Bag-ong mga nahibal-an gikan sa Italy batok sa Hurler syndrome
Bag-ong importante nga medikal nga mga nadiskobrehan sa pakigbatok sa Hurler syndrome
Unsa ang Hurler syndrome
Usa sa labing talagsaon nga mga sakit nga mahimong mahitabo sa mga bata mao ang Hurler syndrome, teknikal nga nailhan nga "mucopolysaccharidosis type 1H“. Kini nga talagsaon nga sakit makaapekto 1 ka bata sa matag 100,000 bag-ong natawo. Naglangkit kini sa kakulang sa usa ka partikular nga enzyme nga responsable sa pagpaubos sa piho nga mga asukal, glycosaminoglycans. Ang panagtapok niini nga mga sugars hinungdan sa cellular kadaot, pagkompromiso sa pagtubo ug psycho-cognitive kalamboan sa mga bata.
Ikasubo, daotan ang resulta, ug ang kamatayon mahimong mahitabo sa sayo pa sa pagkatin-edyer, ilabina tungod sa mga komplikasyon sa kasingkasing o respiratoryo.
Usa ka bag-ong medikal nga talan-awon
Naa sa 2021, panukiduki gikan sa San Raffaele Telethon Institute alang sa Gene Therapy nagpakita ug maayong mga resulta. Kini nga praktis naglakip sa paghatag og usa ka gitul-id nga bersyon sa genetic nga impormasyon nga gikinahanglan sa paghimo sa nawala nga enzyme.
Ang partikularidad sa therapy anaa sa paggamit, sa proseso sa pagbag-o sa hematopoietic stem cells sa pasyente, spipila ka mga vector nga nakuha gikan sa HIV, ang virus nga responsable sa AIDS. Kinahanglang hinumdoman nga nagkadaghan, ang gagmay nga mga bahin sa orihinal nga han-ay gigamit sa natad sa gene therapy alang sa talagsaong mga sakit.
Usa ka bag-ong pagtuon nga gipatik sa journal nga JCI Insight, nga gihimo sa internasyonal nga mga tigdukiduki ubos sa paggiya sa Sapienza University of Rome ug sa Tettamanti Foundation sa Monza, uban sa mga kontribusyon gikan sa Irccs San Gerardo dei Tintori Foundation sa Monza ug sa Unibersidad sa Milano-Bicocca, nagtugot sa paghimo sa laboratoryo sa usa ka organo sa bukog, usa ka gipayano ug tulo-ka-dimensiyon nga bersyon sa tisyu nga nagporma sa mga bukog ug cartilage sa lawas sa tawo.
Kini mag-ula bag-ong kahayag sa Hurler syndrome.
Giinterbyu ni Ansa, Mga Doktor Serafini ug Riminucci, co-authors sa pagtuon uban ni Samantha Donsante sa Sapienza ug Alice Pievani sa Tettamanti Foundation isip mga lead signatories, mipahayag nga ang pagmugna niini nga organoid dili lamang magbukas bag-ong mga pultahan aron matubag ang Hurler syndrome apan pagpalawom usab sa panukiduki ngadto sa pagtambal sa ubang seryoso nga genetic nga mga sakit.
Tinubdan