Leucemia mieloide acuta, Aifa Approva rimborsabilità del Gilteritinibin: Astellas Pharma Inc. (tse: 4503, başkan ve CEO: Kenji Yasukawa, Ph.D., 'Astellas') ha annunciato che l'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha Approvato la rimborsabilita 'e il prezzo per la terapia orale Gilteritinib unica doz giornaliera come monoterapia per la cura di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (Lma) recidivante (ovvero che si e' ripresentata) o refrattaria (resistente al trattamento) con una muttut3 ) rilevata da un test pienamente convalidato.

Gilteritinib rappresenta uno dei pochi progressi ottenuti negli ultimi İtalya'da 40 yılda bir Lma e ha il potenziale per migliorare gli sonuç di cura della Lma con due tipi di mutazione del gen Flt3: duplicazione interna in tandem (internal tandem duplication, Itd) e dominio tirosin-chinasico (tirozin kinaz alanı, Tkd).

L'approvazione si basa sui risultati del trial di fase 3 Admiral, che ha studiato gilteritinib vs. chemioterapia di salvataggio in pazienti con Lma Flt3mut + recidivante o refrattaria

Gilteritinib hanno dimostrato una sopravvivenza globale (genel sağkalım, os) superiore rispetto a quelli che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio'ya güveniyorum.

La os mediana dei pazienti che hanno ricevuto Gilteritinib e 'stata di 9,3 mesi rispetto ai 5,6 mesi dei pazienti trattati con la chemioterapia di salvataggio (Tehlike Oranı = 0,64 (Ic 95% 0,49, 0,83) , P <0.001).

Le percentuali della sopravvivenza, bir un anno sono durumu delil% 37.1 ve her biri için% 16.7 i pazienti che hanno ricevuto Gilteritinib e del% XNUMX, her bir quelli che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio.

"La leucemia mieloide acuta e 'un tumore del sangue dovuto alla proliferazione incontrollata di cellule midollari, dette blasti, che invadono il sangue e altri organi.

È una malattia molto grave, uno dei tumori piu 'difficili da trattare e ci sono stati pochi progressi negli ultimi decenni- dichiara Felicetto Ferrara, direttore uoc di ematologia azienda ospedaliera di rilievo nazionale Cardarelli di Napoli-.

Gilteritinib e 'un önemli punto di svolta cura dei pazienti Lma con mutazione Flt3 recidivante o refrattaria che hanno un maggiore rischio di recidiva e una sopravvivenza globale minore rispetto a quelli che non presentano questa mutazione ”.

"Gilteritinib agisce su entrambe le mutazioni del gen Flt3, spegnendo il recettore che altrimenti resta 'acceso' ed e 'cosa della continua proliferazione delle cellule leucemiche- spiega Giovanni Martinelli, direttore Scientifico dell' (Irst) Irccs-.

Il farmaco presenta alcuni importanti vantaggi: ha un buon profilo di tollerabilita 'e sicurezza e viene somministrato per orale, tre compresse da 40mg ciascuna, una sola volta al giorno.

Gilteritinib puo 'essere assunto nei pazienti con Lma Ftl3 refrattari o recidivati ​​come ther lo scopo di ottenere la remissioneed effettuare un trapianto allogenico ove indicato ”.

"Circa un terzo delle persone con leucemia mieloide acuta presentano la mutazione Flt3 e la loro malattia e 'quindi piu' soggetta a ripresentarsi, ovvero a recidivare, dopo il trattamento- commenta Giuseppe Maduri, amministratore delegato di Astellas Pharma Italia-.

Özel bir grup, uzmanlık alanı için tüm 'onaylı' gilteritinib ', `` opzione di cura mirata che ha il potenziale per migliorare la sopravvivenza ”.

Lo durumu Flt3mut + dei pazienti puo 'modificarsi nel corso del trattamento della Lma, soprattutto dopo una recidiva.

Bir nedensel sonuçlar poco confortanti Associati alla mutazione Flt3-itd, la mutazione driver piu 'diffusa e Associata a un maggiore carico leucemico, la conferma dello status della mutazione Flt3 dei pazienti al momento della recidiva puo' essere di aiuto nell'adozione yaklaĢık geliĢtirmek için uygun bir potansiyele sahiptir.

Ne ha parlato il profesör Giovanni Martinelli, direttore Scientifico dell'istituto Scientifico per lo studio e la cura dei tumori (Irst) - Irccs.

- Profesör Martinelli, 'da oggi si puo' parlare di una buona notizia per quanti sono affetti de lma e che tipo di farmaco e 'il gilteritinib?

