EMA, vaskülite (kronik bir enflamasyon) neden olan nadir bir hastalık olan polianjitli (EGPA) relapsing-remitting veya refrakter eozinofilik granülomatozisli 6 yaş ve üzeri hastalarda ek tedavi olarak Nucala'ya (mepolizumab) endikasyonun uzatılmasını önermiştir. küçük ila orta büyüklükteki arterler ve damarlar)

İltihaplı damarlar, akciğerler, kalp, cilt, sinir sistemi ve gastrointestinal sistem dahil olmak üzere çeşitli organları etkileyebilir. Her yıl 0.18 milyon kişi başına 4 ila 1 yeni vakanın EGPA (Churg-Strauss sendromu olarak da bilinir) ile teşhis edildiği tahmin edilmektedir.

Hastalığın genel prevalansının 5.3 milyon kişide 38 ila 1 arasında olduğu tahmin edilmektedir.

NADİR HASTALIKLAR? DAHA FAZLA BİLGİ İÇİN, ACİL DURUM FUARI'NDA NADİR HASTALIKLAR İTALYA FEDERASYONU UNIAMO'YU ZİYARET EDİN

EMA, Nucala'nın (mepolizumab) uzatılmasını destekler: şu anda, EGPA'lı hastaların çoğu, anti-inflamatuar kortikosteroidlerle tedavi edilmektedir.

Ancak hastalar uzun süreli kortikosteroid kullandıklarında göz problemleri, kilo artışı, yüksek kan şekeri, kemiklerde incelme ve bakteriyel, fungal ve viral enfeksiyon riskinde artış gibi yan etkilere neden olabilir.

Hastalığı ve semptomlarını kontrol etmek için kullanılan diğer tedavi seçenekleri arasında bağışıklık sistemini baskılayan ilaçlar (yani bağışıklık sisteminin aktivitesini azaltan ilaçlar) yer alır.

Ayrıca ciddi yan etkilere neden olabilirler. Hastalık için yeni tedaviler için karşılanmamış bir tıbbi ihtiyaç vardır.

Nucala, eozinofilik astım adı verilen belirli bir astım türü olan 6 yaş ve üzeri hastaları tedavi etmek için Avrupa Birliği'nde (AB) zaten onaylanmıştır.

Mepolizumab, Nucala'daki aktif maddedir.

Vücutta bulunan interlökin-5 (IL-5) adı verilen spesifik bir proteine ​​bağlanan bir insan monoklonal antikorudur. IL-5, eozinofillerin üretimini ve büyümesini destekler (tür beyaz kan hücreleri EGPA'ya neden olan).

IL-5'e bağlanarak mepolizumab etkisini bloke eder ve böylece eozinofil sayısını azaltır.

Bu, iltihaplanmayı azaltmaya yardımcı olarak EGPA semptomlarının iyileşmesine neden olur.

EMA'nın insan ilaçları komitesinin (CHMP) görüşü, stabil bir kortikosteroid kullanan 136 yetişkin hastada mepolizumabın tekrarlayan veya dirençli EGPA tedavisinde güvenlik ve etkinliğini araştıran randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışmadan elde edilen verilere dayanmaktadır. 52 hafta boyunca tedavi.

Hastalar, stabil günlük oral kortikosteroid tedavisine devam ederken, her dört haftada bir deri altından uygulanan 300 mg mepolizumab veya plasebo aldı.

4. haftadan itibaren, 52 haftalık tedavi süresi boyunca kortikosteroid dozu azaltıldı.

Mepolizumab ile tedavi edilen yetişkin hastalar, plasebo alan hastalarla karşılaştırıldığında, hem 36. haftada hem de 48. haftada remisyonda önemli ölçüde daha fazla tahakkuk eden süre (yani tedaviden sonra hastalık belirtileri veya semptomlarının olmadığı bir dönem) elde etti.

Ek olarak, mepolizumab ile tedavi edilen hastaların önemli ölçüde daha yüksek bir oranı, plaseboya kıyasla hem 36. haftada hem de 48. haftada remisyona ulaşmıştır.

Çocuklardaki güvenlik ve etkinlik verileri, yetişkin hastalarla yapılan klinik çalışmalardan tahmin edilmiştir.

Önerisinin bir parçası olarak CHMP, şirketin EGPA'lı 6-17 yaş arası çocuklarda Nucala kullanımına ilişkin ek veri toplamak için bir onay sonrası güvenlik çalışması (PASS) gerçekleştirmesini talep etti.

Klinik çalışmalarda Nucala (mepolizumab) ile en sık görülen yan etkiler, aşırı duyarlılık ve uygulama ile ilgili reaksiyonlar, enfeksiyonlar, boyun ağrısı, baş ağrısı ve solunum bozukluklarıydı.

CHMP tarafından Eylül 2021 toplantısında kabul edilen görüş, bu yeni endikasyonda Nucala'nın hasta erişimi yolunda bir ara adımdır.

CHMP görüşü şimdi AB çapında bir pazarlama iznine ilişkin bir kararın kabul edilmesi için Avrupa Komisyonu'na gönderilecek.

Bir pazarlama izni verildikten sonra, fiyat ve geri ödeme ile ilgili kararlar, bu ilacın o ülkenin ulusal sağlık sistemi bağlamındaki potansiyel rolü/kullanımı dikkate alınarak her Üye Devlet düzeyinde alınacaktır.

Ayrıca Oku:

Guillain-Barré Sendromu, Nörolog: 'Covid Veya Aşıyla Bağlantı Yok'

Nadir Konjenital Torakozşizis: Cidde Alman Hastanesinde İlk Pediatrik Cerrahi

Nadir Hastalıklar: Erdheim-Chester Hastalığı İçin Yeni Bir Umut

Nadir Hastalıklar, Yüzen Liman Sendromu: BMC Biyolojisi Üzerine Bir İtalyan Çalışması

Kaynak:

EMA – resmi web sitesi