Nadir hastalıklar: idiyopatik hipersomni tedavisi için bir faz 3 çalışmasının olumlu sonuçları
İdiyopatik hipersomni: Jazz Pharmaceuticals tarafından desteklenen ve Lancet Neurology'de yayınlanan uluslararası faz 3 klinik araştırmasının sonuçları, idiyopatik hipersomni semptomlarının genel şiddetinde klinik olarak olumlu bir iyileşme ve bir ilaç verilmesiyle hastanın kendi bildirdiği küresel değişim izlenimi gösterdi. Narkolepsi için bildirilenlerle tutarlı genel bir güvenlik profiline sahip düşük sodyum kalsiyum, magnezyum, potasyum ve oksibat oral solüsyon
ABD'de 154 hastayı kapsayan idiyopatik hipersomni çalışması
Çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışma olan çalışma, 154 Kasım 19 ile 75 Mart 50 tarihleri arasında ABD ve 6 Avrupa ülkesinde 27 uyku merkezinde takip edilen 2018-6 yaşları arasındaki 2020 yetişkini içeriyordu.
Bu kanıt, Ağustos 2021'de ABD Gıda ve İlaç Dairesi tarafından yetişkinlerde idiyopatik hipersomninin tedavisi için yetim ilaç olarak düşük sodyum oksibatın onaylanmasına yol açtı ve bu endikasyon için Kasım 2021'de ticari olarak kullanıma sunuldu.
İdiyopatik hipersomni nedir?
Hipersomni terimi, aşırı uyku ihtiyacı veya günlük yaşamı engelleyen sürekli uyku hali durumunu ifade eder.
Muhtemel nedenler arasında narkolepsi, uyku apnesi, huzursuz bacak sendromu, şiddetli uyku yoksunluğu, depresyon, bazı ilaçların (sakinleştiriciler gibi) kullanımı veya uyuşturucu ve alkolün kötüye kullanılması gibi durumlar yer alır.
Geceleri düzenli uyku olmasına rağmen gündüz aşırı uykunun nedenleri bilinmiyorsa, hastalığa idiyopatik veya birincil aşırı uyku denir.
İdiyopatik hipersomni, kronik gündüz aşırı uyku hali, yani gün boyunca uyanık ve uyanık kalamama ile karakterize, kontrol edilemeyen bir uyku ihtiyacına veya plansız uykuya dalmalara veya uyuşukluğa neden olan, zayıflatıcı bir nörolojik uyku bozukluğudur.
Ana semptomlar arasında kafa karışıklığı, sinirlilik ve şiddetli uyku hareketsizliği veya uyku sarhoşluğu (sık sık uykuya dönüşle uyanmada uzun süreli zorluk) sayılabilir.
Ek olarak, idiyopatik hipersomnisi olan kişiler, uzun süreli ve restoratif olmayan gece uykusu, düşünmede bilişsel bozukluk ve uzun, huzursuz şekerlemeler yaşayabilirler.
Ayrıca Oku:
Huzursuz Bacak Sendromu Nedir ve Nasıl Tedavi Edilir?
Nadir Hastalıklar: Bardet Biedl Sendromu