La Commissione Europea (CE) ha approvato teriflunomide come trattamento di pazienti pedali dai 10 ai 17 anni con sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR)

L'approvazione della CE del teriflunomide è basata sui dati dello studio di fase 3 TERIKIDS

L'approvazione conferma teriflunomide come la prima terapia orale per la sclerosi multipla ad essere autorizzata come trattamento in prima linea di bambini e adolescenti con SM nell'Unione Europea.

Si stima che la sclerosi multipla colpisca 2,8 millions di persone in tutto il mondo e che i bambini e gli adolescenti che ne sono affetti siano almeno 30.000.

La sclérose multiple pédiatrique est une condition rara e il suo esordio segue un decorso di malattia recidivante-remittente nel 98% dei casi.

Rispetto agli adulti con SM, i pazienti pédiatrie presentano spesso un tasso di ricaduta più elevato e un carico di lesioni maggiore.

A causa dell'esordio precoce della malattia, la disabilità irreversibile e la progressione alla forma secondaria si verificano spesso in età plus precoce rispetto all'esordio in età adulta.

I sintomi della SM possono avere un impatto su tutti gli aspetti della vita di un giovane, dalla salute fisica allo « Fare ricerca clinica su soggetti con esordio della SM in età pédiatrie est important, quanto delicato.

Molto resta da fare per garantire una più ampia disponibilità di scelte farmacologiche il cui impiego sia sostenuto da studi disegnati specificamente sulla popolazione pedalia.

Prodigarsi per colmare questo bisogno mette al centro quindi la persona con malattia in tutta la sua compllessità e globalità », ha dichiarato Maria Trojano, Professore Ordinario di Neurologia Università degli Studi Bari et Direttrice della Clinica Neurologica del Policlinico di Bari.

“La sclerosi multipla in etàpediadia è tutt'oggi un'area in cui si registra un important bisogno medico non soddisfatto”

“La disponibilità di un trattamento orale per la sua forma moderata rappresenta un indubbio vantaggio per l'accettazione del trattamento da parte del paziente e, di conseguenza, un'ulteriore opportunità in termini di aderenza alla terapia”, ha aggiunto il professeur Claudio Gasperini Direttore UOC Neurologia e Neurofisiopatologia AO Ospedale San Camillo Forlanini di Roma et responsabile del Gruppo di Studio Sclerosi Multipla della SIN (Società Italiana di Neurologia).

Teriflunomide è approvato nell'UE dal 2013 come trattamento di pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR)

Questa nuova approvazione europea per la fascia pédiatrique le fornisce un ulteriore anno di protezione brevettuale in Unione Europea.

Lo studio di fase 3 TERIKIDS è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, che ha arruolato 166 pazienti in età pedalia con form di sclerosi multipla recidivante-remittente in 22 Paesi al mondo.

Lo studio a previsto un periodo di screening (fino a quattro settimane), seguito da un periodo di trattamento in doppio cieco (fino a 96 settimane dopo la randomizzazione).

La fase di s'étend à aperto dello studio di fase 3 TERIKIDS è attualmente in corso.

L'endpoint primario era il tempo alla prima ricaduta clinica confarmata, con un'analisi di sensibilità prespecificata che includeva il tempo all'alta attività di risonanza Magnetica (MRI) come equivale di ricaduta.

Inoltre, i pazienti che hanno completato il periodo in doppio cieco, o hanno avuto un'elevata attività alla risonanzamagnetica, erano idonei a continuare nell'estensione in aperto.

Je risultati primari di efficacia ei dati di sicurezza e tollerabilità del periodo dello studio di base in doppio cieco (fino a 96 settimane dopo la randomizzazione) sono stati inizialmente presentati al Congresso virtuale EAN del 2020.

Nello studio, 109 e 57 pazienti sono stati randomizzati rispettivamente a teriflunomide ea placebo

L'endpoint primario non era statisticamente significativo con un rischio numericamente inferiore di ricaduta clinica par tériflunomide vs placebo.

Lo switch dalla fase in doppio cieco a quella in aperto per elevata attività alla MRI è risultata maggiore a quanto atteso. Gli switch sono stati più fréquenti e più precoci nel gruppo placebo vs teriflunomide.

Questo ha diminuito la potenza dello studio per l'endpoint primario.

Nell'analisi di sensibilità pre-specificata dell'endpoint composito del tempo alla prima ricaduta clinica o all'elevata attività di risonanzamagnetica che soddisfa i criteri dello studio per passare all'open label, teriflunomide ha ridotto significativamente il tempo alla o ricaduta clinic passaggio a causa dell'elevata attività di risonanza Magnetica rispetto al placebo.

Gli endpoint secondari principali hanno mostrato che teriflunomide a ridotto significative il numero di lesioni T1 con gadolinio (Gd) by scansione MRI e il numero di lesioni T2 nuove e allargate per scansione IRM .

Nello studio, teriflunomide è stata ben tollerata e ha avuto un profilo di sicurezza gestibile nella popolazione pediadia.

L'incidence complète des événements avversi (AE) et des événements avversi gravi (SAE) è stata simile nel gruppo teriflunomide e nel gruppo placebo rispettivamente. Studio non ci sono stati decessi nello.

Gli AE riportati più frequentemente nel gruppo teriflunomide rispetto al gruppo placebo hanno incluso rinofaringite, infezione del tratto respiratorio superiore, alopécie, parestesia, dolore addominale e aumento limit della creatin fosfochinasi nel sangue superiore (= 3 de volte nel sangue).

Des cas de pancréatite sont déjà rapportés chez un grand nombre de patients traités avec du tériflunomide sans traitement dans le groupe placebo, en phase de deuxième cycle.

Nei pazienti pédiatrie trattati con teriflunomide nella fase in aperto dello studio, sono stati riportati due casi aggiuntivi di pancreatite e un caso di pancreatite acuta grave (con pseudo-papilloma).

Pour en savoir plus:

Sapienza, scoperta la firma molecolare della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)

Covid-19 e sclérose sistemica: studio di Pisa e Modena su «The Lancet Rheumatology»

Fonte dell'articolo:

Agence Dire