分享和报告临床试验的结果
数据共享的原则可追溯到科学发现的曙光 - 这就是来自不同学科和国家的研究人员如何形成合作，向他人学习，发现新的科学机会，并努力将新发现的信息转化为共享知识和实践进步。 当研究涉及同意参加临床试验以测试新药，装置或其他干预措施的人类志愿者时，这种数据共享原则恰当地承担道德责任的角色。 这些参与者经常被告知这样的研究可能不会直接使他们受益，但可能会影响他人的生活。 如果临床研究界未能分享所学知识，允许数据保持未发表或未报告，研究人员就违背了临床试验参与者的承诺，浪费时间和资源，并且危害公众信任。
在公共和私营部门中，美国越来越关注数据共享，包括通过白宫的指令，确保利用联邦资助产生的宝贵科学数据可公开获得并可用.1作为美国最大的生物医学研究资助者在保护研究人员和研究参与者利益的同时，美国国立卫生研究院（NIH）负有特殊的责任。
今天，美国卫生与人类服务部（HHS）提出了一项2规则来实施2007（FDAAA）食品和药物管理局修正法案的要求，要求公众共享FDA调节药物的某些临床试验的总结数据3此类汇总数据需要包括参与者的人口统计学和其他基线特征，主要和次要结局数据以及有关不良事件的信息。 尽管FDAAA有这样的要求，已经实施了好几年，但拟定的法规将在最终确定后澄清要求，并以法律允许的方式予以扩展。 HHS正在征求公众意见2以通知法规的最终内容。
科学界在传播临床试验结果方面的记录令人失望。 许多因素可能会导致这些差的出版率，包括一些超出研究人员控制范围的因素。 尽管研究人员做出了最大努力，但一些试验的结果可能永远达不到需要期刊编辑和读者关注的阈值。 即使发表的结果可能只关注调查人员最感兴趣的结果。 分享这些数据的其他方式是必要的，因为未能完全公开临床试验的结果会导致实际和潜在的伤害。 然而，在科学杂志上发表负面结果的难度不能完全归咎于此。 最近对400临床研究的分析显示，30％在4完成年度内没有通过发表或通过ClinicalTrials.gov的结果报告分享结果.4这是一个严重的问题，提出的规则强调了NIH采取强有力的行动的意图促进临床试验结果的及时传播。
如果无法获得有关特定科学问题的完整信息，包括负面或不确定的数据，则可能会发起重复研究，导致不必要的患者处于危险中，或将其暴露于已知对特定用途无效的干预措施。 如果进行多项相关研究但仅报告阳性结果，则发表偏倚可能会扭曲证据基础。 然后可以将不完整的知识纳入临床指南和患者护理。 然而，结果未披露造成的最大危害之一可能是试验参与者给予研究人员的信任受损，以及纳税人使用公共资金的情况。
2近几十年来一直致力于公开临床试验的信息。 在2000，随着1997的FDA现代化法案的通过，NIH建立了由NIH国家医学图书馆运营的公共数据库ClinicalTrials.gov。 在2007中，FDAAA扩大了登记第一名参与者的21天内登记所需的临床试验子集。3登记涉及向研究临床试验提交有关研究条件，测试干预措施，招募标准和试验位置的重要信息。 GOV。 这些信息使患者和临床医生能够找到目前正在进行的关注具体感兴趣的病症的试验性试验; 超过57独特的访问者每天访问该网站。 除了一些例外情况外，FDAAA还规定，从000年度起，完成收集主要结果数据的1年度内，将批准产品的注册试验的基本总结结果提交给数据库。 超过14 000结果记录已经发布，但在整个临床研究企业中，结果报告尚未成为例行公事。
根据FDAAA提出的规定，临床试验的子集包括某些受FDA管制的药物，生物制品和设备的受控介入研究; 不包括药物和生物制品的1阶段研究和器械的小型可行性研究。 必须提交涵盖的临床试验数据，无论是谁资助或进行试验。 尽管FDAAA目前仅要求获得批准产品试验的结果，但它允许HHS将范围扩大到未经批准的产品。 鉴于来自药物或器械试验的数据的重要性，永远不会导致FDA的批准，许可或批准，HHS建议采取这种选择并将结果提交范围扩大到未经批准的产品试验。
根据FDAAA的规定，未遵守其规定可能会导致每天多达$ 10 000（由FDA评估）的民事处罚，并可能影响联邦资助的试验不符合规定的资金.3目前的目标是NIH资助的试验符合100标准，并且NIH致力于与NIH资助的研究人员合作，以确保他们理解他们在提交研究结果方面的责任。 我们知道，报告临床试验的结果需要时间和精力。 必须分析所有预先设定结果的数据，并且必须以结构化格式向ClinicalTrials.gov数据提交系统提交所需信息，该系统正在进行改进以尽可能简化过程。 NIH致力于支持临床试验社区; 例如，ClinicalTrials.gov正在提高结果提交过程中个性化，一对一的员工援助的可用性。 因此，随着实施更明确的要求，增强的支持材料和资源以及便利的报告，NIH希望研究人员和发起组织将拥有必要的工具来提供准确，完整和及时的试验结果提交。 然而，对于受到修正案支持的承授人并且在充分通知后未能遵守规定，法律显然清楚地表明，NIH和其他联邦临床试验资助者必须扣留进一步资金用于该赠款以及任何未来赠款.3 In此外，在审查后续申请资金时，将及时报告临床试验。
FDAAA的这些要求与简要数据的公开披露有关，而不是来自个别研究参与者的数据。 更多获取这类参与者级数据的价值可能相当大，并且正在采取其他步骤来制定方法，以便将来可以访问，同时保护患者隐私和尊重专有信息。 在美国国立卫生研究院的支持下，医学研究所计划在2015开始时发布一份报告，提供有关分享临床试验参与者水平数据的建议。 一些NIH研究所已经开始要求将某些资助研究的参与者数据公之于众.5欧洲药物管理局也一直致力于更广泛地获取参与者数据.6 1月份2014是药物研究的成员美国制药商和欧洲制药工业协会联合会开始审查针对患者级临床试验数据的研究访问请求.7许多制药商已经或正在开发机制来提供从临床试验中获取匿名参与者级数据的机会。 8,9
NIH致力于确保每个NIH支持的临床试验的透明度。 因此，今天，NIH还宣布了NIH资助的所有临床试验（介入性研究，非观察性）的注册和结果报告政策，其中包括FDA管制药物的1研究阶段，设备的小型可行性研究和临床试验不受FDA监管的干预措施，如行为干预.10在审查后续申请资金时，将及时报告临床试验。
现在是时候进入一个透明和负责任的数据共享是共同价值的时代。 研究参与者相信他们提供的数据将被用于促进许多人的健康。 调查人员和出资人有责任保证履行义务。