Bệnh đa xơ cứng tái phát tái phát (RRMS) ở trẻ em, Liên minh Châu Âu chấp thuận teriflunomide

By cristiano Antonino On Tháng Bảy 3, 2021

Ủy ban Châu Âu (EC) đã phê duyệt teriflunomide như một phương pháp điều trị cho bệnh nhi từ 10-17 tuổi bị bệnh đa xơ cứng tái phát (RRMS)

Việc EC phê duyệt teriflunomide dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu TERIKIDS giai đoạn 3

Việc phê duyệt xác nhận teriflunomide là liệu pháp uống đầu tiên cho bệnh đa xơ cứng được phép điều trị đầu tiên cho trẻ em và thanh thiếu niên mắc MS ở Liên minh Châu Âu.

Bệnh đa xơ cứng ước tính ảnh hưởng đến 2.8 triệu người trên toàn thế giới và ít nhất 30,000 trẻ em và thanh thiếu niên bị ảnh hưởng.

Đa xơ cứng ở trẻ em là một tình trạng hiếm gặp và bệnh khởi phát sau một đợt bệnh tái phát và thuyên giảm trong 98% trường hợp.

So với người lớn bị MS, bệnh nhi thường có tỷ lệ tái phát cao hơn và gánh nặng tổn thương cao hơn.

Do bệnh khởi phát sớm, tàn tật không hồi phục và tiến triển thành dạng thứ phát thường xảy ra ở lứa tuổi sớm hơn so với người lớn.

Các triệu chứng của MS có thể ảnh hưởng đến tất cả các khía cạnh của cuộc sống của một người trẻ tuổi, từ sức khỏe thể chất đến sức khỏe tâm thần.

Vẫn còn nhiều việc phải làm để đảm bảo có nhiều lựa chọn thuốc hơn mà việc sử dụng được hỗ trợ bởi các nghiên cứu được thiết kế đặc biệt cho đối tượng trẻ em.

Maria Trojano, Giáo sư Thần kinh học tại Đại học Bari và Giám đốc Phòng khám Thần kinh tại Policlinico di Bari, cho biết, làm việc để đáp ứng nhu cầu này tập trung vào những người mắc bệnh trong tất cả sự phức tạp và toàn cầu của nó.

“Bệnh đa xơ cứng ở trẻ em vẫn là một lĩnh vực cần y tế chưa được đáp ứng đáng kể”

Giáo sư Claudio Gasperini, Giám đốc UOC Neurology và Neurophysiopathology cho biết thêm: “Sự sẵn có của một phương pháp điều trị bằng đường uống đối với hình thức vừa phải thể hiện một lợi thế chắc chắn cho bệnh nhân chấp nhận điều trị và do đó, một cơ hội hơn nữa về mặt tuân thủ điều trị. ở Rome và là người đứng đầu Nhóm Nghiên cứu Đa Xơ cứng của SIN (Hiệp hội Thần kinh học Ý).

Teriflunomide đã được EU chấp thuận từ năm 2013 như một phương pháp điều trị cho bệnh nhân người lớn mắc bệnh đa xơ cứng tái phát (RRMS).

Sự chấp thuận mới này của Châu Âu đối với dòng sản phẩm dành cho trẻ em giúp nó có thêm một năm bảo hộ bằng sáng chế tại Liên minh Châu Âu.

Nghiên cứu TERIKIDS giai đoạn 3 là một nghiên cứu đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, đối chứng với giả dược, đối chứng với 166 bệnh nhi mắc bệnh đa xơ cứng tái phát ở 22 quốc gia trên toàn thế giới.

Nghiên cứu bao gồm giai đoạn sàng lọc (lên đến bốn tuần), sau đó là giai đoạn điều trị mù đôi (lên đến 96 tuần sau khi phân tích ngẫu nhiên).

Giai đoạn mở rộng nhãn mở của nghiên cứu TERIKIDS giai đoạn 3 hiện đang được tiến hành.

Tiêu chí chính là thời gian để xác nhận tái phát lâm sàng đầu tiên, với phân tích độ nhạy xác định trước bao gồm cả thời gian đến hoạt động chụp cộng hưởng từ (MRI) cao tương đương với tái phát.

Trong nghiên cứu, 109 và 57 bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để dùng teriflunomide và giả dược, tương ứng

Tiêu chí chính không có ý nghĩa thống kê với nguy cơ tái phát lâm sàng thấp hơn về mặt số liệu đối với teriflunomide so với giả dược.

Việc chuyển từ mù đôi sang nhãn mở cho hoạt động MRI cao hơn dự kiến. Chuyển mạch thường xuyên hơn và sớm hơn ở nhóm giả dược và teriflunomide.

Điều này làm giảm sức mạnh của nghiên cứu đối với điểm cuối chính.

Trong phân tích độ nhạy được chỉ định trước của điểm cuối tổng hợp của thời gian tái phát lâm sàng đầu tiên hoặc hoạt động MRI cao đáp ứng tiêu chí nghiên cứu để chuyển sang nhãn mở, teriflunomide giảm đáng kể thời gian tái phát lâm sàng hoặc chuyển đổi do hoạt động MRI cao so với giả dược.

Các tiêu chí phụ chính cho thấy teriflunomide làm giảm đáng kể số lượng tổn thương T1 tăng cường gadolinium (Gd) trên mỗi lần chụp MRI và số lượng các tổn thương T2 mới và mở rộng trên mỗi lần chụp MRI.

Trong nghiên cứu, teriflunomide được dung nạp tốt và có tính an toàn có thể kiểm soát được ở trẻ em.

Tỷ lệ chung của các tác dụng ngoại ý (AE) và các tác dụng ngoại ý nghiêm trọng (SAE) là tương tự ở nhóm teriflunomide và nhóm giả dược, tương ứng. Không có trường hợp tử vong nào trong nghiên cứu

Các AE được báo cáo thường xuyên hơn ở nhóm teriflunomide so với nhóm giả dược bao gồm viêm mũi họng, nhiễm trùng đường hô hấp trên, rụng tóc, dị cảm, đau bụng và tăng creatine phosphokinase trong máu (= 3 lần giới hạn trên của bình thường).

Các trường hợp viêm tụy được báo cáo ở một số lượng rất nhỏ bệnh nhân được điều trị bằng teriflunomide so với không có trường hợp nào ở nhóm giả dược trong giai đoạn mù đôi.

Ở những bệnh nhi được điều trị bằng teriflunomide trong giai đoạn mở nhãn của nghiên cứu, hai trường hợp viêm tụy cấp bổ sung và một trường hợp viêm tụy cấp tính nặng (có u nhú giả) đã được báo cáo.