דלקת מפרקים אידיופטית לנוער: מחקר של טיפול פומי עם טופאציטיניב מאת Gaslini מגנואה
דלקת מפרקים אידיופתית לנוער: חוקרי IRCCS Gaslini מדגימים את היעילות של טיפול ביולוגי חדש דרך הפה
המחקר, שכלל 225 מטופלים צעירים מ-64 בתי חולים לילדים ב-20 מדינות, הוביל לאישור התרופה על ידי ה-EMA וה-FDA לטיפול בדלקת מפרקים אידיופטית פוליארקרית לנוער ודלקת מפרקים פסוריאטית נעורים.
כתב העת המדעי היוקרתי The Lancet פרסם את תוצאות מחקר טיפולי של תרופה ביולוגית חדשנית בשם tofacitinib
התרופה פועלת על תאי מערכת החיסון על ידי עיכוב שחרור של מולקולות המעוררות דלקת.
נתונים מהמחקר הבינלאומי, שתואמו חוקרים ב-IRCCS Istituto Giannina Gaslini בגנואה, מראים כי התרופה יעילה ובטוחה לטיפול בדלקת מפרקים אידיופטית נעורים.
בריאות ילדים: למד עוד על רפואת ילדים על ידי ביקור ביציע באקספו חירום
דלקת מפרקים אידיופטית נעורים היא מחלה אוטואימונית כרונית
מקורו אינו ידוע, משפיע על אוכלוסיית הילדים ולעיתים קרובות מתחיל בגיל מוקדם מאוד.
הוא מייצג את אחד הגורמים החשובים ביותר לנכות נרכשת אצל ילדים.
ההערכה היא שכ-60,000 ילדים באירופה סובלים ממחלה זו.
המחקר, שתואם על ידי ד"ר ניקולה רופרטו, רופא ילדים וחוקר ב-IRCCS Istituto Giannina Gaslini, כלל 225 מטופלים צעירים מ-64 בתי חולים לילדים ב-20 מדינות המאורגנים בשתי רשתות מחקר בינלאומיות: ארגון הניסויים הבינלאומי לראומטולוגיה ילדים (PRINTO) ו-Pediatric Rheumatology Study Colla קבוצה (PRCSG).
"דלקת מפרקים אידיופטית פוליארטיקולרית נעורים היא מחלה כרונית פוגענית המגבילה את השתתפותם של ילדים בפעילויות יומיומיות ויש לה השפעה רבה על איכות חייהם", הדגיש ד"ר ניקולה רופרטו.
"למרות שכבר קיימים מספר טיפולים יעילים ובטוחים, כשליש מהמטופלים אינם מגיבים בצורה משביעת רצון.
יתר על כן, tofacitinib מהווה אלטרנטיבה מעניינת לתרופות ביולוגיות מסורתיות, גם בגלל שניתן לתת אותה דרך הפה, ובכך למנוע את אי הנוחות לילדים ובני משפחותיהם של זריקות או עירוי של התרופה, שלעיתים קרובות צריך להתבצע בסביבת בית חולים.
מתן בעל פה מציע יתרונות חשובים: הוא הופך את הטיפול למקובל יותר על ילדים, במיוחד הצעירים שבהם, ומקל על משימת ההורים”.
דלקת מפרקים אידיופטית פולי-פרקית: המצוינות של Gaslini בגנואה
"המאמר מאשר את המצוינות הבינלאומית של חוקרי מכון גסליני ומעודד אותנו לפעול להרחבת יכולת התיאום הזו גם למגזרים אחרים שבהם ל-IRCCS שלנו יש תפקיד מנהיגותי" אומר המנהל הכללי של Gaslini ד"ר רנאטו בוטי.
בית החולים לילדים שלנו, שהוא מכון מדעי לאשפוז וטיפול", אומר נשיא מחוז ליגוריה ומועצת הבריאות ג'ובאני טוטי, "הוא תכשיט בעטרה ליגוריה, למדינה וברמה הבינלאומית, לא רק במדינה. טיפול בחולים צעירים המגיעים לגנואה ממקומות שונים באיטליה ובעולם, אך גם במחקר מדעי שמטרתו לשפר את חייהם של ילדים עם מחלות נדירות ומגבילות ובני משפחותיהם.
העובדה שאנשי מקצוע של Gaslini הובילו את המחקר הזה כמובילה של 64 בתי חולים לילדים מ-20 מדינות ממלאת אותנו בגאווה".
הודות למחקר זה, טופסיטיניב אושרה הן על ידי סוכנות התרופות האירופית (EMA) והן על ידי מינהל המזון והתרופות (FDA) בארצות הברית לטיפול בדלקת מפרקים אידיופטית נוער פוליארקרית ודלקת מפרקים פסוריאטית נעורים.
ניתן לטפל בילדים בני שנתיים ומעלה שהגיבו בצורה לא מספקת לטיפול קודם בתרופות אנטי-ראומטיות.
"המאמר נחשב כל כך רלוונטי על ידי ה-Lancet שהוא ראוי לפרשנות העריכה, שמטרתה להדגיש את המשמעות המהפכנית של זמינות הטיפול הביולוגי הראשון דרך הפה לטיפול בדלקת מפרקים אידיופטית בקרב נעורים", אומר המנהל המדעי של מכון Gaslini. פרופ' אנג'לו רבלי.
קרא גם:
דלקת מפרקים שגרונית מטופלת בתאים מושתלים המשחררים תרופות
השוואת נעלי עבודה לאנשי אמבולנס ועובדי מערכות EMS