肺和甲狀腺癌：FDA批准Retevmo治療
美國食品藥品監督管理局（FDA）批准Retevmo（selpercatinib）用於三種類型的癌症治療，這些癌症治療會導致RET基因發生改變（改變）（在轉染過程中重新排列）。
FDA批准Retevmo用於“非小細胞”肺癌治療
特別是，Retevmo已被批准用於治療不同類型的癌症。 它可以被管理為：
- 成年患者瀰漫性非小細胞肺癌（NSCLC）
- 在12歲以上的患者中已擴散的晚期甲狀腺髓樣癌（TCM）或TCM
- 12歲以上受試者的RET融合陽性晚期甲狀腺癌
Retemvo是第一種批准用於RET基因改變的癌症特異性療法。 對於Retevmo的批准，FDA依靠一項涉及三種類型癌症的患者的臨床試驗結果。
在臨床試驗期間，患者每天口服兩次Retevmo 160 mg，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。 反映有一定程度腫瘤收縮的患者百分比的總緩解率（ORR）和緩解持續時間（DOR）被視為主要療效指標。
已對105例接受過鉑化學療法治療的RET陽性融合NSCLC的成年患者進行了NSCLC治療的療效評估。 105例患者的ORR為64％。
對於81％對治療有反應的患者，病程至少為XNUMX個月。
FDA和Retevmo的功效
還對39例從未治療過的RET陽性融合NSCLC患者評估了Retemvo的療效。 對於這些患者，ORR為84％。 在58％的治療反應病例中，病程至少為六個月。
評價了143例先前曾接受卡博替尼，vandetanib或兩者同時治療的晚期或轉移性RET突變中醫治療的成人和兒科MTC的療效，以及先前未曾接受過卡博替尼，vandetanib或兩者治療的晚期或轉移性RET突變中醫治療的患者的療效接受卡博替尼或vandetanib治療。
55名先前接受治療的患者的ORR為69％。 對於76％對治療有反應的患者，病程至少為XNUMX個月。
還評估了88例先前未接受過治療的患者的療效。 這些患者的ORR為73％。 在61％的治療反應病例中，病程至少為六個月。
藥物對食品藥品監督管理局（FDA）的功效
在一項納入12例對放射性碘（RAI）難治的融合陽性RET甲狀腺癌患者的研究中，評估了Retevmo在成人和19歲及以上的兒科患者中治療融合陽性RET甲狀腺癌的療效，如果有適當的治療選擇，並且先前曾接受過另一次全身性治療，以及8例RAI難治但未接受任何其他治療的融合陽性RET甲狀腺癌患者。
之前接受治療的19位患者的ORR為79％。 在87％的對治療有反應的病例中，病程至少為六個月。 在8例除RAI之外未接受任何其他治療的患者中，ORR為100％。
在75％的患者中，反應持續至少六個月。 Retevmo最常見的副作用是肝臟中的天冬氨酸轉氨酶（AST）和丙氨酸轉氨酶（ALT）升高，血糖升高，白細胞計數降低，血液中白蛋白降低，血液中鈣降低，口乾，腹瀉，肌酐增加，鹼性磷酸酶增加，高血壓，疲勞，身體或四肢腫脹，血小板計數低，膽固醇增加，皮疹，便秘和血液中鈉減少。
Retevmo可能引起的嚴重副作用包括肝毒性，高血壓，QT間隔延長，出血和過敏反應。
Retevmo已獲得FDA的孤兒藥稱號，優先審查和突破性治療，並已通過加速批准程序批准。