Malattie rare, efficacia del rinolacept nella pericardite idiopatica ricorrente: il Bambino Gesù su NEJM / PDF

Malattie rare, su The New England Journal of Medicine pubblicati i risultati di uno studio internazionale che documenta l’efficacia del rinolacept nella pericardite idiopatica ricorrente. Il Bambino Gesù di Roma, unico centro pediatrico ad aver partecipato

Un nuovo farmaco per il trattamento di una malattia rara autoinfiammatoria che colpisce il cuore, la pericardite idiopatica ricorrente.

Sul The New England Journal of Medicine sono stati pubblicati i risultati dello studio internazionale che confermano l’efficacia del rinolacept, sviluppato da Kiniksa.

Oltre all’unità operativa di reumatologia del Bambino Gesù, unico ospedale pediatrico tra i partecipanti, la sperimentazione ha coinvolto diversi centri negli Stati Uniti, in Israele e in Australia e, in Italia, la Città della Salute e della Scienza di Torino e l’Ospedale Fatebenefratelli Sacco di Milano.

Malattie rare: la pericardite idiopatica ricorrente

La pericardite idiopatica ricorrente è una malattia rara autoinfiammatoria, di cui non si conosce la causa né la reale incidenza.

La malattia è caratterizzata da episodi ricorrenti di infiammazione del pericardio (pericardite), la membrana che riveste il cuore.

Gli episodi di pericardite acuta si manifestano con febbre, dolore toracico, astenia (debolezza generale), affanno e difficoltà respiratoria e sono spesso caratterizzati dalla presenza di versamento pericardico, cioè di liquido nel pericardio.

Si tratta di una condizione che va valutata tempestivamente. In Italia esiste una associazione di malati molto attiva: il GILP, Gruppo Italiano Lotta alle Pericarditi.

Da qualche anno è stato dimostrato come nell’origine della malattia svolga un ruolo chiave una molecola infiammatoria chiamata Interleuchina 1.

LE TERAPIE ESISTENTI PER QUESTO TIPO DI MALATTIE RARE

Questa patologia può essere curata con la colchicina e con i farmaci antinfiammatori non steroidei che nel bambino rappresentano la prima scelta poiché hanno minori effetti collaterali rispetto agli antinfiammatori steroidei (cortisone)).

Tuttavia spesso tali farmaci non sono sufficienti a prevenire le ricadute e quindi è necessario utilizzare il cortisone, anche per lunghi periodi, con tutti gli effetti collaterali che tale terapia purtroppo comporta nel lungo termine.

LO STUDIO IN TEMA DI MALATTIE RARE PUBBLICATO SU THE NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE

Lo studio internazionale pubblicato sul The New England Journal of Medicine ha coinvolto 86 pazienti di età superiore ai 12 anni.

Si è trattato di uno studio di fase 3, che è l’ultima prima della commercializzazione.

Il farmaco utilizzato nella sperimentazione, il rilonacept, è un nuovo inibitore dell’Interleuchina 1.

Oltre a essersi dimostrato efficace nel trattare l’episodio acuto di pericardite, è risultato efficace nel prevenire le recidive.

Ha consentito inoltre di diminuire rapidamente, fino a eliminare, eventuali terapie concomitanti tra cui il cortisone, con tutti i suoi effetti collaterali.

Presenta anche il vantaggio di essere somministrato sottocute una sola volta a settimana.

Il suo utilizzo sui pazienti con pericardite idiopatica ricorrente ha consentito e consentirà un netto miglioramento della qualità di vita dei pazienti, con evidente riduzione dei ricoveri ospedalieri e delle complicazioni associate alla malattia.

«Grazie a questo studio – spiega la dottoressa Antonella Insalaco, della reumatologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – i pazienti con pericardite ricorrente idiopatica avranno la possibilità di curarsi con un farmaco estremamente efficace a somministrazione monosettimanale. Questa è la soddisfazione più grande».

La ricerca Italiana da anni è all’avanguardia in questo campo, e lo studio pubblicato da un lato permette un approccio mirato e moderno alle pericarditi, dall’altro apre una finestra importante sulla fisiopatologia e farmacologia dei nuovi modelli dell’infiammazione.

La pubblicazione in tema di pericardite ricorrente idiopatica su NEJM:

Pubblicazione scientifica - UN NUOVO FARMACO PER LA PERICARDITE IDIOPATICA RICORRENTE

Per approfondire:

Malattie rare, Bambino Gesu’ di Roma: su IJMS studio su deficit da trasporto di Riboflavina (RTD)

Global Health, Malattie rare: riparte il Testo Unico alla Camera

Fonte dell’articolo:

Sito Bambino Gesù di Roma

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