Италияның Hurler синдромын бақылауға мүмкіндік береді
Hurler синдромымен күресу үшін медициналық көмек көрсетуде маңызды рөл атқарды.
Хурлер синдромы
Una delle malattie più сирек che si possa manifestara nei bambini è la Pfaudler-Hurler синдромы, conosciuta in gergo tecnico келеді «1Н типті мукополисакаридоздар«. Questa malattia rara colpisce 1 бамбино 100 миля нуове насцит. Нелладан тұрады mancanza di un particolare enzima che ha la funzione di degradare alcuni zuccheri specifici, яғни гликосаминогликани. L'accumolo di qusti cuccheri causa un danneggiamento cellulare, andando a compromettere la crescita және lo sviluppo psichico e cognitivo dei bambini.
өкінішке орай l'esito è nefastoЖүрек ауруы немесе тыныс алу жолдарының асқынулары кезінде жасөспірімнің жастық шағылыстыруы мүмкін.
Un nuovo панорамалық медицина
Джа нель 2021 una Ricerca Dell'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica aveva dato buoni risultati. Тәжірибеде бұл генетикалық қажетті генетикалық ақпараттың нақты нұсқасының нұсқасынан тұрады.
La particolarità della terapia è l'utilizzo, nel processo di modifica di cellule staminali ematopoietiche del paziente, di alcuni vettori дериваты АИВ, СПИД-ке жауап беретін вирус. Сирек кездесетін генетикалық терапияны қолдана отырып, жиі қолданылатын alcune piccole porzioni della sequenza originale vengono utilizzate, infatti, che semper più di commone.
Un nuovo studio pubblicato sulla rivista JCI Insight, Compiuto da alcuni ricercatori internazionali sotto la guida dell'Università Sapienza di Roma e Fondazione Tettamanti di Monza, Con il contributo anche di Fondazione Irccs San Gerardo dei Tintori di Monza e Universitàic oc di Laborator, UnBlack Università oc di Monza. органоид di osso, ossia una versione semplificata e tridimensionale del tessuto che forma ossa e cartilagini nel corpo umano.
Questo permetterà di Gettare nuova luce sulla синдромы ди Хурлер.
Intervistate dall'Ansa, le dottoresse Серафини e Риминуччи, co-autrici dello studio che vede come prime firmatarie Samanth Donsante della Sapienza және Alice Pievani della Fondazione Tettamanti, hanno affermato che la creazione di questo organoide permetterà non solo di aprire nuove porte per Хурлер синдромы, сонымен қатар approfondire la ricerca verso la cura di altre gravi patologie genetiche.
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