Принцип обміну даними настає на початку наукових відкриттів: саме таким чином дослідники з різних дисциплін та країн формують співробітництво, навчаються від інших, визначають нові наукові можливості та працюють над тим, щоб перетворити нову відкриту інформацію в загальні знання та практичні досягнення. Коли дослідження включає добровільних людей, які погоджуються брати участь у клінічних випробуваннях для тестування нових лікарських засобів, пристроїв або інших втручань, цей принцип обміну даними правильно приймає на себе роль етичного мандату. Ці учасники часто повідомляють, що такі дослідження можуть не принести користі їм безпосередньо, але можуть вплинути на життя інших людей. Якщо спільнота клінічних досліджень не зможе поділитися тим, що вивчається, дозволяючи дані залишатися неопублікованими чи невідповідними, дослідники відмовляються від обіцянок учасникам клінічного випробування, витрачають час і ресурси та ставлять під загрозу довіру суспільства.

У державному та приватному секторах Сполучені Штати все більше зосереджують свою увагу на обміні даними, в тому числі через Директиву Білого дому, щоб забезпечити доступність і корисність цінних наукових даних, отриманих за рахунок федерального фінансування. 1 Будучи найбільшим державним фінансуванням біомедичних досліджень у світ, Національний інститут здоров'я (NIH) несе особливу відповідальність за обмін даними, зберігаючи інтереси дослідників та учасників дослідження.

Сьогодні Міністерство охорони здоров'я та соціальних служб США (HHS) запропонувало правило 2 для реалізації вимог Закону про внесення змін до Закону про харчові продукти та лікарських препаратів 2007 (FDAAA), вимагати публічного обміну зведеними даними з деяких клінічних випробувань препаратів, регульованих FDA та пристрої. 3 Такі зведені дані повинні містити демографічні та інші базові характеристики учасників, дані про первинні та вторинні результати та інформацію про побічні ефекти. Незважаючи на те, що FDAAA, з такою вимогою, існує протягом декількох років, запропонована норма буде, при завершенні, прояснити вимоги та поширювати їх у способах, дозволених законодавством. HHS шукає публічного коментаря2, щоб повідомити про остаточний зміст правил.

Наукове співтовариство має невтішний досвід для поширення результатів клінічних випробувань. Ці невисокі показники публікації можуть впливати на численні чинники, зокрема ті, які не підкоряються дослідникам. Незважаючи на найкращі зусилля слідчих, результати деяких випробувань ніколи не зможуть досягти порогу, який вважається необхідним, щоб заслужити увагу журнальних редакторів та читачів. Навіть опубліковані результати можуть зосереджуватись лише на результатах, які найбільше цікавлять слідчих. Інші способи поділу таких даних є необхідними, оскільки реальна та потенційна шкода може бути результатом нездатності повністю розкрити результати клінічних випробувань. Проте труднощі з досягненням публікації в наукових журналах за негативні результати не можна повністю звинувачувати. Нещодавній аналіз клінічних досліджень 400 показав, що 30% не поділився результатами через публікацію або звітів про результати в ClinicalTrials.gov протягом 4 років завершення.4 Це серйозна проблема, і запропоноване правило підкреслює намір NIH приймати сильні дії сприяти своєчасному поширенню результатів клінічних випробувань.

Без доступу до повної інформації про конкретне наукове питання, включаючи негативні чи недеревісні дані, можуть бути ініційовані повторювані дослідження, які необгрунтовано ставлять пацієнтів у небезпеку або піддають їм втручання, які, як відомо, є неефективними для конкретних цілей. Якщо проводяться кілька різноманітних досліджень, але повідомляються лише позитивні результати, зміщення публікацій може спотворити базу даних. Неповні знання можуть бути включені в клінічні рекомендації та догляду пацієнтів. Однак одним з найбільших шкоди від нерозголошення результатів може бути зниження довіри, наданої дослідникам учасниками випробувань та, коли державні кошти використовуються платниками податків.

Зусилля, спрямовані на оприлюднення інформації, отриманої від клінічних випробувань, публікуються протягом майже десятиліть 2. У 2000, після прийняття Закону про модернізацію FDA від 1997, NIH створила Public ClinicalTrials.gov, загальнодоступну базу даних, якою керує Національна бібліотека медицини NIH. У 2007 FDAAA розширив підмножина клінічних випробувань, необхідних для реєстрації протягом 21 днів після зарахування першого учасника. Реєстрація XX3 включає в себе надсилання важливої ​​інформації про досліджуваний стан, перевірені втручання, критерії набору та розташування пробних сайтів в ClinicalTrials. губернія Ця інформація дозволяє пацієнтам і клініцистам знаходити в даний час процес реєстрації, орієнтований на умови, що представляють особливий інтерес; Більше, ніж унікальні відвідувачі 57 000, щодня відвідують сайт. FDAAA також надає, за деякими винятками, мандати, що основні зведені результати від зареєстрованих випробувань затверджених продуктів повинні бути представлені в базу даних, як правило, протягом 1 року завершення судом збору даних первинного результату. Записи результатів більше, ніж 14 000, вже опубліковані, але звітування про результати ще не стало рутиною серед підприємств клінічного дослідження.

