retevmo'nun etkinliği
Retemvo'nun etkinliği, daha önce hiç tedavi edilmemiş RET-pozitif füzyon NSCLC'si olan 39 hastada da değerlendirildi. Bu hastalar için ORR% 84 idi. Tedaviye yanıt vakalarının% 58'inde süre en az altı aydı.
Yetişkinlerde ve pediatrik hastalarda MTC tedavisinde etkinlik, daha önce cabozantinib, vandetanib veya her ikisi ile tedavi edilmiş, ilerlemiş veya metastatik RET-mutant TCM'li 143 hastada ve daha önce sahip olmamış ileri veya metastatik RET-mutant TCM'li hastalarda değerlendirilmiştir. cabozantinib veya vandetanib ile tedavi edildi.
Daha önce tedavi edilen 55 hasta için ORR% 69'du. Tedaviye yanıt veren hastaların% 76'sında süre en az altı aydı.
Etkililik, daha önce tedavi edilmemiş 88 hastada da değerlendirildi. Bu hastalar için ORR% 73 idi. Tedaviye yanıt vakalarının% 61'inde süre en az altı aydı.
İlaçların Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) için etkinliği
12 yaş ve üstü erişkinlerde ve pediyatrik hastalarda füzyon pozitif RET tiroid kanseri tedavisinde Retevmo'nun etkinliği radyoaktif iyot (RAI) refrakter olan 19 füzyon pozitif RET tiroid kanseri hastası olan bir çalışmada değerlendirildi, uygun tedavi seçeneği varsa ve daha önce başka bir sistemik tedavi almış ve RAI'ye dirençli ancak ek tedavi almayan füzyon pozitif RET tiroid karsinomlu 8 hasta.
Daha önce tedavi edilen 19 hasta için ORR% 79 idi. Tedaviye yanıt vakalarının% 87'sinde süre en az altı aydı. RAI dışında herhangi bir tedavi almayan 8 hastada ORR% 100 idi.
Hastaların% 75'inde cevap en az altı ay sürmüştür. Retevmo'nun en yaygın yan etkileri, karaciğerdeki aspartat aminotransferaz (AST) ve alanin aminotransferaz (ALT) enzimlerindeki artış, kan şekerinin artması, beyaz kan hücresi sayısının azalması, kandaki albüminin azalması, kandaki kalsiyumun azalması, ağız kuruluğu, ishal, artmış kreatinin, artmış alkalin fosfataz, hipertansiyon, yorgunluk, vücutta veya uzuvlarda şişme, düşük kan trombosit sayısı, artmış kolesterol, döküntü, kabızlık ve kandaki sodyum azalması.
Retevmo'nun neden olabileceği ciddi yan etkiler arasında hepatotoksisite, yüksek tansiyon, QT aralığının uzaması, kanama ve alerjik reaksiyonlar.
Retevmo, FDA'dan yetim ilaç atama, Öncelik İnceleme ve Atılım Terapisi aldı ve hızlandırılmış onay süreci ile onaylandı.