臨床試験の結果の共有と報告
データ共有の原則は科学的発見の始まりであり、異なる学問分野や国の研究者がどのように共同研究を行い、他者から学び、新しい科学的機会を特定し、新たに発見された情報を共有知識と実践的進歩に変える作業です。 新しい薬物、デバイス、または他の介入を試験するために臨床試験に参加することに同意するヒトボランティアが研究に関わる場合、このデータ共有の原則は適切に倫理的任務の役割を果たす。 これらの参加者は、そのような研究が直接的には効果がないかもしれないが、他の人の生活に影響を与える可能性があるという情報が多い。 臨床研究コミュニティが学んだことを分かち合わず、データを未公開または未報告のままにすることができれば、研究者は臨床試験参加者との約束を怠り、時間とリソースを浪費し、公衆の信頼を脅かしている。
公共部門と民間部門の間で、米国は、連邦政府の資金で生み出された貴重な科学的データが公に利用可能であることを保証するためのホワイトハウスの指示を含む、データ共有にますます重点を置いている。 NIH（National Institutes of Health）は、研究者や研究参加者の利益を保護しながらデータを共有する特別な責任を負っています。
今日では、米国保健社会福祉省（HHS）は、FDA規制の薬剤の特定の臨床試験からの要約データの公開共有を必要とする2の食品医薬品局（FDA）の改正法（FDAAA）、の要件を実装するためのrule2007を提案しましたこのような要約データには、参加者の人口統計学的およびその他のベースライン特性、一次アウトカムおよび二次アウトカムに関するデータ、および有害事象に関する情報が含まれている必要があります。 FDAAAは、このような要件を満たしているが、数年前から実施されているが、最終的に要件を明確にし、法律で許可されている方法でそれらを拡張する。 HHSは、規制の最終的な内容を知らせるためにパブリックコメント3を求めています。
科学界は、臨床試験結果の普及に関する実績が失望しています。 多くの要因が、研究者のコントロールを超えているものも含めて、これらの貧しい出版率に寄与する可能性があります。 調査官の最善の努力にもかかわらず、いくつかの試行の結果は、ジャーナル編集者と読者の注目を集めるのに必要と思われる閾値に到達することは決してないかもしれません。 公表された結果でさえ、研究者にとって最も興味深い発見にのみ焦点を当てることがある。 そのようなデータを共有するための他の手段が必要です。実際の被害と潜在的な被害の両方が、臨床試験の結果を完全に開示しなかったことに起因する可能性があるからです。 しかし、否定的な結果が科学雑誌に掲載されることの難しさを完全には否定することはできません。 400臨床研究の最近の分析は30％がcompletion.4の4年以内に公表を通じて、またはClinicalTrials.govに報告した結果によって、結果を共有していなかった。これは深刻な問題であると提案したルールが強い行動をとるためのNIHの意図を強調していることを明らかにしました臨床試験結果のタイムリーな普及を促進する。
否定的または不確定的なデータを含む特定の科学的質問に関する完全な情報にアクセスすることができなければ、不必要に患者を危険にさらしたり、特定の用途に効果がないと判明した介入に患者をさらす重複研究が開始される可能性があります。 関連する複数の研究が実施されたが、肯定的な結果しか報告されない場合、出版バイアスは証拠ベースを歪める可能性がある。 不完全な知識は、臨床ガイドラインと患者ケアに組み込むことができます。 しかし、結果の非公開による最大の被害の1つは、試験参加者が公的資金を使用する場合、納税者が研究者に与えた信用の侵食である可能性があります。
臨床試験から得られた情報を公開する努力は、2の数十年にも及んでいます。 2000では、1997のFDA近代化法が成立した後、NIHはNIH国立医学図書館が運営する公開データベースであるClinicalTrials.govを設立しました。 2007では、FDAAAは、最初の参加者を登録した21日以内に登録する必要がある臨床試験のサブセットを拡大しました.3登録は、試験中の状態、試験された介入、採用基準、臨床試験場所のClinicalTrialsへの位置に関する重要な情報を提出することを含みます。 gov。 この情報により、患者および臨床医は、特定の関心条件に焦点を当てた現在の登録試験を見つけることができます。 57 000以上のユニークビジターが毎日サイトにアクセスします。 FDAAAはまた、いくつかの例外を除いて、承認された製品の登録された試験からの基本的な要約結果が、試験の主要結果データの収集の完了の1年以内にデータベースに提出されることを義務づけている。 14 000の結果レコードはすでに掲載されていますが、結果の報告はまだ臨床研究企業全体で日常的になっていません。
