Nga kitenga hou mai i Itari mo te mate Hurler syndrome
Nga kitenga rongoa hou hou hei patu i te mate Hurler syndrome
He aha te mate Hurler
Ko tetahi o nga mate onge ka puta ki nga tamariki Te mate Hurler, e mohiotia ana ko “mucopolysaccharidosis momo 1H“. Ka pa tenei mate onge 1 tamaiti i ia 100,000 whanau hou. Kei roto i te kore o tetahi whākōkī he kawenga mo te whakaheke i nga huka motuhake, glycosaminoglycans. Ko te whakaemi o enei huka ka pa ki te kino o nga pūtau, ka whakararu i te tipu me te whanaketanga hinengaro-hinengaro o nga tamariki.
Kia aroha mai, he kino te putanga, me te mate ka pa mai i te wa o te taiohitanga, otira na te mate o te ngakau, o te manawa ranei.
He whenua rongoa hou
Kua i roto i te 2021, rangahau i te San Raffaele Telethon Institute mo Gene Therapy i whakaatu hua pai. Ko tenei mahinga ko te whakarato i tetahi putanga whakatika o nga korero ira e tika ana hei whakaputa i te whaariki ngaro.
Ko te mea motuhake o te rongoa ko te whakamahi, i roto i te huringa o te whakarereketanga o nga pūtau kakau hematopoietic o te manawanui, setahi vector i ahu mai i te HIV, te huaketo te kawenga mo te AIDS. Me tohu ko te piki haere, ko nga waahanga iti o te raupapa taketake e whakamahia ana i roto i te waahi rongoa ira mo nga mate onge.
He rangahau hou i whakaputaina i roto i te pukapuka JCI Insight, i whakahaeretia e nga kairangahau o te ao i raro i te kaiarahi o te Whare Wananga o Sapienza o Roma me te Tettamanti Foundation o Monza, me nga takoha mai i te Irccs San Gerardo dei Tintori Foundation o Monza me te Whare Wananga o Milano-Bicocca, kua whakaaetia te hanga taiwhanga o te organoid of bone, he ahua ngawari me te ahua-toru o te kiko e hanga ana i nga kōiwi me te kirikiri i roto i te tinana o te tangata.
Ka whakaheke tenei he marama hou mo te mate Hurler.
I uiuia e Ansa, Takuta Serafini a Riminucci, ko nga kaituhi o te ako me Samantha Donsante o Sapienza me Alice Pievani o te Tettamanti Foundation hei hainatanga matua, i kii ko te hanganga o tenei organoid kaore e tuwhera noa. nga tatau hou hei whakatika i te mate Hurler engari whakahohonu hoki i te rangahau ki te te maimoatanga o etahi atu mate ira nui.
Rauemi