Malattie nadir: fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), uno studio dalla Pennsylvania Üniversitesi

La fibrodisplasia ossificante progresiva (FOP) è u u n'estesa rara caratterizzata da un'estesa crescita ossea al di fuori dello scheletro normale che beklenen normali risposte del corppo anche a lesioni minori

Risulta quello che alcuni chiamano ve “ikinci şema”, che blokka il movimento articolare ve potrebbe respirazione respirazione.

Tuttavia, en yeni ve en yeni ekipler için ayrı bir ekip della Perelman Tıp Fakültesi dell'Università della Pensilvanya'nın en büyük ve en kapsamlı programlarından biridir.

En önemli değişiklikler, en kötü ihtimalle, şu anda en kötü ihtimaller arasında.

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NPJ Rejeneratif Tıp için her FOP ed è stata pubblicata oggi su için önceden hazırlanmış olası terapiler

“Anche se abbiamo fatto grandi passi avanti verso una migliore comprensione di questa malattia, questo lavoro Mostra gel la biologia di base può fornire grandi informazioni sulle terapie di medicina rigenerativa uygun”, ha affermato l'autore Principale dello asistan profesör di chirurgia ortopedica e cellula e Biologia dello sviluppo, nonché condirettore del Penn Rejeneratif Tıp Enstitüsü, Kas-iskelet Programı.

“Dal laboratuvarı, ora siamo in grado di di dimostrare che esiste il potenziale per un inter nuovo regno di terapie per i pazienti con questa condizione devastante”.

Yaklaşık 15 yaşında, ve Penn'i ziyaret edin – en büyük eğitim stüdyosu, Eileen Shore, PhD, Chirurgia Ortopedica e Genetica ve FOP ve İlgili Bozukluklar Araştırma Merkezi'nin yardımcı yönetmeni gen ACVR1 dönemi sorumlu della FOP. Quello stüdyosunda, il ekibi, tüm hücre içi koşulların tümünün kapsamına girer, her şeyin dahil olduğu tüm koşulları sağlar. all'interno del corpo.

"Tuttavia, mentre le indagini su come la mutazione FOP altera la regolazione delle karari sul destino cellesono state ampiamente perseguite negli ultimi anni, poca attenzione è stata prestata agli effetti della mutazione genetik agli effetti della mutazione genetik sul musoparautoe e. , ” ha dichiarato Sahili.

“Quest'area potesse fornire indi quest'area potesse fornire indizi'de tek başına olmayan, tek başına olmayan her bir ön hazırlık için, en önemli şey, en uygun koşullarda, en uygun koşullarda, en iyi şekilde düşünülmelidir”.

Ben hanno studiato il muscolo di topi con la stessa mutazione nel gen ACVR1 che hanno le persone con la FOP ile ilgili.

Sono konsantresi su nedeniyle tipi özgül hücre staminali del tessuto muscolare: i progenitori fibro-adipogenetic (FAP) e le cellule staminali kasları (MuSC).

Tipicamente, la riparazione delle lesioni muscolari richiede un attento denge di questi nedeniyle tipi di selül.

Il tessuto danneggiato risponde con 'espansione delle cellule FAP, recutare cellule staminali muscolari che rigenereranno il tessuto muscolare danneggiato başına che sono atama.

Dopo dopo tre giorni, i FAP muoiono, il loro lavoro è finito.

Allo stesso tempo, i MuSC passano bir uno stato più maturo ve diferenziato, chiamato fibra kasları, il movimento organizzato dei nostri muscoli için essenziale.

Nei topi con la mutazione Mourkioti, Shore e dai loro coautori, l'apoptosi – il quale le cellule FAP muoiono gel parte di una corretta rigenerazione muscolare – dönem rallentata, modaya uygun benzersiz bir tek' FAP daha fazla bilgi için geçerlidir.

MuSC'deki dengeyi değiştiremez.

Daha fazla bilgi için, şu ana kadarki en büyük kapasite, en büyük kapasiteye sahip olmak, hem de tüm bu lifler için geçerli.

“La prolungata persistenza di FAP malat all'interno del muscolo rigenerante tüm' ortamlara katkıda bulunur, alternatifler nella FOP, cheesso di contribuire alla forazione di osso ekstra-scheletrico'da en iyi şekilde kabul edilir ve onaylanır”.

“Ciò fornisce una prospettiva completamente nuova su gel si forma l'eccesso di osso ekstra-scheletrico e su gel potrebbe essere prevenuto”.

Gli attuali obiettivi per il trattamento della FOP ve concentrano sul rallentamento della crescita ossea extra-scheletrica için

Questa riderca può fornire una nuova direzione fondamentale.

“Proponiamo che gli interventi terapeutici dovrebero prendere in dikkateazione la promozione del potenziale rigenerativo dei muscoli insieme alla riduzione della formazione ossea ektopik”, hanno scritto Shore e Mourkioti.

“Rivolgendosi sia alle popolazioni di cellule staminali che al loro ruolo nell'origine della FOP, c'è la possibilità di terapie notevolmente migliorate”.

Questo studio è stato supportato dal National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (R01-AR041916-15S1, F31-AR069982), dal National Institutes of Health (R01-AR071399, NIH P30-AR069619) ve dall'International Fibrodisplasia Ossificans Progressiva Association (IFOPA).

Altri autori nello stüdyosu Alexandra Stanley, Elisia Tichy, Jacob Kocan ve Douglas Roberts'ı içeriyor.

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Kaynak:

Penn Medicine

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