Nhi khoa / U não: hy vọng mới trong điều trị u nguyên bào tủy nhờ Tor Vergata, Sapienza và Trento
U nguyên bào tủy: Các nhà nghiên cứu bệnh viện với các trường Đại học Tor Vergata, Sapienza và Trento đã phát hiện ra cơ chế của dạng bệnh mạnh nhất và xác định các loại thuốc để ngăn chặn sự phát triển của nó
Hy vọng mới để điều trị u nguyên bào tủy, loại u não ác tính phổ biến nhất ở trẻ em
Các nhà nghiên cứu tại Bệnh viện Nhi đồng Bambino Gesù, phối hợp với các trường Đại học Tor Vergata, Sapienza và Trento, đã phát hiện ra cơ chế gây ra dạng bệnh mạnh nhất và đã xác định được hai loại thuốc có khả năng ngăn chặn sự phát triển của ung thư và di căn.
Nghiên cứu được hỗ trợ hoàn toàn bởi AIRC vừa được công bố trên tạp chí khoa học quốc tế Acta Neuropathologica.
U nguyên bào tủy là một loại u não ác tính với tỷ lệ mắc ở Ý là khoảng 7 trẻ em bị ảnh hưởng trên một triệu
Tỷ lệ sống sót chung hiện là 80% đối với những bệnh nhân có nguy cơ 'tiêu chuẩn'; thật không may, con số này giảm xuống còn 30-60% đối với những bệnh nhân có nguy cơ cao.
Khối u này hình thành trong tiểu não, khu vực của hệ thống thần kinh nằm ở đáy não và chịu trách nhiệm kiểm soát sự cân bằng và phối hợp vận động.
Điều trị u nguyên bào tủy bao gồm phẫu thuật cắt bỏ khối u, sau đó là xạ trị và hóa trị.
Tuy nhiên, trở ngại chính của việc điều trị là sự hiện diện của các tế bào gốc ung thư có khả năng kháng lại radio và hóa trị và có khả năng xâm nhập và lây lan trong Tủy sống dây của bệnh nhân nhỏ tuổi.
Một phương pháp điều trị mới cho khối u ở trẻ em này, đặc biệt đối với "Nhóm 3", dạng có nguy cơ tử vong cao nhất (xảy ra ở hơn 40% trường hợp trong vòng 5 năm sau khi được chẩn đoán), đến từ kết quả nghiên cứu được thực hiện trong các phòng thí nghiệm của Khu vực Oncohaematology của Bambino Gesù.
Nghiên cứu được điều phối bởi Giám đốc Y học Thực nghiệm và Chính xác và Khu vực Ung thư học của Bệnh viện Nhi của Tòa Thánh, Giáo sư Franco Locatelli, và Giáo sư Francesco Cecconi, được thực hiện với sự cộng tác của Đại học Rome “Tor Vergata ”và“ Sapienza ”và Đại học Trento. Tác giả đầu tiên là Francesca Nazio, một nhà nghiên cứu tại Bambino Gesù.
Nhóm các nhà khoa học đã xác định được một cơ chế phân tử mới, sự thay đổi của cơ chế đó là nguyên nhân gây ra sự hung hãn của u nguyên bào tủy.
Đặc biệt, người ta phát hiện ra rằng trong các khối u Nhóm 3, protein AMBRA1 được sản xuất ở mức quá mức và kết quả là tất cả các quá trình được điều chỉnh bởi nó (tự động và nhận dạng thân) hoạt động bất thường.
Do dư thừa AMBRA 1, cơ chế được tế bào sử dụng để loại bỏ các thành phần bị hư hỏng (autophagy) được tăng cường và các tế bào ung thư lợi dụng điều này để tồn tại và sinh sôi.
Ngoài ra, sự dư thừa của AMBRA 1 giữ cho các tế bào ở trạng thái gốc, một mặt giúp chúng tái tạo nhanh hơn, tích tụ trong các mô gốc và hình thành các khối u lớn, mặt khác giúp chúng có khả năng di cư và hình thành di căn.
Dựa trên các kết quả thí nghiệm này, các nhà nghiên cứu cũng chỉ ra rằng sự kết hợp của hai loại thuốc (một chất ức chế autophagy và một chất ức chế yếu tố gốc STAT3) có thể ngăn chặn không chỉ sự phát triển của khối u mà còn cả khả năng tạo ra di căn của nó.
Protein AMBRA1 đã được cùng một nhóm các nhà nghiên cứu Bambino Gesù xác định là một chất hỗ trợ điều trị ung thư mạnh trong các bệnh ung thư ở trẻ em và người lớn, do vai trò trực tiếp của nó trong việc điều hòa chu kỳ tế bào.
Bước tiến hơn nữa trong nghiên cứu này cũng đề xuất nó như một mục tiêu có liên quan cao.
U nguyên bào tủy, giải thích của GS Francesco Cecconi
Francesco Cecconi, nhà nghiên cứu tại Bambino Gesù và là giáo sư chính thức tại Đại học Rome “Tor Vergata”, giải thích: “Nhiều trẻ em đã bị di căn tại thời điểm chẩn đoán, điều đó là cần thiết để phát triển các liệu pháp điều trị hiệu quả hơn.
“Đối với những bệnh nhân bị u nguyên bào tủy Nhóm 3, thường có tiên lượng xấu, cần phải tích hợp các phương án điều trị mới và tất nhiên, nếu được xác nhận trong ứng dụng lâm sàng, kết quả của chúng tôi có thể dẫn đến một liệu pháp cá nhân hóa cho dạng não tích cực này. khối u ”.
Đọc thêm:
Tái phát-Loại bỏ Đa xơ cứng (RRMS) ở trẻ em, Liên minh Châu Âu chấp thuận Teriflunomide