Nuove scoperte dall'Italia contro la sindrome di Hurler
নুভ ইম্পরিয়েন্ট ইন ক্যাম্পো মেডিকো প্রতি কমব্যাটারে লা সিনড্রোম ডি হার্লার
Cos'è la sindrome di Hurler
উনা দেলে মালাত্তি পিউ বিরল চে সি পোসা ম্যানিফেস্টারে নেই বাম্বিনি è লা সিন্ড্রোম ডি ফাউডলার-হার্লার, conosciuta in gergo tecnico come "মিউকোপোলিস্যাকারিডোসি ডি টিপো 1এইচ" Questa malattia rara colpisce 1 Bambino ogni 100 mila nuove nascite. নেলা গঠিত mancanza di un particolare enzima che ha la funzione di degradare alcuni zuccheri specifici, i glicosaminoglicani. L'accumolo di questi zuccheri causa un dannegiamento cellulare, andando a compromettere la crescita e lo sviluppo psichico e cognitivo dei bambini.
দুর্ভাগ্যবশত l'esito è nefasto, e la morte può sopraggiungere già in età adolescenziale in particolare per complicazioni cardiache o respiratorie.
আন nuovo প্যানোরামা মেডিকো
গিয়া নেল 2021 উনা রিসারকা ডেল'ইস্টিটুটো সান রাফায়েল টেলিথন প্রতি লা তেরাপিয়া জেনিকা aveva dato buoni risultati. Questa pratica consiste nel fornire una versione corretta delle informazioni genetiche necessarie per produrre l'enzima mancate.
La particolarità della terapia è l'utilizzo, nel processo di modifica di cellule staminali ematopoietiche del paziente, di অ্যালকুনি ভেটোরি ডেরিভাটি ডাল'এইচআইভি, এইডস এর জন্য দায়ী ভাইরাস. Si deve sapere, infatti, che sempre più di frequente alcune piccole porzioni della sequenza originale vengono utilizzate nel campo della terapia genetica di malattie rare.
Un nuovo studio pubblicato sulla rivista JCI অন্তর্দৃষ্টি, compiuto da alcuni ricercatori internazionali sotto la guida dell'Università Sapienza di Roma e Fondazione Tettamanti di Monza, con il contributo anche di Fondazione Irccs San Gerardo dei Tintori di Monza e Università di Milano di Milano, perhausen-এর জন্য organoide di osso, ossia una versione sepplificata e tridimensionale del tessuto che forma ossa e cartilagini nel corpo umano.
Questo permetterà di গেটারে নুওভা লুস সুলা সিন্ড্রোম ডি হার্লার.
ইন্টারভিস্টেট ডাল'আনসা, লে ডটোরেসে Serafini e রিমিনুচি, co-autrici dello studio che vede come prime firmatarie Samantha Donsante della Sapienza e Alice Pievani della Fondazione Tettamanti, hanno affermato che la creazione di questo organoide permetterà non solo di aprire nuove porte per affrontare la sindrome di Hurler, কিন্তু approfondire la ricerca verso la cura di altre gravi patologie genetiche.
Fonti dell'articolo