Nový rozsah pro Itálii pod kontrolou syndromu Hurler
Nové důležité rozsahy v oblasti medicíny pro bojový syndrom Hurlera
Cos'è la syndrom Hurlera
Una delle malattie più vzácný che si possa manifestare nei bambini è la syndrom Pfaudler-Hurler, conosciuta in gergo tecnico pojďtemucopolisaccaridosi di tipo 1H“. Questa malattia rara colpisce 1 bambino ogni 100 mil nuove nascite. Skládá se z nella mancanza di un particolare enzima che ha la funzione di degradare alcuni zuccheri specifici, tzn glicosaminoglicani. L'accumolo di questi zuccheri causa un danneggiamento cellulare, ando a compromettere la crescita e lo sviluppo psichico e cognitivo dei bambini.
bohužel l'esito è nefasto, e la morte può sopraggiungere già in età adolescenziale in particolare per complicazioni cardiache nebo respiratorie.
Nová panoramatická medicína
Již v 2021 una ricerca dell'Instituto San Raffaele Telethon na Terapia Genica aveva dato buoni risultati. Questa pratica se skládá z verze odpovídající genetickým informacím, které jsou nezbytné pro výrobu léčiva.
Particolarità della terapia è l'utilizzo, nel processo di modifica di cellule staminali ematopoietiche del paziente, di alcuni vettori derivati dall'HIV, za virus odpovědný za AIDS. Si deve sapere, infatti, che semper più di frekventované alcune piccole porzioni della sequenza originale vengono utilizzate nel campo della terapia genetica di malattie rare.
Un nuovo studio pubblicato sulla rivista JCI Insight, compiuto da alcuni ricercatori internazionali sotto la guida dell'Università Sapienza di Roma a Fondazione Tettamanti di Monza, con il contributo anche di Fondazione Irccs San Gerardo dei Tintori di Monza a Università di Milano-Bicocca v laboratoriu, unmesso-Bicocca o labor, organoide di osso, ossia una versione semplificata e tridimensionale del tessuto che forma ossa e cartilagini nel corpo umano.
Questo permetterà di gettare nuova luce sulla sindrome di Hurler.
Intervistate dall'Ansa, le dottoresse Serafini e Riminucci, co-autrici dello studio che vede come prime firmatarie Samantha Donsante della Sapienza a Alice Pievani della Fondazione Tettamanti, hanno affermato che la creazione di questo organoide permetterà non solo di aprire nuove porte per affrontare la sindrom di Hurler, ale také z approfondire la ricerca verso la cura di altre gravi patologie genetiche.
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