Nuove soperte dall'Italia contro la syndrome di Hurler
اسکپرت جدید در کمپو پزشکی برای مبارزه با سندرم دی هورلر
Cos'è la sindrome di Hurler
Una delle Malattie più rare che si possa manifestare nei bambini è la سندرم فاودلر-هورلر, conosciuta in gergo tecnico come “mucopolisaccaridosi di tipo 1H". Questa Malattia rara colpisce 1 عدد بامبینو اوگنی 100 میلیون نوو ناسیت. شامل نلا mancanza di un particolare enzima che ha la funzione di degradare alcuni zuccheri specifici، i گلیکوزامینوگلیکانی. L'accumolo di questi zuccheri causa un danneggiamento cellulare، andando a compromettere la crescita e lo sviluppo psichico and cognitivo dei bambini.
متاسفانه l'esito è nefasto, e la morte può sopraggiungere già in età adolescenziale in particolare per complicazioni cardiache or respiratorie.
پانورامای جدید پزشکی
Già nel 2021 اونا ریسرکا دلIstituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica aveva dato buoni risultati. Questa Pratica شامل nel fornire una versione corretta delle informazioni genetiche necessarie per produrre l'enzima mancate است.
La particolarità della terapia è l'utilizzo, nel processo di modifica di cellule staminali ematopoietiche del paziente, di alcuni vettori derivati dall'HIV, il virus responsabile dell'AIDS. Si deve sapere, infatti, che semper più di frequency alcune piccole porzioni della sequenza originale vengono utilizate nel campo della terapia genetica di malattie نادر است.
Un استودیوی nuovo منتشر شده است JCI Insight, compiuto da alcuni ricercatori internazionali sotto la guida dell'Università Sapienza di Roma e Fondazione Tettamanti di Monza, con il il contributo anche di Fondazione Irccs San Gerardo dei Tintori di Monza e Università di Milano-Bicocca, ha permesso ot lilaborator. ارگانوئید دی اوسو, ossia una versione semplificata e tridimensionale del tessuto che forma ossa e cartilagini nel corpo umano.
Questo permetterà di سندرم gettare nuova luce sulla di هورلر.
Intervistate dall'Ansa, le dottoresse Serafini e ریمینوچی, co-autrici dello studio che vede come primatarie Samantha Donsante della Sapienza e Alice Pievani della Fondazione Tettamanti, hanno affermato che la creazione di questo organoid permetterà non solo di aprire nuove porte per ترس از سندرم دی هورلر، بلکه از approfondire la ricerca verso la cura di altre gravi patologie genetiche.
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