Juvenil idiopatisk arthritis: undersøgelse af oral terapi med tofacitinib af Gaslini fra Genova
Juvenil idiopatisk arthritis: IRCCS Gaslini-forskere demonstrerer effektiviteten af en ny oral biologisk terapi
Undersøgelsen, som involverede 225 unge patienter fra 64 pædiatriske hospitaler i 20 lande, førte til lægemidlets godkendelse af EMA og FDA til behandling af juvenil polyartikulær idiopatisk arthritis og juvenil psoriasisarthritis.
Det prestigefyldte videnskabelige tidsskrift The Lancet har offentliggjort resultaterne af en terapeutisk undersøgelse af et innovativt biologisk lægemiddel kaldet tofacitinib
Lægemidlet virker på cellerne i immunsystemet ved at hæmme frigivelsen af molekyler, der stimulerer inflammation.
Data fra den internationale undersøgelse, koordineret af forskere ved IRCCS Istituto Giannina Gaslini i Genova, viser, at stoffet er effektivt og sikkert til behandling af juvenil idiopatisk arthritis.
BARNESUNDHED: LÆR MERE OM LÆGEMIDLERNE VED AT BESØGE STANDEN PÅ NØDUDSTILLING
Juvenil idiopatisk arthritis er en kronisk autoimmun sygdom
Det er af ukendt oprindelse, påvirker den pædiatriske befolkning og starter ofte i en meget tidlig alder.
Det repræsenterer en af de vigtigste årsager til erhvervet handicap hos børn.
Det anslås, at omkring 60,000 børn i Europa er ramt af denne sygdom.
Undersøgelsen, koordineret af Dr. Nicola Ruperto, børnelæge og forsker ved IRCCS Istituto Giannina Gaslini, involverede 225 unge patienter fra 64 pædiatriske hospitaler i 20 lande organiseret i to internationale forskningsnetværk: Pediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO) og Pediatric Rheumatology Collaboration. Gruppe (PRCSG).
"Polyartikulær juvenil idiopatisk arthritis er en kronisk invaliderende sygdom, der begrænser børns deltagelse i daglige aktiviteter og har stor indflydelse på deres livskvalitet," understregede Dr. Nicola Ruperto.
"Selvom der allerede er flere effektive og sikre behandlinger tilgængelige, reagerer omkring en tredjedel af patienterne ikke tilfredsstillende.
Ydermere repræsenterer tofacitinib et interessant alternativ til traditionelle biologiske lægemidler, også fordi det kan indgives oralt og dermed undgår gener for børn og deres familier med injektioner eller infusioner af lægemidlet, som ofte skal udføres i et hospitalsmiljø.
Oral administration giver vigtige fordele: det gør terapien mere acceptabel for børn, især de yngste, og letter forældrenes opgave”.
Polyartikulær juvenil idiopatisk arthritis: Gaslinis fortræffelighed i Genova
"Artiklen bekræfter Gaslini Instituttets forskeres internationale ekspertise og opmuntrer os til at arbejde for at udvide denne koordineringsevne til også at omfatte andre sektorer, hvor vores IRCCS har en lederrolle" kommenterer Generaldirektøren for Gaslini Dr. Renato Botti.
Vores pædiatriske hospital, som er et videnskabeligt institut for hospitalsindlæggelse og pleje," siger præsidenten for regionen Ligurien og sundhedsrådmand Giovanni Toti, "er en juvel i kronen for Ligurien, for landet og på internationalt plan, ikke kun i pleje af unge patienter, der kommer til Genova fra forskellige dele af Italien og verden, men også i videnskabelig forskning, der har til formål at forbedre livet for børn med sjældne og invaliderende sygdomme og deres familier.
Det faktum, at Gaslini-professionelle ledede denne undersøgelse som leder af 64 pædiatriske hospitaler fra 20 lande, fylder os med stolthed”.
Takket være denne undersøgelse er tofacitinib blevet godkendt af både European Medicines Agency (EMA) og Food and Drug Administration (FDA) i USA til behandling af polyartikulær juvenil idiopatisk arthritis og juvenil psoriasisarthritis.
Børn i alderen to år og ældre, som har reageret utilstrækkeligt på tidligere behandling med anti-gigtmidler, kan behandles.
"Artiklen blev anset for så relevant af Lancet, at den fortjente den redaktionelle kommentar, der havde til formål at fremhæve den revolutionære betydning af tilgængeligheden af den første orale biologiske terapi til behandlingen af juvenil idiopatisk arthritis," siger den videnskabelige direktør for Gaslini Instituttet, Prof. Angelo Ravelli.
Læs også:
Reumatoid arthritis behandlet med implanterede celler, der frigiver medicin
Arbejdssko sammenligning for ambulancepersonale og EMS -arbejdere