I-Nuove scoperte dall'Italia contro la sindrome di Hurler
I-Nuove importanti scoperte in campo medico per combattere la sindrome di Hurler
I-Cos'è la sindrome ka-Hurler
Una delle malattie più rare che si possa manifestare nei bambini è la sindrome di Pfaudler-Hurler, conosciuta in gergo tecnico come "mucopolisaccaridosi di tipo 1H“. I-Questa malattia rara colpisce 1 bambino ogni 100 mila nascite. Hlanganisa nella mancanza di un particolare enzima che ha la funzione di degradare alcuni zuccheri specifici, i i-glicosaminoglicani. L'accumolo di questi zuccheri causa un danneggiamento cellulare, andando a compromettere la crescita e lo sviluppo psichico e cognitivo dei bambini.
Ngeshwa l'esito è nefasto, e la morte può sopraggiungere già in età adolescenziale in particolare per complicazioni cardiache or respiratory.
Un nuovo panorama medico
Ngiyabonga 2021 unaricerca dell'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica aveva dato buoni risultati. Questa pratica consiste nel fornire una versione corretta delle informationazioni genetiche necessarie per produrre l'enzima mancate.
La particolarità della terapia è l'utilizzo, nel processo di modifica di cellule staminali ematopoietiche del paziente, di i-alcuni vettori derivati dall'HIV, il virus responsabile dell'AIDS. Si deve sapere, infatti, che semper più di frequente alcune piccole porzioni della sequenza originale vengono utilizzate nel campo della terapia genetica di malattie ezingavamile.
Un I-nuovo studio pubblicito sulla rivista JCI Insight, compiuto da alcuni ricercatori internazionali sotto la guida dell'Università Sapienza di Roma e Fondazione Tettamanti di Monza, con il contributo anche di Fondazione Irccs San Gerardo dei Tintori di Monza e Università di Milano-Bicocca, un haeremes in labour i-organoide ye-osso, ossia una versione semplificata e tridimensionale del tessuto che forma ossa e cartilagini nel corpo umano.
Ukufuna permetterà di gettare nuova luce sulla sindrome di Hurler.
Intervistate dall'Ansa, le dottoresse ISerfini e I-Riminucci, co-autrici dello studio che vede come prime firmatarie Samantha Donsante della Sapienza no-Alice Pievani della Fondazione Tettamanti, hanno affermato che la creazione di questo organoide permetterà non solo di aprire nuove porte per affrontare la sindrome di Hurler, kodwa futhi nge approfondire la ricerca verso la cura di altre gravi patologie genetiche.
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