หลายเส้นโลหิตตีบกำเริบ (RRMS) ในเด็กสหภาพยุโรปอนุมัติ teriflunomide
คณะกรรมาธิการยุโรป (EC) ได้อนุมัติ teriflunomide ในการรักษาผู้ป่วยเด็กอายุ 10-17 ปีที่มีอาการกำเริบ-remitting multiple sclerosis (RRMS)
การอนุมัติ EC ของ teriflunomide ขึ้นอยู่กับข้อมูลจากการศึกษา TERIKIDS ระยะที่ 3
การอนุมัติดังกล่าวยืนยันว่าเทอริฟลูโนไมด์เป็นยารักษาโรคทางปากครั้งแรกสำหรับโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งที่ได้รับอนุญาตให้ใช้เป็นแนวทางในการรักษาโรคในเด็กและวัยรุ่นที่เป็นโรค MS ในสหภาพยุโรป
คาดว่าโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งจะส่งผลกระทบต่อผู้คน 2.8 ล้านคนทั่วโลก และเด็กและวัยรุ่นอย่างน้อย 30,000 คนได้รับผลกระทบ
โรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งในเด็กเป็นภาวะที่พบได้น้อย และอาการเริ่มเป็นตามหลังโรคกำเริบใน 98% ของผู้ป่วยทั้งหมด
เมื่อเทียบกับผู้ใหญ่ที่เป็นโรค MS ผู้ป่วยเด็กมักมีอัตราการกำเริบของโรคที่สูงขึ้นและมีภาระแผลที่สูงขึ้น
เนื่องจากการเริ่มมีอาการของโรค ความทุพพลภาพที่ไม่สามารถกลับคืนสภาพเดิมและการลุกลามไปสู่รูปแบบทุติยภูมิมักเกิดขึ้นในช่วงอายุที่เร็วกว่าในผู้ใหญ่
อาการของ MS สามารถส่งผลกระทบต่อชีวิตของคนหนุ่มสาวในทุกด้านตั้งแต่สุขภาพร่างกายจนถึง สุขภาพจิต.
ยังต้องดำเนินการอีกมากเพื่อให้แน่ใจว่ามีตัวเลือกยาในวงกว้างมากขึ้น ซึ่งการศึกษาเหล่านี้ได้รับการสนับสนุนจากการศึกษาที่ออกแบบมาโดยเฉพาะสำหรับประชากรเด็ก
การทำงานเพื่อตอบสนองความต้องการนี้จึงมุ่งเน้นไปที่ผู้ที่เป็นโรคในทุกความซับซ้อนและความเป็นสากล” Maria Trojano ศาสตราจารย์ด้านประสาทวิทยาแห่งมหาวิทยาลัยบารีและผู้อำนวยการคลินิกประสาทที่ Policlinico di Bari กล่าว
“โรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งในเด็กยังคงเป็นพื้นที่ที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมีนัยสำคัญ”
ศาสตราจารย์ Claudio Gasperini ผู้อำนวยการ UOC Neurology and Neurophysiopathology AO San Camillo Forlanini Hospital กล่าวว่า "ความพร้อมในการรักษาช่องปากในระดับปานกลางแสดงถึงข้อได้เปรียบที่ไม่ต้องสงสัยสำหรับการยอมรับการรักษาของผู้ป่วยและด้วยเหตุนี้จึงเป็นโอกาสต่อไปในแง่ของการปฏิบัติตามการรักษา ในกรุงโรมและหัวหน้ากลุ่มการศึกษาหลายเส้นโลหิตตีบของ SIN (สมาคมประสาทวิทยาแห่งอิตาลี)
Teriflunomide ได้รับการอนุมัติในสหภาพยุโรปตั้งแต่ปี พ.ศ. 2013 เพื่อใช้รักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็ง (RRMS)
การอนุมัติใหม่ของยุโรปสำหรับกลุ่มผลิตภัณฑ์สำหรับเด็กทำให้ได้รับการคุ้มครองสิทธิบัตรเพิ่มเติมในสหภาพยุโรปอีกหนึ่งปี
การศึกษา TERIKIDS ระยะที่ 3 เป็นการศึกษาแบบกลุ่มคู่ขนานแบบหลายศูนย์ สุ่มตัวอย่าง สุ่มตัวอย่าง ปกปิดทั้งสองด้าน ควบคุมด้วยยาหลอก ซึ่งลงทะเบียนผู้ป่วยเด็ก 166 รายที่เป็นโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งแบบกำเริบ-ส่งกลับใน 22 ประเทศทั่วโลก
การศึกษานี้รวมระยะเวลาการตรวจคัดกรอง (สูงสุดสี่สัปดาห์) ตามด้วยระยะเวลาการรักษาแบบปกปิดทั้งสองด้าน (สูงสุด 96 สัปดาห์หลังจากการสุ่มตัวอย่าง)
