Emofilia A: “Per i cerca de 4.000 pazienti italiani affetti si è aperta una nuova oportunità: 'damoctocog alfa pegol', il nuovo fattore VIII ricombinante a lunga emivita di Bayer, indicado para o tratamento dei pazienti a partire dai 12 anni di età, 2 volte alla setimana, ogni 5 giorni e una volta alla setimana.

O regime terapêutico com damoctocog é personalizável e oferece a oportunidade de ridurre le infusioni.

Nello studio PROTECT VIII é o estado mais avançado que 90% dei pazienti arruolati ha diminuito la frequenza di infusioni mantenendo l'efficacia, consentendo assim na ottenere l'indicazione para la somministrazione anche una sola volta la setimana.

Este é um parlamento durante a conferência do título 'Emofilia A. La profilassi dinamica come new frontiera di trattamento' ”. È quanto si legge nella nota diffusa da Bayer.

EMOFILIA A, IL CONVEGNO AICE

“Durante il convegno AICE (Associazione Italiana Centri Emofilia), appena concluso, - prosegue il comunicato- sono stati presentati i principali risultati dello studio a lungo termine, le evidenze di farmacocinetica e testemunonianze sulle prime esperienze in Italia”.

“Nel corso dello studio di estensione del PROTECT VIII durato até 7 anni, 'damoctocog alfa pegol' ha confermato la riduzione della frequenza di infusioni, la sicurezza e l'efficacia riportando anche la risoluzione delle articulações alvo - dichiara la Dottoressa Maria Elisa Mancuso , MD, Ph.D, ematologa presso il Centro Trombosi e Malattie Emorragiche dell'Istituto Clinico Humanitas di Rozzano (Milano).

“Il risultato di una terapia é sempre l'incontro entre um farmaco e uma pessoa. Inoltre, in due studi di confronto con 'rurioctocog alfa pegol' e 'efmoroctocog alfa' recentemente publicado, é stata dimostrata la superiorità del profilo farmacocinetico di 'damoctocog alfa pegol' rispetto a quello delle altre due molecular.

Ciò comporta per il paziente una protezione più duratura nel tempo ”.

“Na base alle mie prime esperienze con 'damoctocog' - afferma il Professor Raimondo De Cristofaro, Servizio Malattie Emorragiche e Trombotiche della Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS di Roma- abbiamo risposto eficaz alla necessità dei cambita ottim di viare la frequenza delle infusioni, riducendo il dolore articolare e permettendo loro di riprendere l'attività fisica.

Con questo trattamento é quindi possibile adottare la cosiddetta profilassi dinamica, vale a dire in grado di seguire la vita in movimento del paziente ”.

“Notevoli quindi i vantaggi per i pazienti- spiega l'aziendache, grazie alle caratteristiche farmacocinetiche di 'damoctocog', em grado di mantenere alti i livelli di fattore VIII nel sangue per periodi di tempo più lunghi rispetto alle terapie precedente, hanno la precedente possibilità di ridurre il numero delle infusioni setimanali ”.

EMOFILIA A, GATTI (BAYER): DA OLTRE 25 ANNI VICINI COMUNITA 'EMOFILICA

Per capire meglio i risultati straordinari di questa cura, le ricadute positivo sullo stato di salute and sulla qualità di vita dei pazienti, la dottoressa Simona Gatti, Responsabile Medical Affairs Area Emofilia di Bayer ha gentilmente concesso un'intervista.

- Parliamo di Emofilia A: e 'stato presentato anche nell'ambito del convegno AICE appena concluso, il novo trattamento' damoctocog alfa pegol 'di che cosa si tratta e quali sono i vantaggi per il paziente? 

“'Damoctocog alfa pegol' é o novo fattore VIII ricombinante a lunga emivita di Bayer che ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione no commercio in Italia a partire dallo scorso febbraio. Indicato per il trattamento dei soggetti affetti da Emofilia A, um partire dai 12 anni di età.