"Si puo 'parlare di una buona notizia, perche' finalmente abbiamo a dispizione una medicina importante per i pazienti affetti da leucemia mieloide acuta Flt3 positivo.

Tıpta Colpisce solo ed esclusivamente le cellule leucemiche risparmiando quelle normali, nel% 99,9 dei casi.

Il gilteritinib e 'una molecola che abbiamo sviluppato, 7-8 anni di ricerca Scientifica controllata e che adesso giunge finalmente all'autorizzazione ministeriale e al rimborso.

Un farmaco che sara 'dunque disponibile per e malati, da Bolzano a Caltanissetta.

Gilteritinib e 'una medicina innovativa, meravigliosamente tollerata, indicata per le persone giovani ma soprattutto per gli anziani affetti da leucemia.

Fragili, diabetici, ipertesi e cardiopatici, tutti ne potranno trarre vantaggio ”.

- Tra i moltissimi Benefici di questo farmaco, IL gilteritinib, Possiamo, anche quello psicologico dahil mi?

"Si ', il fatto che la medicina sia orale ci ha finalmente conentito di uscire dal dogma che la cura delle leucemie possa avvenire yalnız ed esclusivamente in ospedale e tramite terapia endovenosa.

Noi abbandoniamo il dogma che la chemioterapia guarisca la leucemia per abbracciare il dogma in cui una pastiglia per bocca possa portare a remissione completeta, cioe 'la scomparsa appente della leucemia e la possibilita' di sopravvivenza molto prolungitella, qualche casoaddira in qualche casodira maggior parte dei casi bir domicilio o prevalentemente attraverso cure che possono essere somministrate dopo un piccolo periodo di osservazione, anche lontano da un grande centro ematologico italiano ”.

- L'utilizzo del farmaco sunumu kontrendikazioni?

"Le dico la verita": fino ad oggi non ne ho riscontrate.

Forse dovrebbe essere escluso dall'uso di questa medicina chi ha una grande insufficienza epatica o una cirrosi epatica, dato che il farmaco viene espulso proprio per via epatica.

Al momento, pero ', posso dire che il gilteritinib e' ben tollerato.

Essendo un farmaco salvavita ritengo che tutti i malati dovrebbero poterne usufruire nel piu 'breve tempo olasılığı ".

- Un farmaco salvavita a misura di paziente. Siamo di fronte ad una vera e propria 'hedef tedavi'?

“Si ', e' una terapia personalizzata, 'kişiye özel' gelir dicono gli inglesi, sartoriale.

È una medicina che si va a proporre come 'medicina Intelligente' che, come ho detto in Precedenza, colpisce la cellula leucemica e risparmia quella sana: e 'la finestra terapeutica, la cosiddetta' terapötik pencere ', che presenta molto Beneficio e poca tossicita '.

Dunque, numerosi malati ne possono trarre vantaggio, anche quelli che hanno comorbidita ', come gli anziani senza limiti di eta' e, soprattutto, le persone fragili e meno potenzialmente curabili con la chemioterapia tradizionale ”.

- Parliamo di guarigione della Lma: e 'olası bir arayış parolası mı var?

"Certamente.

Molti dei nostri pazienti diventano molecolarmente negativi, non presentano piu 'alcuna traccia.

Non e 'pero' un risultato immediato.

Her bir periyodda relativamente lungo başına ilaç tedavisi.

Ricordo che la leucemia e 'un cancro, tutte le part del corpo: dal fegato alla milza, fino al cervello e alle ossa'da mevcut

Eradicare una leucemia un po 'piu' di tempo rispetto bir molti altri tumori metastatici.

Quindi non possiamo pretendere guarigioni ed eradicazioni della neoplazi in pochi mesi.

È invece una cura che richiede piu 'temposu, yaklaşık anni di terapia prolungata.

Voglio pero 'sottolineare che questo non mina affatto la possibilita' che i malati guariscano ".

La leucemia mieloide acuta e 'una delle forme di leucemia piu' comuni negli adulti, ma rimane una malattia rara: rappresenta infatti l'1% di tutti i tumori

Puo 'insorgere a qualsiasi eta', ma il% 40 dei nuovi casi e 'diagnosticato negli 75'in üzerinde.

Il tasso di sopravvivenza relativa a 5 anni negli adulti con Lma e 'soltanto del 19% in Europa.

Kısaca tempo içinde bir prognoz sfavorevole la Lma ha una una interviene tempestivamente.

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Fonte dell'articolo:

Dire Ajansı