Pljučni in ščitnični karcinom: FDA odobri zdravljenje z zdravilom Retevmo
Uprava za hrano in zdravila (FDA) je odobrila zdravilo Retevmo (selpercatinib) za tri vrste zdravljenja raka, ki predstavljajo spremembo (spremembo) v genu RET (preurejeno med transfekcijo).
FDA je odobrila zdravilo Retevmo pri zdravljenju pljučnega karcinoma, ki ne vsebuje drobnih celic
Zlasti zdravilo Retevmo je odobreno za zdravljenje različnih vrst raka. Uporablja se lahko za:
- difuzni nedrobnocelični pljučni rak (NSCLC) pri odraslih bolnikih
- napreden medularni rak ščitnice (TCM) ali razširjen TCM pri bolnikih, starih 12 let ali več
- RET fuzijsko pozitiven napredni rak ščitnice pri osebah, starih 12 let ali več
Retemvo je prvo specifično zdravljenje, odobreno za raka, s spremembami RET gena. Za odobritev Retevma se je FDA oprla na rezultate kliničnega preskušanja, v katerem so sodelovali bolniki z vsako od treh vrst raka.
Med kliničnim preskušanjem so bolniki prejemali zdravilo Retevmo 160 mg peroralno dvakrat na dan, dokler se bolezen ni napredovala ali pa je - toksičnost sprejemljiva. Skupna stopnja odziva (ORR), ki odraža odstotek bolnikov, ki so imeli določeno količino krčenja tumorja, in trajanje odziva (DOR) sta bila upoštevana kot glavna merila učinkovitosti učinkovitosti.
Učinkovitost zdravljenja NSCLC je bila ocenjena pri 105 odraslih bolnikih z RET-pozitivno fuzijsko NSCLC, predhodno zdravljeno s kemoterapijo s platino. ORR pri 105 bolnikih je bil 64%.
Pri 81% bolnikov, ki so se odzvali na zdravljenje, je bilo trajanje najmanj šest mesecev.
FDA in učinkovitost zdravila Retevmo
Učinkovitost zdravila Retemvo je bila ocenjena tudi pri 39 bolnikih z RET-pozitivno fuzijsko NSCLC, ki niso bili nikoli zdravljeni. Pri teh bolnikih je bila ORR 84%. V 58% primerov odzivanja na zdravljenje je bilo trajanje najmanj šest mesecev.
Učinkovitost zdravljenja MTC pri odraslih in pediatričnih bolnikih je bila ocenjena pri 143 bolnikih z napredovalim ali metastatskim TCM-mutantnim TCM, predhodno zdravljenim s kabozantinibom, vandetanibom ali obema, in pri bolnikih z napredovalim ali metastatskim RET-mutantom TCM, ki prej niso imeli prejeli zdravljenje s kabozantinibom ali vandetanibom.
ORR za 55 predhodno zdravljenih bolnikov je bil 69%. Pri 76% bolnikov, ki so se odzvali na zdravljenje, je bilo trajanje najmanj šest mesecev.
Učinkovitost so ocenili tudi pri 88 bolnikih, ki prej niso bili zdravljeni. ORR pri teh bolnikih je znašal 73%. V 61% primerov odzivanja na zdravljenje je bilo trajanje najmanj šest mesecev.
Učinkovitost zdravil za upravo za hrano in zdravila (FDA)
Učinkovitost zdravila Retevmo pri zdravljenju fuzijsko pozitivnega RET ščitničnega raka pri odraslih in pediatričnih bolnikih, starih 12 let in več, so ocenili v študiji, v katero je bilo vključenih 19 bolnikov s fuzijsko pozitivnim RET ščitničnim rakom, ki so bili neodporni na radioaktivni jod (RAI), če je primerno možnost zdravljenja in so prej prejeli drugo sistemsko zdravljenje, in 8 bolnikov s fuzijsko pozitivnim RET ščitničnim karcinomom, neodzivnim na RAI, vendar niso prejeli nobenega dodatnega zdravljenja.
ORR za 19 predhodno zdravljenih bolnikov je znašal 79%. V 87% primerov odziva na zdravljenje je bilo trajanje najmanj šest mesecev. Pri 8 bolnikih, ki niso prejeli nobene druge terapije razen RAI, je bila ORR 100-odstotna.
Pri 75% bolnikov je odziv trajal vsaj šest mesecev. Najpogostejši neželeni učinki zdravila Retevmo so bili zvišanje encimov aspartat aminotransferaze (AST) in alanin aminotransferaze (ALT) v jetrih, zvišan krvni sladkor, znižanje števila belih krvnih celic, zmanjšanje albumina v krvi, znižanje kalcija v krvi in suha usta, driska, zvišan kreatinin, povečana alkalna fosfataza, hipertenzija, utrujenost, otekanje v telesu ali okončinah, nizko število trombocitov v krvi, povišan holesterol, izpuščaji, zaprtje in znižanje natrija v krvi.
Med resnimi stranskimi učinki, ki jih lahko povzroči Retevmo, so hepatotoksičnost, visok krvni tlak, podaljšanje intervala QT, krvavitve in alergijske reakcije.
Zdravilo Retevmo je od FDA prejelo imenovanje zdravila za sirote, prednostni pregled in prebojno terapijo in je bilo odobreno s pospešenim postopkom odobritve.