Nový rozsah v Taliansku ovládaný syndrómom Hurlera
Nové dôležité oblasti medicíny pre bojový syndróm Hurlera
Cos'è la syndróm Hurlera
Una delle malattie più zriedkavé che si possa manifestare nei bambini è la syndróm Pfaudler-Hurler, conosciuta in gergo tecnico príď “mucopolisaccaridosi di tipo 1H“. Questa malattia rara kolpisce 1 bambino ogni 100 mil nuove nascite. Skladá sa z nella mancanza di un particolare enzima che ha la funzione di degradare alcuni zuccheri specifici, t.j glicosaminoglicani. L'accumolo di questi zuccheri causa un danneggiamento cellulare, ando a compromettere la crescita e lo sviluppo psichico e cognitivo dei bambini.
bohužiaľ l'esito è nefasto, e la morte può sopraggiungere già in età adolescenziale in particolare per complicazioni cardiache alebo respiratorie.
Nová panoráma medicíny
Già nel 2021 una ricerca dell'Istituto San Raffaele Telethon na Terapia Genica aveva dato buoni risultati. Questa pratica pozostáva z jednej verzie korelovaných genetických informácií, ktoré sú potrebné na výrobu liečiva.
Particolarità della terapia è l'utilizzo, nel processo di modifica di cellule staminali ematopoietiche del paziente, di alcuni vettori derivati dall'HIV, il vírus zodpovedný za AIDS. Si deve sapere, infatti, che semper più di FAQe alcune piccole porzioni della sequenza originale vengono utilizzate nel campo della terapia genetica di malattie rare.
Un nuovo štúdio pubblicato sulla rivista JCI Insight, compiuto da alcuni ricercatori internazionali sotto la guida dell'Università Sapienza di Roma a Fondazione Tettamanti di Monza, con il con il contributo di Fondazione Irccs San Gerardo dei Tintori di Monza a Università di Milano-Bicocca v laboratóriu, Milano-Bicocca di organoide di osso, ossia una versione semplificata e tridimensionale del tessuto che forma ossa e cartilagini nel corpo umano.
Questo permetterà di gettare nuova luce sulla sindrome di Hurler.
Intervistate dall'Ansa, le dottoresse Serafini e Riminucci, co-autrici dello studio che vede come prime firmatarie Samantha Donsante della Sapienza e Alice Pievani della Fondazione Tettamanti, hanno affermato che la creazione di questo organoide permetterà non solo di aprire nuove porte per affrontare la sindrome di Hurler, ale aj z approfondire la ricerca verso la cura di altre gravi patologie genetiche.
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