肺和甲状腺癌：FDA批准Retevmo治疗
美国食品药品监督管理局（FDA）批准Retevmo（selpercatinib）用于三种类型的癌症治疗，这些癌症治疗会导致RET基因发生改变（改变）（在转染过程中重新排列）。
FDA批准Retevmo用于“非小细胞”肺癌治疗
特别是，Retevmo已被批准用于治疗不同类型的癌症。 它可以被管理为：
- 成年患者弥漫性非小细胞肺癌（NSCLC）
- 在12岁以上的患者中已扩散的晚期甲状腺髓样癌（TCM）或TCM
- 12岁以上受试者的RET融合阳性晚期甲状腺癌
Retemvo是第一种批准用于RET基因改变的癌症特异性疗法。 对于Retevmo的批准，FDA依靠一项涉及三种类型癌症的患者的临床试验结果。
在临床试验期间，患者每天口服两次Retevmo 160 mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。 反映有一定程度肿瘤收缩的患者百分比的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）被视为主要疗效指标。
已对105例接受过铂化疗的RET阳性融合NSCLC的成年患者进行了NSCLC治疗的疗效评估。 105例患者的ORR为64％。
对于81％对治疗有反应的患者，病程至少为XNUMX个月。
FDA和Retevmo的功效
还对39例从未治疗过的RET阳性融合NSCLC患者评估了Retemvo的疗效。 对于这些患者，ORR为84％。 在58％的治疗反应病例中，病程至少为六个月。
在143例先前曾接受过卡博替尼，vandetanib或两者同时治疗的晚期或转移性RET突变中医患者和先前未曾接受过晚期或转移性RET突变中医的患者中，评估了成人和儿科MTC的疗效。接受卡博替尼或vandetanib治疗。
55名先前接受治疗的患者的ORR为69％。 对于76％对治疗有反应的患者，病程至少为XNUMX个月。
还评估了88例先前未接受过治疗的患者的疗效。 这些患者的ORR为73％。 在61％的治疗反应病例中，病程至少为六个月。
药物对食品药品监督管理局（FDA）的功效
在一项纳入12例对放射性碘（RAI）难治的融合阳性RET甲状腺癌患者的研究中，评估了Retevmo在成人和19岁及以上的儿科患者中治疗融合阳性RET甲状腺癌的疗效，如果有适当的治疗选择，并且先前曾接受过另一次全身性治疗，以及8例RAI难治但未接受任何其他治疗的融合阳性RET甲状腺癌患者。
之前接受治疗的19位患者的ORR为79％。 在87％的对治疗有反应的病例中，病程至少为六个月。 在8例除RAI之外未接受任何其他治疗的患者中，ORR为100％。
在75％的患者中，反应持续至少六个月。 Retevmo最常见的副作用是肝脏中的天冬氨酸转氨酶（AST）和丙氨酸转氨酶（ALT）升高，血糖升高，白细胞计数降低，血液中白蛋白降低，血液中钙降低，口干，腹泻，肌酐增加，碱性磷酸酶增加，高血压，疲劳，身体或四肢肿胀，血小板计数低，胆固醇增加，皮疹，便秘和血液中钠减少。
Retevmo可能引起的严重副作用包括肝毒性，高血压，QT间隔延长，出血和过敏反应。
Retevmo已获得FDA的孤儿药称号，优先审查和突破性治疗，并已通过加速批准程序进行了批准。