Ung thư biểu mô phổi và tuyến giáp: FDA chấp thuận điều trị bằng Retevmo
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Retevmo (selpercatinib) cho ba loại điều trị ung thư có sự thay đổi (thay đổi) trong gen RET (Sắp xếp lại trong khi truyền máu).
FDA, chấp thuận Retevmo trong các tế bào không nhỏ tế bào điều trị ung thư biểu mô phổi
Đặc biệt, Retevmo đã được phê duyệt để điều trị các loại ung thư khác nhau. Nó có thể được quản lý để:
- ung thư phổi không phải tế bào nhỏ lan tỏa (NSCLC) ở bệnh nhân trưởng thành
- ung thư tuyến giáp tủy tiến triển (TCM) hoặc TCM đã lan rộng, ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên
- Ung thư tuyến giáp tiến triển dương tính với RET ở những đối tượng từ 12 tuổi trở lên
Retemvo là liệu pháp đặc hiệu đầu tiên được chấp thuận cho bệnh ung thư với sự thay đổi của gen RET. Để được Retevmo chấp thuận, FDA đã dựa vào kết quả của một thử nghiệm lâm sàng liên quan đến các bệnh nhân mắc ba loại ung thư.
Trong thử nghiệm lâm sàng, bệnh nhân được dùng Retevmo 160 mg uống hai lần một ngày cho đến khi bệnh tiến triển hoặc độc tính có thể chấp nhận được. Tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR), phản ánh tỷ lệ phần trăm bệnh nhân bị co thắt khối u nhất định và thời gian đáp ứng (DOR) được lấy làm thước đo kết quả hiệu quả chính.
Hiệu quả trong điều trị NSCLC đã được đánh giá ở 105 bệnh nhân trưởng thành có NSCLC hợp nhất dương tính với RET, trước đây được điều trị bằng hóa trị liệu bạch kim. ORR cho 105 bệnh nhân là 64%.
Đối với 81% bệnh nhân có đáp ứng với điều trị, thời gian ít nhất là sáu tháng.
FDA và hiệu quả của Retevmo
Hiệu quả của Retemvo cũng được đánh giá ở 39 bệnh nhân NSCLC hợp nhất dương tính với RET chưa từng được điều trị trước đây. Đối với những bệnh nhân này, ORR là 84%. Trong 58% các trường hợp đáp ứng điều trị, thời gian ít nhất là sáu tháng.
Hiệu quả trong điều trị MTC ở người lớn và bệnh nhi được đánh giá ở 143 bệnh nhân mắc TCM đột biến RET tiên tiến hoặc di căn, trước đây được điều trị bằng cabozantinib, vandetanib hoặc cả hai, và ở những bệnh nhân mắc TCM đột biến hoặc RET di căn trước đó. được điều trị bằng cabozantinib hoặc vandetanib.
ORR cho 55 bệnh nhân được điều trị trước đó là 69%. Đối với 76% bệnh nhân có đáp ứng với điều trị, thời gian ít nhất là sáu tháng.
Hiệu quả cũng được đánh giá ở 88 bệnh nhân trước đây chưa được điều trị. ORR cho những bệnh nhân này là 73%. Trong 61% các trường hợp đáp ứng điều trị, thời gian ít nhất là sáu tháng.
Hiệu quả của thuốc đối với Cục Quản lý Thực phẩm & Dược phẩm (FDA)
Hiệu quả của Retevmo trong điều trị ung thư tuyến giáp RET dương tính ở người lớn và bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên đã được đánh giá trong một nghiên cứu thu nhận 19 bệnh nhân mắc ung thư tuyến giáp RET dương tính có khả năng chịu được iốt phóng xạ (RAI), nếu lựa chọn điều trị thích hợp, và trước đó đã nhận được một điều trị toàn thân khác, và 8 bệnh nhân ung thư biểu mô tuyến giáp RET dương tính, chịu lửa với RAI nhưng không được điều trị thêm.
ORR, cho 19 bệnh nhân được điều trị trước đó, là 79%. Trong 87% trường hợp đáp ứng với điều trị, thời gian ít nhất là sáu tháng. Trong 8 bệnh nhân không được điều trị bằng RAI, ORR là 100%.
Trong 75% bệnh nhân, phản ứng kéo dài ít nhất sáu tháng. Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Retevmo là tăng enzyme aspartate aminotransferase (AST) và alanine aminotransferase (ALT) trong gan, tăng lượng đường trong máu, giảm số lượng bạch cầu, giảm albumin trong máu, giảm canxi trong máu, khô miệng, tiêu chảy, tăng creatinine, tăng phosphatase kiềm, tăng huyết áp, mệt mỏi, sưng trong cơ thể hoặc tay chân, số lượng tiểu cầu trong máu thấp, tăng cholesterol, phát ban, táo bón và giảm natri trong máu.
Trong số các tác dụng phụ nghiêm trọng mà Retevmo có thể gây ra, nhiễm độc gan, huyết áp cao, kéo dài khoảng QT, chảy máu và phản ứng dị ứng.
Retevmo đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi, Đánh giá ưu tiên và Liệu pháp đột phá từ FDA và đã được phê duyệt thông qua quá trình phê duyệt tăng tốc.