脑肿瘤：CAR-T 为治疗无法手术的神经胶质瘤提供了新希望
使用 CAR-T：基因和药物疗法的结合可以抑制癌症的生长。 圣座儿科医院研究人员的研究发表在《神经肿瘤学》杂志上
CAR-T对儿童脑肿瘤的新希望：基因和药物疗法相结合，具有强大的抗肿瘤作用，可抑制“弥漫性中线胶质瘤”的生长
这些是非常具有侵袭性的脑肿瘤，无法手术，直到现在还没有有效的治疗方法。
这种新疗法是由 Bambino Gesù 儿童医院的研究人员与 Istituto Superiore di Sanità、Policlinico Gemelli 和伦敦癌症研究所合作开发的。 实验室测试的结果为未来的人体试验铺平了道路。
该研究发表在科学杂志《神经肿瘤学》上。
中线胶质瘤
弥漫性中线神经胶质瘤是儿童年龄的典型肿瘤，主要是由于 H3K27M 蛋白的突变。
它们在大脑的中线结构中发育，特别是在脑桥中，脑干是调节呼吸和心脏活动等重要功能的部分。
这些肿瘤非常具有侵袭性，往往会迅速扩散并深入浸润。
由于它们的位置，它们不能通过手术切除。
在意大利，大约 20-25 例位于脑桥的神经胶质瘤被诊断为儿童，发病高峰在 5 至 10 岁之间。
平均存活率非常低（9-12 个月），尽管接受了放射和化学治疗，但只有不到 5% 的儿童在诊断后存活 5 年。
由于胶质瘤的异质性和药物难以通过保护脑组织的屏障到达肿瘤，迄今为止还没有找到有效的治疗方法。
CAR-T 的肿瘤血液学研究
该研究由 Bambino Gesù 肿瘤血液学研究领域协调，由 Franco Locatelli 教授指导，从接受活检的胶质瘤患者的肿瘤细胞开始在实验室进行。
对组织、来自肿瘤的细胞和动物模型的研究使我们有可能确定一种前所未有的抗肿瘤疗法，该疗法基于使用实验药物（林赛替尼）与转基因 T 淋巴细胞联合使用。 CAR-T 细胞）。
该药物通过药理学筛选鉴定，是一种 IGF1R 蛋白（一种存在于肿瘤细胞膜上的分子）的特异性抑制剂，能够对弥漫性中线胶质瘤细胞发挥直接的抗肿瘤作用。
CAR-T 已被编程为通过攻击肿瘤细胞表面表达的蛋白质来识别并杀死肿瘤细胞：GD2 抗原 (GD2-CAR-T)
新的联合疗法在实验室中对几种中线胶质瘤模型进行了测试，证明能够抑制肿瘤生长。
研究人员还表明，与单独使用的两种治疗方法相比，这种组合产生了更有效的抗肿瘤作用：该药物可增强 CAR-T 细胞的活性，并且假设 CAR-T 能够“攻其不备”通过保护性血脑屏障。
Bambino Gesù 的研究得到了英国癌症儿童、AIRC、卫生部、AIFA、Mia Neri 基金会、Heal 基金会、DIPG Collaborative 和 Veronesi 基金会的支持。
CAR-T 相关的治疗观点
Bambino Gesù 实验和精准医学主任 Franco Locatelli 教授解释说，弥漫性中线神经胶质瘤仍因治疗而成为孤儿，但“研究的初步结果令人鼓舞”。
“新的治疗策略提供了有希望的临床前结果，可能代表成功治疗一部分受这种可怕癌症影响的患者的第一步”。
正如研究人员指出的那样，在进行人体试验之前，必须开发将药物和 CAR-T 输送到肿瘤部位的最佳方法，并且必须在更复杂的肿瘤模型上对治疗组合进行测试，以允许预期和评估患者的免疫和炎症反应。
Bambino Gesù 研究的科学相关性，特别是在开发新的联合疗法开辟的治疗前景方面，最近发表在《神经肿瘤学》杂志上的一篇社论也强调了这一点。
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