Con un regime terapêutico personalizzabile che può essere somministrato 2 volte alla setimana, ogni 5 giorni o una volta alla setimana, permettendo assim una notevole riduzione nel numero delle infusioni.

Con lo studio registrar 'Protect VIII' abbiamo potuto constatare que 90% dei pazienti ha ridotto il numero delle infusioni mantendo inalterata l'efficacia, ciò ha permesso de ottenere l'indicazione una volta alla setimana, che lo diffenzia sia verso le terapie standard ma anche verso i fattori a lunga emivita, unico ad avere questa indicazione.

I data relativi a eficaz e sicurezza are stati inoltre confermati of uno studio di estensione, muito importante para uma patologia rara como l'emofilia A, con cui abbiamo seguito i pazienti até 7 anni.

E 'recentemente publicado em um estúdio de farmacocinética que valida o quattro fasi que ripercorre il farmaco nell'organismo e sono assorbimento, distribuição, metabolismo e escrezione (l'obiettivo era quello di valutare l'estensione, l'eliminazione e la presenza del farmaco all'interno dell'organismo).

Il fattore VIII é uma proteína e mais rimane em circolo nel paziente com emofilia A, che si caratterizza proprio para a mancanza de questa proteína a vivo do sangue, maggiore é sua eficácia.

Andando a misurare por quanto tempo questa proteina rimane em circolo nel sangue, siamo in grado di capire non solo quanto sia eficaz il farmaco ma anche por quanto tempo il paziente pode essere considerato 'protetto' porque possiede una coagulazione eficaz.

Nello studio di confronto con 'Rurioctocog alpha pegol', 'damoctocog alfa pegol' é risultato 'superiore', in tutti i parametri.

Anche em um estúdio precedente sempre si farmacocinética 'damoctocog' aveva dimostrato parametri migliori rispetto il FVIII con proteina di fusione.

Oltre a questi studi, come ha presentate anche il Professor De Cristofaro durante il convegno AICE, cominciamo ad ottenere le prime conferme dai pazienti in Trattamento nella vida real ”.

- Qual é o impegno di Bayer nella ricerca e nella cura dell'Emofilia A?

“Da sempre vem Bayer siamo impegnati nella cura delle persone con Emofilia A.

Esta experiência deriva de mais 25 anos de comunidade emofilica.

Siamo apresenta com o Fattore VIII ricombinante, a terapia sostitutiva que tem como padrão a cura para o paziente com a Emofilia A e que previene, tratamento e gestão no sangue.

Siamo inoltre impegnati nella terapia genica e abbiamo siglato un accordo con un'azienda americana por lo sviluppo di questa terapia che può rappresentare un'alternativa di cura molto importante para questi pazienti: la sostituzione del gene mutato, que determina la malattia, con um gene sano è in grado di produrre fattore VIII funzionante.

Actualmente, a terapia genica da Bayer está na fase de esperimentación I-II, nem de 18 anos.

Oltre all'impegno nella ricerca con medici, ricercatori and associazioni di pazienti il ​​nostro obiettivo é quello di costruire una comunidade forte al cui centre si trovano le persone con Emofilia A.

Numerosi i programmi di support ideati per loro e per i cuidador: durante o lockdown, ad esempio, abbiamo attivato un servizio di consegna free a domicilio del farmaco para facilitar i nostri pazienti e, nello stesso tempo, le strutture ospedaliere che, nella fase uno della pandemia, erano em evidente difficoltà.

Lo scorso anno inoltre abbiamo contribuito, insieme a Fedemo, l'associazione dei pazienti alla realizzazione di 'Emofilia dalla A alla Z', un libro per spiegare l'emofilia alle persone che non la conoscono, destinato a tutti, dai genitori dei piccoli agli insegnanti e a tutti coloro quindi che ruotano attorno al paziente ”.

POR APROFONTAMENTO:

MALATTIE RARE, DALL'OSSERVATORIO IL RAPPORTO SU MELHORES PRÁTICAS NA EMOFILIA

FONTE DELL'ARTICOLO:

AGÊNCIA DIRE