小児における再発寛解型多発性硬化症（RRMS）、EUはテリフルノミドを承認
欧州委員会（EC）は、再発寛解型多発性硬化症（RRMS）の10〜17歳の小児患者の治療薬としてテリフルノミドを承認しました。
テリフルノミドのEC承認は、第3相TERIKIDS試験のデータに基づいています
この承認により、テリフルノミドが多発性硬化症の最初の経口療法として承認され、欧州連合でMSの小児および青年の第一選択治療として承認されました。
多発性硬化症は世界中で2.8万人に影響を及ぼしていると推定されており、少なくとも30,000人の子供と青年が影響を受けています。
小児多発性硬化症はまれな状態であり、その発症は症例の98％で再発寛解型疾患の経過をたどります。
多発性硬化症の成人と比較して、小児患者はしばしば再発率が高く、病変の負担が高くなります。
病気の早期発症のために、不可逆的な障害と二次形態への進行は、しばしば成人よりも早い年齢で起こります。
多発性硬化症の症状は、身体の健康から メンタルヘルス.
小児集団向けに特別に設計された研究によってその使用が裏付けられている薬剤の選択肢をより広く利用できるようにするために、やるべきことがたくさん残っています。
したがって、このニーズを満たすための取り組みは、その複雑さとグローバル性のすべてにおいて、この病気の人に焦点を当てています」と、バーリ大学の神経学教授であり、バーリ大学の神経クリニックのディレクターであるマリア・トロイノは述べています。
「小児多発性硬化症は依然として重大なアンメットメディカルニーズの領域です」
「中等度の形態の経口治療が利用できることは、患者が治療を受け入れるための疑いのない利点を表しており、その結果、治療の遵守という点でさらなる機会があります」と、UOC神経学および神経生理学病理学AOサンカミーロフォルラニーニ病院のディレクターであるクラウディオガスペリーニ教授は付け加えました。ローマで、SIN（イタリア神経学会）の多発性硬化症研究グループの責任者。
テリフルノミドは、再発寛解型多発性硬化症（RRMS）の成人患者の治療薬として、2013年からEUで承認されています。
小児科の範囲に対するこの新しいヨーロッパの承認は、欧州連合での特許保護の追加の年を与えます。
第3相TERIKIDS試験は、世界166か国で再発寛解型多発性硬化症の22人の小児患者を登録した多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照並行群間試験です。
この研究には、スクリーニング期間（最大96週間）とそれに続く二重盲検治療期間（無作為化後最大XNUMX週間）が含まれていました。
フェーズ3TERIKIDS試験の非盲検延長フェーズは現在進行中です。
主要評価項目は、最初に臨床的再発が確認されるまでの時間であり、再発と同等の高磁気共鳴画像（MRI）活動までの時間を含む事前に指定された感度分析が行われました。
さらに、二重盲検期間を完了した患者、または高いMRI活動を示した患者は、非盲検延長を継続する資格がありました。
二重盲検ベースライン研究期間（無作為化後最大96週間）からの主要な有効性の結果と安全性および耐容性のデータは、2020EAN仮想会議で最初に発表されました。
この研究では、109人と57人の患者がそれぞれテリフルノミドとプラセボにランダム化されました
主要評価項目は統計的に有意ではなく、テリフルノミドとプラセボの臨床的再発のリスクは数値的に低かった。
高いMRI活動のための二重盲検からオープンラベルへの切り替えは予想よりも高かった。 切り替えは、プラセボ群とテリフルノミド群でより頻繁かつ早期に行われました。
これにより、主要評価項目の調査能力が低下しました。
オープンラベルに切り替えるための研究基準を満たす最初の臨床再発または高MRI活動までの時間の複合エンドポイントの事前に指定された感度分析では、テリフルノミドはプラセボと比較して高MRI活動のために臨床再発または切り替えまでの時間を大幅に短縮しました。
主要な副次的評価項目は、テリフルノミドがMRIスキャンあたりのガドリニウム増強（Gd）T1病変の数、およびMRIスキャンあたりの新規および拡大したT2病変の数を有意に減少させたことを示しました。
この研究では、テリフルノミドは忍容性が高く、小児集団で管理可能な安全性プロファイルを持っていました。
有害事象（AE）と重篤な有害事象（SAE）の全体的な発生率は、それぞれテリフルノミド群とプラセボ群で類似していた。 この研究では死亡はありませんでした
AEは、プラセボ群よりもテリフルノミド群でより頻繁に報告され、鼻咽頭炎、上気道感染症、脱毛症、知覚異常、腹痛、および血中クレアチンホスホキナーゼの増加（=正常上限の3倍）が含まれていました。
膵炎の症例は、テリフルノミドで治療された非常に少数の患者で報告されましたが、二重盲検期のプラセボ群では報告されませんでした。
研究の非盲検段階でテリフルノミドで治療された小児患者では、膵炎のXNUMXつの追加症例と重度の急性膵炎（偽乳頭腫を伴う）のXNUMX症例が報告されました。
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