FDAAAの提案された規制の対象となる臨床試験のサブセットには、FDAによって規制されている薬物、生物学的製剤、および装置の特定の制御介入研究が含まれる。 薬物および生物学的製剤のフェーズ1研究および機器の小規模フィージビリティ研究が除外されている。 対象となる臨床試験のデータは、誰の資金調達や実施の有無にかかわらず提出する必要があります。 FDAAAは現在、承認された製品の試験のみの結果を必要としているが、HHSが未承認製品への範囲を拡大することを可能にする。 HHSは、FDAクリアランス、ライセンス、または承認をもたらすことのない薬物またはデバイスの試験からのデータの重要性を考慮して、このオプションを実施し、結果提出の範囲を未承認製品の試験に拡大することを提案しています。
FDAAAによれば、その規定を遵守しなければ、1日当たり10 000（FDAによって評価された）の民事罰が発生し、準拠していない連邦政府予算裁判の資金調達に影響を及ぼす可能性があります。 NIHが資金援助を受けた試験をこの法律に基づいて3％に準拠させることを義務づけており、NIHは研究成果の提出に関する責任を理解するためNIHの資金提供を受けた捜査官と協力することを約束している。 臨床試験の結果を報告するには時間と労力がかかります。 事前に指定されたすべての結果のデータを分析し、必要な情報をClinicalTrials.govデータ提出システムに構造化された形式で提出しなければなりません。 NIHは臨床試験の共同体を支援することを約束している。 たとえば、ClinicalTrials.govは、結果提出プロセス中に個別化された1対1のスタッフ支援の可用性を高めています。 したがって、NIHは、より明確な要件の実施、サポート資料とリソースの増強、報告の簡素化により、調査者とスポンサー組織は、正確かつ完全かつタイムリーな試行結果提出を提供するために必要なツールを提供することを期待しています。 しかし、補正行為の対象であり、十分な通知の後に遵守しない受診者については、NIHおよび他の連邦治験資金供与者が、助成金および被扶養者に対する将来の助成金を保留しなければならないことは明らかである.100 Inさらに、資金調達のための後続の申請の審査中に、臨床試験のタイムリーな報告が考慮される。
FDAAAのこれらの要件は、個々の研究参加者からのデータではなく、要約データの公開に関するものです。 そのような参加者レベルのデータへのより大きなアクセスの価値はかなり高い可能性があり、患者のプライバシーを保護し、専有情報を尊重しながら、今後そのアクセスを可能にするアプローチを開発するための他の措置が講じられています。 NIHの支援を受けた医学研究所は、参加者レベルのデータを臨床試験から共有することについての推奨事項を2015開始時に発表する予定です。 一部のNIH研究所では、特定の資金提供研究の参加者レベルのデータを公開することを既に要求し始めています.5欧州医薬品庁は、参加者レベルのデータへのより幅広いアクセスを目指して取り組んでいます.6 1月の2014では、アメリカおよび欧州の製薬産業連盟（Federation of Pharmaceutical Industries and Associations）は、患者レベルの臨床試験データの研究アクセス要求をレビューし始めました.7数多くの製薬メーカーは、臨床試験からの匿名化された参加者レベルのデータへのアクセスを提供するメカニズムを開発しています。 8,9
NIHは、NIHがサポートしている臨床試験のすべてについて、透明性を確保することに努めています。 したがって今日、NIHは、NIHが資金を提供するすべての臨床試験（介入研究、観察ではない）の登録および結果報告のための提案された方針を発表した.FDA規制薬物のフェーズ1試験、装置の小規模フィージビリティ研究、行動介入などのFDA規制の対象とならない介入.10臨床試験のタイムリーな報告は、資金調達のためのその後の申請の検討中に考慮される。
透明性と責任あるデータ共有が共通の価値観である時代を受け入れるべき時です。 研究参加者は、彼らが提供するデータが多くの人々の健康を促進するために使用されると信じています。 義務が履行されることを保証するのは、調査官と資金提供者の責任です。