ระยะขยายฉลากแบบเปิดของการศึกษา TERIKIDS ระยะที่ 3 กำลังดำเนินอยู่
จุดยุติหลักคือเวลาที่จะยืนยันการกำเริบทางคลินิกครั้งแรก โดยมีการวิเคราะห์ความไวที่กำหนดไว้ล่วงหน้า รวมถึงกิจกรรมการถ่ายภาพด้วยคลื่นสนามแม่เหล็ก (MRI) สูงซึ่งเทียบเท่ากับการกำเริบของโรค
นอกจากนี้ ผู้ป่วยที่เสร็จสิ้นช่วง double-blind หรือมีกิจกรรม MRI สูง มีสิทธิ์ที่จะดำเนินการต่อในการขยายฉลากแบบเปิด
ผลลัพธ์ด้านประสิทธิภาพเบื้องต้นและข้อมูลด้านความปลอดภัยและความทนทานจากช่วงการศึกษาพื้นฐานแบบปกปิดสองทาง (สูงสุด 96 สัปดาห์หลังจากการสุ่มตัวอย่าง) ถูกนำเสนอครั้งแรกที่ 2020 EAN Virtual Congress
ในการศึกษา ผู้ป่วย 109 และ 57 คนได้รับการสุ่มเลือกเป็น teriflunomide และ placebo ตามลำดับ
จุดยุติหลักไม่มีนัยสำคัญทางสถิติโดยมีความเสี่ยงที่ลดลงในเชิงตัวเลขของการกลับเป็นซ้ำทางคลินิกสำหรับ teriflunomide เทียบกับยาหลอก
การเปลี่ยนจากระบบปิดตาสองชั้นเป็นฉลากเปิดสำหรับกิจกรรม MRI ที่สูงนั้นสูงกว่าที่คาดไว้ สวิตช์เกิดขึ้นบ่อยขึ้นและเร็วขึ้นในกลุ่มยาหลอกและกลุ่ม teriflunomide
ซึ่งทำให้พลังของการศึกษาสำหรับปลายทางหลักลดลง
ในการวิเคราะห์ความไวที่ระบุล่วงหน้าของจุดสิ้นสุดคอมโพสิตของเวลาที่เกิดการกำเริบทางคลินิกครั้งแรกหรือกิจกรรม MRI สูงที่ตรงตามเกณฑ์การศึกษาเพื่อเปลี่ยนไปใช้ฉลากแบบเปิด teriflunomide ช่วยลดเวลาในการเกิดอาการกำเริบหรือเปลี่ยนจากอาการทางคลินิกอย่างมีนัยสำคัญเมื่อเปรียบเทียบกับยาหลอก
จุดยุติทุติยภูมิหลักแสดงให้เห็นว่า teriflunomide ลดจำนวนรอยโรค T1 ที่เสริมแกโดลิเนียม (Gd) อย่างมีนัยสำคัญต่อการสแกนด้วย MRI และจำนวนรอยโรค T2 ใหม่และที่ขยายใหญ่ขึ้นต่อการสแกนด้วย MRI
ในการศึกษานี้ teriflunomide สามารถทนต่อยาได้ดีและมีข้อมูลด้านความปลอดภัยที่จัดการได้ในกลุ่มเด็ก
อุบัติการณ์โดยรวมของเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ (AEs) และเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่ร้ายแรง (SAEs) มีความคล้ายคลึงกันในกลุ่ม teriflunomide และกลุ่มยาหลอก ตามลำดับ ไม่มีการเสียชีวิตในการศึกษา
AE รายงานในกลุ่ม teriflunomide บ่อยกว่าในกลุ่มยาหลอก ได้แก่ โรคโพรงจมูกอักเสบ การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน ผมร่วง อาชา ปวดท้อง และ creatine phosphokinase ในเลือดเพิ่มขึ้น (= 3 เท่าของค่าปกติบนสุด)
กรณีของตับอ่อนอักเสบได้รับการรายงานในผู้ป่วยจำนวนน้อยมากที่ได้รับ teriflunomide เมื่อเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอกในระยะ double-blind
ในผู้ป่วยเด็กที่ได้รับ teriflunomide ในระยะ open-label ของการศึกษา มีรายงานผู้ป่วยตับอ่อนอักเสบอีก XNUMX รายและตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันรุนแรง XNUMX ราย (ที่มี papilloma หลอก)
หากต้องการให้ลึกยิ่งขึ้น:
กรณีแรกของเยื่อหุ้มสมองอักเสบที่เกี่ยวข้องกับ SARS-CoV-2 กรณีรายงานจากประเทศญี่ปุ่น
ความพิการทางสติปัญญาการประชุมหอสังเกตการณ์ออทิสติกแห่งชาติ: อิตาลีขาดการฝึกอบรมและบริการ