Піднабір клінічних випробувань, що підпадає під дію запропонованої норми FDAAA, включає в себе певні контрольовані інтервенційні дослідження ліків, біологічних продуктів та пристроїв, які регулюються FDA; виключені дослідження фаз 1 лікарських засобів та біологічних продуктів та невеликі техніко-економічні обґрунтування пристроїв. Дані покривних клінічних випробувань повинні подаватися незалежно від того, хто фінансує або проводить судовий розгляд. Хоча FDAAA в даний час вимагає результатів лише випробувань затверджених продуктів, це дозволяє HHS розширити сферу застосування до непідтверджених продуктів. Беручи до уваги важливість даних досліджень ліків або пристроїв, які ніколи не приводять до видалення, ліцензування чи схвалення FDA, HHS пропонує здійснити цей варіант і розширити сферу подання результатів до випробувань незатверджених продуктів.

Згідно з FDAAA, невиконання його положень може призвести до стягнення коштів у розмірі до $ 10 000 на день (оцінюється FDA) і може вплинути на фінансування фінансованих на федеральному рівні випробувань, які не відповідають вимогам. 3 Найближча мета - для проведення досліджень, фінансованих NIH, 100% відповідає вимогам цього акту, а NIH має намір співпрацювати з дослідниками, які фінансуються NIH, щоб вони зрозуміли свої обов'язки щодо подання результатів досліджень. Ми розуміємо, що звіт про результати клінічних випробувань вимагає часу та зусиль. Дані для всіх попередньо визначених результатів повинні бути проаналізовані, а необхідна інформація повинна бути представлена ​​в структурованому форматі до системи подання даних ClinicalTrials.gov, яка уточнюється, щоб зробити процес максимально простим. NIH має намір підтримати спільноту клінічних випробувань; Наприклад, ClinicalTrials.gov збільшує доступність індивідуальної допомоги один на один у процесі подання результатів. Таким чином, з реалізацією більш чітких вимог, розширених матеріалів та ресурсів підтримки та полегшеної звітності, NIH очікує, що слідчі та спонсорські організації матимуть необхідні інструменти, щоб забезпечити точну, повну та своєчасну подання результатів випробувань. Проте для грантоотримувачів, що підлягають внесенню поправок, діють і не дотримуються після отримання достатнього повідомлення, в законодавстві чітко зазначено, що NIH та інші федеральні джерела фінансування клінічних випробувань повинні призупинити подальше фінансування гранту та будь-якого майбутнього грантів грантодавця. 3 In Крім того, своєчасна звітність клінічних випробувань буде врахована при розгляді подальших заяв на фінансування.

Ці вимоги FDAAA стосуються загальнодоступного оприлюднення зведених даних, а не даних окремих учасників дослідження. Значення більшого доступу до таких даних на рівні учасників, імовірно, є значним, і вживаються інші кроки для розробки підходів до того, щоб цей доступ був можливим у майбутньому, одночасно захищаючи конфіденційність пацієнта та поважаючи інформацію про власність. Інститут медицини, за підтримки NIH, планує випустити звіт на початку 2015 з рекомендаціями щодо обміну даними учасників з клінічних випробувань. Деякі інститути НІГ вже почали вимагати, щоб дані про учасників певних фінансованих досліджень були доступними для громадськості. 5 Європейське агентство з лікарських засобів також працювало в напрямку більш широкого доступу до даних учасників. 6 У січні 2014, члени Фармацевтичних досліджень і виробники Америки та Європейська федерація фармацевтичної промисловості та асоціацій почали розглядати запити на доступ до досліджень для даних клінічних випробувань на рівні пацієнтів. 7 Ряд фармацевтичних виробників розробляють або розробляють механізми для надання доступу до анонімних даних учасників на основі клінічних випробувань. 8,9

NIH має намір забезпечити прозорість навколо кожного клінічного випробування, що підтримується NIH. Тому сьогодні NIH також оголосила про запропоновану політику щодо реєстрації та звітування про результати для всіх клінічних випробувань (інтервенційних досліджень, а не спостережних), фінансованих NIH, включаючи дослідження фази 1 препаратів, регульованих FDA, невеликі техніко-економічні обґрунтування пристроїв та клінічні випробування втручання, які не підпадають під дію регулювання FDA, такі як поведінкові втручання. 10 Своєчасне повідомлення про клінічні випробування буде враховуватися при розгляді подальших заявок на фінансування.

Настав час об'єднати епоху, в якій прозорість і відповідальне обмін даними є загальними цінностями. Учасники дослідження вважають, що дані, які вони надають, будуть використовуватися для покращення здоров'я багатьох людей. Відповідальність слідства та спонсорів полягає в тому, щоб забезпечити виконання цього зобов'язання.

читати далі